Renizgamglogen autogedtemcel (Reni-cel) bei Sichelzellanämie

18 Patienten zeigen in der laufenden klinischen RUBY-Studie keine Anzeichen einer Erkrankung

Renizgamglogen autogedtemcel (Reni-cel) bei Sichelzellanämie

17.06.2024 Forscher haben die neuesten Ergebnisse einer klinischen Studie vorgestellt, die darauf abzielt, ein Heilmittel für die Sichelzellkrankheit (Sichelzellanämie) zu finden, eine schmerzhafte genetische Blutkrankheit mit begrenzten Behandlungsmöglichkeiten.

Im Rahmen der multizentrischen RUBY-Studie präsentierten die Forscher auf dem Hybridkongress der European Hematology Association 2024 (EHA) in Madrid, Spanien, Daten zu Sicherheit und Wirksamkeit von Renizgamglogen autogedtemcel (Reni-cel, zuvor EDIT-301), einer experimentellen einmaligen Gen-Editier-Zelltherapie, bei 18 Patienten.

Bei dieser innovativen Behandlung werden die eigenen blutbildenden Stammzellen eines Patienten so verändert, dass die für die Sichelzellanämie verantwortliche Mutation korrigiert wird. Die 18 Patienten, von denen zwei an der Cleveland Clinic Children’s behandelt wurden, unterzogen sich einem Verfahren, bei dem ihre Stammzellen zunächst für das Gen-Editing entnommen wurden. Anschließend erhielten sie eine Chemotherapie, um das restliche Knochenmark zu bereinigen und Platz für die reparierten Zellen zu schaffen, die später wieder in ihren Körper infundiert wurden.

Verträglichkeit und Wirksamkeit

Die Behandlung wurde gut vertragen, und es wurden keine schwerwiegenden Nebenwirkungen gemeldet. Nach der Behandlung haben alle Patienten ihre weißen Blutkörperchen und Blutplättchen erfolgreich zurückerhalten. Wichtig ist, dass alle Patienten seit der Behandlung frei von schmerzhaften Ereignissen geblieben sind, und bei denjenigen, die seit mindestens fünf Monaten beobachtet werden, ist die Anämie verschwunden.

„Es ist ermutigend, dass diese Gentherapie weiterhin eine vielversprechende Wirksamkeit bei Sichelzellpatienten zeigt“, sagte Dr. Rabi Hanna, Vorsitzender der Abteilung für pädiatrische Hämatologie, Onkologie und Blut- und Knochenmarktransplantation an der Cleveland Clinic Children’s und Studienleiter der RUBY-Studie. „Diese jüngsten Ergebnisse geben Hoffnung, dass diese neue experimentelle Behandlung weiterhin Fortschritte zeigt und uns einer funktionellen Heilung für diese verheerende Krankheit näher bringt.“

Ein wichtiger Meilenstein der Studie ist der erste Einsatz der CRISPR/Cas12a-Geneditierungstechnologie in einer Humanstudie zur Veränderung des für die Sichelzellkrankheit verantwortlichen defekten Gens. Dieses Präzisionsinstrument wird zur Veränderung des Genoms von Blutstammzellen eingesetzt, um eine robuste und gesunde Blutzellenproduktion zu ermöglichen.

© arznei-news.de (plusartikel) – Quellenangabe: Cleveland Clinic

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