Ein-Jahres-Follow-up der Phase-2-Studie mit Riliprubart untermauert das Potenzial als Erstbehandlung bei chronisch-inflammatorischer demyelinisierender Polyneuropathie (CIDP)
26.06.2024 Riliprubart, der Komplement-C1s-Inhibitor von Sanofi, zeigte bei Teilnehmern mit chronisch inflammatorischer demyelinisierender Polyneuropathie (CIDP) eine ermutigende Wirksamkeit und Sicherheit, wie die neuesten Ergebnisse einer laufenden Phase-2-Studie zeigen. In den Ergebnissen von Teil A zeigte Riliprubart nach 24 Wochen vielversprechende Ergebnisse bei der Krankheitsbekämpfung mit einer Verbesserung oder Stabilisierung der Krankheit, auch bei Teilnehmern, die auf eine SOC-Behandlung nicht oder nur unzureichend ansprachen, sowie bei Teilnehmern mit Restbehinderung unter SOC.
In Teil B, nach einem Jahr zusätzlicher Nachbeobachtung, zeigte Riliprubart weiterhin vielversprechende Nutzen bei der Krankheitskontrolle in allen eingeschlossenen Kohorten. Weitere Ergebnisse zeigten, dass Riliprubart die von den Teilnehmern angegebenen Werte für Fatigue und Lebensqualität sowie Biomarker, die mit dem Fortschreiten der CIDP-Erkrankung in Zusammenhang stehen, verbesserte.
Die Studie
In der Phase-2-Studie wurden Teilnehmer mit CIDP in drei Gruppen eingeteilt: Teilnehmer mit CIDP mit Restbehinderung (SOC-behandelt), Teilnehmer mit CIDP, die auf mindestens eine Behandlungslinie unzureichend oder gar nicht angesprochen haben (SOC-refraktär), und Teilnehmer, die noch nie eine SOC-Behandlung erhalten hatten (SOC-naiv). Die Teilnehmer wurden zunächst 24 Wochen lang mit Riliprubart behandelt (Teil A), gefolgt von einer optionalen Behandlungsverlängerung für ein weiteres Jahr Nachbeobachtung (Teil B).
Die Ergebnisse von Teil A und B zeigen:
- Bei den mit SOC behandelten Teilnehmern trat bei 87 % (42/48) nach der Umstellung von ihrer vorherigen SOC-Behandlung auf Riliprubart nach 24 Wochen eine Verbesserung ein oder die Krankheit blieb stabil, darunter 52 % (25/48), die eine Verbesserung erfuhren, die über ihre vorherige Therapie hinausging. 72 % (29/40) hielten ihr Ansprechen nach einem weiteren Jahr der Riliprubart-Behandlung aufrecht.
- Bei den SOC-refraktären Teilnehmern verbesserte sich die Situation bei 89 % (16/18) nach 24 Wochen unter Riliprubart oder blieb stabil, wobei 50 % (9/18) dieser schwierigen Kohorte eine Verbesserung zeigten. 89 % (8/9) behielten ihr Ansprechen nach einem weiteren Jahr der Riliprubart-Behandlung bei.
- Bei den SOC-naiven Teilnehmern verbesserte sich die Situation bei 92 % (11/12) nach 24 Wochen unter Riliprubart oder blieb stabil, und 71 % (5/7) hielten ihr Ansprechen nach einem weiteren Jahr der Riliprubart-Behandlung aufrecht.
- Riliprubart verbesserte die von den Studienteilnehmern angegebene Fatigue und die Lebensqualität in allen Kohorten über die ersten 24 Wochen und ein weiteres Jahr der Behandlung. Zu den Ergebnissen gehörten Verringerungen auf der RASCH-Schweregradskala für Fatigue und Verbesserungen auf der EuroQoL-Visual-Analog-Skala, einer Bewertung der gesundheitsbezogenen Lebensqualität.
- Riliprubart verringerte auch die Spiegel der Neurofilament-Leichtkette (NfL) in allen drei Kohorten während der ersten 24 Wochen und eines weiteren Jahres der Behandlung, was darauf hindeutet, dass Riliprubart die Krankheitsaktivität und die zugrundeliegende Schädigung der Nervenzellen verringern kann.
Riliprubart wies während der gesamten Studie ein überschaubares Sicherheitsprofil auf. Behandlungsbedingte unerwünschte Ereignisse (TEAE) traten bei 64,6 % (31/48) bzw. 88,9 % (16/18) der mit SOC behandelten bzw. SOC-refraktären Teilnehmer auf. Zwei Todesfälle wurden bei Teilnehmern gemeldet, die neben der CIDP noch andere schwerwiegende medizinische Begleiterkrankungen aufwiesen. Die häufigsten unerwünschten Ereignisse in allen Kohorten (≥12 %) waren Kopfschmerzen, Nasopharyngitis und COVID-19.
Sanofi hat zwei globale Phase-3-Studien zur Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit von Riliprubart bei Erwachsenen mit CIDP, die auf eine SOC-Behandlung nicht oder nur unzureichend angesprochen haben (MOBILIZE, NCT06290128), und bei Erwachsenen mit CIDP, die eine Erhaltungstherapie mit intravenösem Immunglobulin erhalten (VITALIZE, NCT06290141), begonnen.
© arznei-news.de – Quellenangabe: Sanofi