Treosulfan (Trecondi)

Infos

• News: Studien / Forschung; Zulassung
• Indikation / Anwendung / Krankheiten
• Nebenwirkungen / unerwünschte Wirkungen / Verträglichkeit
• Wirkstoff / Wirkung / Wirkmechanismus / Wirkweise
• Schwangerschaft / Stillen
• Chemische Strukturformel
• Hersteller / Entwickler bzw. Vertrieb: medac Gesellschaft für klinische Spezialpräparate mbH
• ATC-Code: L01AB02
• Medikamentengruppe: Antineoplastische Mittel, Alkylierende Mittel

Indikation / Anwendung / Krankheiten

Treosulfan wird in Kombination mit Fludarabin angewendet im Rahmen einer Konditionierungstherapie vor einer allogenen hämatopoetischen Stammzelltransplantation (allo-HSCT) bei erwachsenen Patienten mit malignen und nicht-malignen Erkrankungen sowie bei malignen Erkrankungen von Kindern und Jugendlichen älter als 1 Monat.

News

• 27.01.2023 EU: Der CHMP der EMA empfiehlt die Erweiterung der Indikation wie folgt: Treosulfan in Kombination mit Fludarabin ist als Teil der Konditionierungstherapie vor einer allogenen hämatopoetischen Stammzelltransplantation (alloHSCT) bei erwachsenen Patienten mit bösartigen und nicht-bösartigen Erkrankungen und bei pädiatrischen Patienten, die älter als einen Monat sind, mit bösartigen und nicht-bösartigen Erkrankungen angezeigt.
• 14.12.2018 EU: Konditionierungsbehandlung vor der allogenen hämatopoetischen Stammzelltransplantation – CHMP-Zulassungsempfehlung
• 22.07.2019 Vor einer allogenen hämatopoetischen Stammzelltransplantation: EU-Zulassung für Trecondi

EU: Konditionierungsbehandlung vor der allogenen hämatopoetischen Stammzelltransplantation – CHMP-Zulassungsempfehlung

14.12.2018 Der Ausschuss für Humanarzneimittel der Europäischen Zulassungsbehörde (CHMP) empfiehlt die Zulassung von Trecondi (aktive Substanz ist Treosulfan) der Firma medac Gesellschaft fur klinische Spezialpraparate mbH als 50 mg/ml Pulver für eine Lösung zur Injektion/Infusion für die Konditionierungsbehandlung vor der allogenen hämatopoetischen Stammzelltransplantation (AlloHSCT).

Der Wirkstoff

Der Wirkstoff von Trecondi ist Treosulfan, ein Prodrug eines Alkylierungsmittels mit zytotoxischer Wirkung gegen hämatopoetische Vorläuferzellen (ATC-Code: L01AB02).

Der Nutzen von Trecondi ist die Erhöhung der Rate des ereignisfreien Überlebens nach 2 Jahren.

Die häufigsten Nebenwirkungen

Die häufigsten Nebenwirkungen sind Infektionen (Bakterien, Viren, Pilze), Stomatitis/Mukositis, Durchfall, Übelkeit, Erbrechen und Bauchschmerzen.

Indikation

Bei Zulassung wäre Treosulfan in Kombination mit Fludarabin als Teil der Konditionierungsbehandlung vor der allogenen hämatopoetischen Stammzelltransplantation (AlloHSCT) bei erwachsenen Patienten mit bösartigen und nicht-bösartigen Erkrankungen und bei Kindern (älter als einen Monat) mit bösartigen Erkrankungen angezeigt.
© arznei-news.de – Quelle: EMA

Vor einer allogenen hämatopoetischen Stammzelltransplantation: EU-Zulassung für Trecondi

22.07.2019 Die Europäische Kommission hat am 22. Juli 2019 dem Medikament Trecondi (Wirkstoff ist Treosulfan) der Firma medac Gesellschaft für klinische Spezialpräparate mbH die Zulassung im Rahmen einer Konditionierungstherapie vor einer allogenen hämatopoetischen Stammzelltransplantation erteilt (zur genauen Indikation).
© arznei-news.de – Quelle: EC, 2019

Aus der Zusammenfassung der Merkmale des Arzneimittels der Europäischen Kommission:

Wirkstoff / Wirkung / Wirkmechanismus / Wirkweise

Treosulfan ist ein Prodrug eines bifunktionellen Alkylierungsmittels mit zytotoxischer Wirkung gegen hämatopoetische Vorläuferzellen. Die Wirkung von Treosulfan beruht auf der spontanen Umwandlung in ein Monoepoxid-Zwischenprodukt und L-Diepoxybutan. Die gebildeten Epoxide alkylieren nukleophile Zentren der Desoxyribonukleinsäure (DNA) und sind in der Lage, DNA-Querverbindungen zu induzieren, die für die Stammzellen abbauenden und antineoplastischen Wirkungen verantwortlich gemacht werden.

Schwangerschaft / Stillen

Sie dürfen während der gesamten Behandlungsdauer mit Treosulfan sowie für einen Zeitraum von 6 Monaten danach nicht schwanger werden. Wenn entweder Sie selbst oder Ihr Partner/Ihre Partnerin dieses Arzneimittel erhalten, müssen Sie eine zuverlässige Verhütungsmethode anwenden.

Wenn Sie schwanger sind oder stillen, oder wenn Sie vermuten, schwanger zu sein oder beabsichtigen, schwanger zu werden, fragen Sie vor der Anwendung von Treosulfan Ihren Arzt um Rat.

Sie müssen vor dem Beginn der Behandlung mit Trecondi abstillen.

Wenn Sie ein Mann sind und mit Trecondi behandelt werden, dürfen Sie während der gesamten Behandlungsdauer sowie für einen Zeitraum von 6 Monaten danach kein Kind zeugen.

Trecondi kann zu Unfruchtbarkeit führen und es ist für Sie unter Umständen nach der Behandlung nicht mehr möglich, schwanger zu werden. Wenn Sie einen Kinderwunsch haben, sollten Sie dies vor der Behandlung mit Ihrem Arzt besprechen. Männer sollten sich vor Therapiebeginn im Hinblick auf die Möglichkeit einer Spermakonservierung beraten lassen.

Nebenwirkungen / unerwünschte Wirkungen / Verträglichkeit

Wie alle Arzneimittel kann auch Treosulfan Nebenwirkungen haben, die aber nicht bei jedem auftreten müssen.

Schwerwiegende Nebenwirkungen

Die schwerwiegendsten Nebenwirkungen der Treosulfan-Therapie oder der Transplantation sind:

• Abnahme der Blutzellzahl; dies ist die beabsichtigte Wirkung des Arzneimittels, um Sie auf Ihre Transplantatinfusion vorzubereiten (alle Patienten: sehr häufig)
• Infektionen durch Bakterien, Viren und Pilze (alle Patienten: sehr häufig)
• Verschluss einer Lebervene (Erwachsene: gelegentlich; Kinder und Jugendliche: nicht bekannt)
• Lungenentzündung (Pneumonie) (Erwachsene: gelegentlich)

Ihr Arzt wird Ihre Blut- und Leberenzymwerte regelmäßig kontrollieren, um diese Ereignisse zu erkennen und zu behandeln.

Eine Liste anderer Nebenwirkungen bei Erwachsenen mit Häufigkeitsangabe ist nachfolgend aufgeführt.

Sehr häufig (kann mehr als 1 von 10 Behandelten betreffen)

• Abnahme der weißen Blutkörperchen mit Fieber (febrile Neutropenie)
• Schleimhautentzündung in verschiedenen Bereichen des Körpers, insbesondere im Mund (mit daraus resultierender Bildung von Mundgeschwüren), Durchfall, Übelkeit, Erbrechen, Bauchschmerzen
• Müdigkeit
• Erhöhter Bilirubinspiegel im Blut (ein Leberpigment, häufig ein Zeichen für Leberprobleme)

Häufig (kann bis zu 1 von 10 Behandelten betreffen)

• Blutvergiftung (Sepsis)
• Allergische Reaktionen
• Verminderter Appetit Schlafstörung (Insomnie)
• Kopfschmerz, Schwindel
• Herzrhythmusstörungen (unregelmäßiger, zu schneller oder zu langsamer Herzschlag)
• Bluthochdruck, Hitzewallung mit Hautrötung (Flush)
• Atembeschwerden, Nasenbluten
• Schmerzen im Mund, Magenschleimhautentzündung, Magenverstimmung,
• Verstopfung, Schluckbeschwerden
• Hautausschlag mit flachen oder erhabenen roten Unebenheiten (makulopapulöser Ausschlag), rote Flecken auf der Haut (Purpura), Hautrötung (Erythem), Hand-Fuß-Syndrom (mit Kribbeln, Taubheit, schmerzhafter Schwellung oder Rötung der Handflächen oder Fußsohlen), Juckreiz, Haarausfall
• Schmerzen in Armen oder Beinen, Rückenschmerzen, Knochenschmerzen, Gelenkschmerzen, Muskelschmerzen
• Plötzliche Abnahme der Nierenfunktion, Blut im Urin
• Flüssigkeitsretention im Körper mit daraus resultierenden Schwellungen (Ödeme),
• Fieber und Schüttelfrost
• Anstieg der Leberenzymwerte, Anstieg des C-reaktiven Proteins (ein Entzündungsmarker im Körper), Gewichtszunahme, Gewichtsverlust

Weitere Nebenwirkungen von Treosulfan (und die spezifischen Nebenwirkungen bei Kindern) sind in den Fachinformationen zu Trecondi aufgeführt (im Link zum EPAR).
Arznei-News.de – Quellenangabe: Europäische Kommission – EPAR – 22. Juli 2019