Unterstützen Sie bitte Arznei-News durch eine Spende (und lesen Sie werbefrei).

Sirolimus bei Sarkoidose

Wirksamkeit und Sicherheit der mTOR-Hemmung mit Sirolimus (Rapamycin) bei kutaner Sarkoidose

Sirolimus bei Sarkoidose

24.01.2024 Ein neuer Behandlungsansatz für die entzündliche Krankheit Sarkoidose wurde von einem Forschungsteam, geleitet von Georg Stary (Medizinische Universität Wien und CeMM), entdeckt. In einer klinischen Studie zeigte sich, dass das Blockieren eines spezifischen Signalwegs erhebliche Erfolge bei der Behandlung von Hautgranulomen erzielte. Dies eröffnet neue therapeutische Möglichkeiten für Sarkoidose und ähnliche entzündliche Krankheiten. Die Ergebnisse wurden kürzlich im Journal Lancet Rheumatology publiziert.

In ihrer Untersuchung konzentrierten sich die Wissenschaftler der MedUni Wien und des CeMM (Forschungszentrum für Molekulare Medizin der Österreichischen Akademie der Wissenschaften) auf potenzielle neue Therapieoptionen für Sarkoidose. Sie untersuchten den mTOR-Signalweg (Ziel von Rapamycin), der bekanntermaßen den Metabolismus und das Wachstum in vielen Zelltypen steuert, da eine mTOR-Aktivierung in Granulomen von Patienten aus verschiedenen Geweben festgestellt wurde. 16 Patienten mit Haut- und Organ-Granulomen wurden in eine klinische Studie an der Universitätsklinik für Dermatologie aufgenommen.

Die Wissenschaftler verwendeten den mTOR-Inhibitor Sirolimus (auch unter dem Naamen Rapamycin bekannt), der 1999 erstmals zur Verhinderung von Organabstoßungen nach Nierentransplantationen zugelassen wurde und sich in präklinischen Sarkoidose-Modellen als vielversprechend erwiesen hatte.

Teilweise vollständige Remission der Symptome Sirolimus wurde zunächst topisch (als Creme) und dann systemisch (als orale Lösung) verabreicht, und seine Wirkung auf die Hautgranulome wurde beobachtet. Die topische Behandlung war erfolglos, möglicherweise weil die Granulome – dichte Strukturen in der Haut – schwer von der Oberfläche aus zu durchdringen sind. Im Gegensatz dazu war die systemische Behandlung bei 7 von 10 Patienten, die die Studie vollständig abschlossen, erfolgreich, und bei einigen führte eine viermonatige Behandlung sogar zu einer vollständigen Remission und bis zu zwei Jahre später zu keinem Rückfall.

Interessanterweise zeigten die Patienten, die auf die systemische Behandlung ansprachen, eine höhere mTOR-Expression in ihren Granulom-Fibroblasten als diejenigen, die dies nicht taten. Die Forscher vermuten, dass die mTOR-Hemmung im Gegensatz zu breit angelegten Immunsuppressiva sowohl auf Immun- als auch auf Nicht-Immunzellen in Granulomen abzielt und damit die Neubildung von Granulomen verhindern kann.

Multizentrische Studie soll Ergebnisse bestätigen Die klinische Studie deutet auch auf eine Wirkung der systemischen Behandlung auf Granulome in anderen lebenswichtigen Organen hin, obwohl es aufgrund der geringen Anzahl von Patienten schwierig ist, konkrete Schlussfolgerungen zu ziehen. Die Wissenschaftler planen nun eine multizentrische klinische Studie mit mehr Patienten, um die Hautergebnisse zu bestätigen und die Wirksamkeit des Medikaments insbesondere bei Lungenbeteiligung, die bei 90 Prozent der Sarkoidose-Patienten vorliegt, weiter zu testen.

„Angesichts der Seltenheit der Sarkoidose und der Tatsache, dass mTOR-Inhibitoren wie Sirolimus nicht mehr patentiert sind, ist das Forschungsinteresse der Industrie begrenzt. Dies zeigt, wie wichtig von Forschern initiierte Studien und akademische Forschung sind“, sagt Georg Stary.

© arznei-news.de – Quellenangabe: Medizinische Universität Wien; Lancet Rheumatology, Volume 6, Issue 2, February 2024, Pages e81-e9. https://doi.org/10.1016/S2665-9913(23)00302-8

Weitere Infos / News zu diesem Thema





Diese Informationen sind NICHT als Empfehlung für ein bestimmtes Medikament zu verstehen. Auch wenn diese Berichte, Studien, Erfahrungen hilfreich sein können, sind sie kein Ersatz für die Erfahrung und das Fachwissen von Ärzten.

Welche Erfahrung haben Sie mit diesem Medikament gemacht, oder haben Sie eine Frage dazu?

Hat das Medikament geholfen (Dosierung, Dauer der Anwendung)? Was hat sich verbessert/verschlechtert? Welche Nebenwirkungen haben Sie bemerkt?


Aus Lesbarkeitsgründen bitte Punkt und Komma nicht vergessen. Vermeiden Sie unangemessene Sprache, Werbung, themenfremde Inhalte. Danke.