FDA-Zulassung von Gavreto (Pralsetinib) für Behandlung von fortgeschrittenem oder metastasiertem RET-mutierten und RET-fusionspositiven Schilddrüsenkrebs
02.12.2020 Die Food and Drug Administration hat Gavreto (Pralsetinib; Blueprint Medicines Corporation) für erwachsene und pädiatrische Patienten ab 12 Jahren mit fortgeschrittenem oder metastasiertem RET- (rearranged during transfection) mutierten medullären Schilddrüsenkrebs (MTC), die eine systemische Therapie benötigen, oder RET-fusionspositivem Schilddrüsenkrebs, die eine systemische Therapie benötigen und radioaktiv jodresistent sind (sofern radioaktives Jod geeignet ist), zugelassen.
Wirksamkeit in ARROW-Studie
Die Zulassungen basieren auf den Ergebnissen der Phase I/II ARROW-Studie, die eine dauerhafte klinische Aktivität bei Menschen mit oder ohne vorherige Therapie und unabhängig von den Genotypen der RET-Veränderungen zeigte.
Die Behandlung mit Pralsetinib führte zu einer Gesamtansprechrate (ORR) von 60% (95% KI: 46%, 73%) bei 55 Personen mit RET-mutiertem metastasierten MTC, die zuvor mit Cabozantinib und/oder Vandetanib behandelt worden waren, und die mediane Ansprechdauer (DoR) wurde nicht erreicht (95% KI: 15. 1 Monat, nicht bestimmbar).
Bei 29 Personen mit Cabozantinib- und Vandetanib-naivem RET-Mutant-MTC im fortgeschrittenen Stadium, bei denen festgestellt wurde, dass sie nicht für eine Standardtherapie in Frage kommen, betrug die ORR 66% (95% KI: 46%, 82%), und der Median der Ansprechdauer (DoR) wurde nicht erreicht (95% KI: nicht bestimmbar).
Bei neun Personen mit RET-fusionspositivem metastasierenden Schilddrüsenkrebs zeigte Pralsetinib eine ORR von 89% (95% KI: 52%, 100%), und der Median der DoR wurde nicht erreicht (95% KI: nicht bestimmbar).
Sicherheit, Nebenwirkungen
Bei den Patienten der ARROW-Studie mit RET-veränderten Tumortypen waren die häufigsten Nebenwirkungen (≥25%) Verstopfung, erhöhter Blutdruck (Hypertonie), Erschöpfung, Schmerzen des Bewegungsapparats und Durchfall.
© arznei-news.de – Quellenangabe: Roche.
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