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Schwere Hämophilie A: Roctavian erhält EU-Zulassung

UPDATE – EU: Schwere Hämophilie A – Die Europäische Kommission erteilt Roctavian (Valoctocogen Roxaparvovec) die Zulassung

25.08.2022 Die Europäische Kommission hat dem Medikament Roctavian (Wirkstoff ist Valoctocogen Roxaparvovec) der Firma BioMarin die Zulassung für die folgende Indikation erteilt:

ROCTAVIAN wird angewendet in der Behandlung von schwerer Hämophilie A (kongenitalem Faktor-VIII-Mangel) bei erwachsenen Patienten ohne Faktor-VIII-Inhibitoren in der Vorgeschichte und ohne nachweisbare Antikörper gegen Adeno-assoziiertes Virus Serotyp 5 (AAV5).
© arznei-news.de – Quelle: EC

EU: Schwere Hämophilie A – CHMP-Zulassungsempfehlung für Roctavian (Wirkstoff Valoctocogen Roxaparvovec)

Schwere Hämophilie A: Roctavian erhält EU-Zulassung

24.06.2022 Der Ausschuss für Humanarzneimittel der Europäischen Zulassungsbehörde (CHMP) empfiehlt die Zulassung von Roctavian (aktive Substanz ist Valoctocogen Roxaparvovec) der Firma BioMarin als 2 x 10¹³ vg/ml Lösung zur Infusion für die Behandlung von schwerer Hämophilie A.

Der Wirkstoff von Roctavian ist Valoctocogen Roxaparvovec, ein Mittel gegen Hämorrhagie (ATC-Code: B02). Valoctocogen Roxaparvovec ist ein Gentherapievektor auf der Basis des Adeno-assoziierten Virus Serotyp 5 (AAV5), der eine rekombinante Version des menschlichen Faktors VIII unter der Kontrolle eines leberspezifischen Promotors exprimiert. Der rekombinante FVIII ersetzt den fehlenden Gerinnungsfaktor VIII, der benötigt wird, um die Gerinnungsfähigkeit des Blutes des Patienten wiederherzustellen.

Der Nutzen von Roctavian besteht in der Induktion relevanter Plasmaspiegel von FVIII. In der vorgestellten klinischen Studie führte die Therapie bei der Mehrzahl der Patienten zu einer signifikanten Erhöhung der Faktor-VIII-Aktivitätswerte, und die meisten Patienten benötigten zwei Jahre nach der Verabreichung keine Faktor-VIII-Ersatztherapie mehr.

Die häufigsten Nebenwirkungen sind hepatische Laboranomalien (erhöhte ALT und AST), Übelkeit und Kopfschmerzen.

Die vollständige Indikation bei Zulassung ist:

Roctavian ist indiziert für die Behandlung der schweren Hämophilie A (angeborener Faktor-VIII-Mangel) bei erwachsenen Patienten, die keine Faktor-VIII-Inhibitoren in der Vorgeschichte hatten und bei denen keine Antikörper gegen das Adeno-assoziierte Virus vom Serotyp 5 (AAV5) nachweisbar waren.

© arznei-news.de – Quelle: EMA

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