Waylivra

Infos

• News: Studien / Forschung; Zulassung
• Indikation / Anwendung / Krankheiten
• Nebenwirkungen / unerwünschte Wirkungen / Verträglichkeit
• Wirkstoff / Wirkung / Wirkmechanismus / Wirkweise
• (s. bei entsprechenden Krankheiten / Studien)
• Inhaltsstoffe
• Gegenanzeigen / Kontraindikation
• Schwangerschaft / Stillen
• Wechselwirkungen
• Hersteller / Entwickler bzw. Vertrieb: Akcea Therapeutics
• Weitere Infos, News zum Wirkstoff Volanesorsen
• ATC Code: noch nicht zugewiesen
• Medikamentengruppe: noch nicht zugewiesen

Indikation / Anwendung / Krankheiten

Einsatz des Medikamentes bei:

• Die Anwendung von Waylivra ist angezeigt für die unterstützende Behandlung neben einer Diät bei erwachsenen Patienten mit genetisch bestätigter Familiäres Chylomikronämie Syndrom (FCS) und einem hohen Risiko für Pankreatitis, bei denen das Ansprechen auf eine Diät und eine triglyceridsenkende Therapie unzureichend war.

News

• 01.03.2019 EU: Familiäres Chylomikronämie-Syndrom – CHMP-Zulassungsempfehlung
• 09.05.2019 Akcea und Ionis haben bekanntgegeben, dass Waylivra von der Europäischen Kommission eine bedingte Marktzulassung für die Behandlung des familiären Chylomikronämie-Syndroms (FCS) erhalten hat.
• 08.08.2019 Volanesorsen senkte die Blutfettwerte bei Patienten mit familiärem Chylomikronämie-Syndrom um durchschnittlich 77 Prozent … zum Artikel

EU: Familiäres Chylomikronämie-Syndrom – CHMP-Zulassungsempfehlung

01.03.2019 Der Ausschuss für Humanarzneimittel der Europäischen Zulassungsbehörde (CHMP) empfiehlt die Zulassung von Waylivra (aktive Substanz ist Volanesorsen) der Firma Akcea Therapeutics Ireland Ltd als 285 mg Lösung zur Injektion für die Behandlung des familiären Chylomikronämie-Syndroms.

Die Europäische Arzneimittelbehörde empfiehlt damit, das erste Medikament zur Behandlung des familiären Chylomikronämie-Syndroms (FCS) mit einer bedingten Zulassung (CMA) zu versehen.

Wirkstoff, Wirkung

Der Wirkstoff von Waylivra ist Volanesorsen. Dies ist ein Antisense-Oligonukleotid, das die Bildung des Apolipoproteins C-III (apoC-III) hemmt, ein Protein, das sowohl den Triglyceridstoffwechsel als auch die hepatische Clearance von Chylomikronen und anderen triglyceridreiche Lipoproteine reguliert.

Die Hemmung von apoC-III erhöht die Clearance von Triglyceriden. Der Nutzen von Waylivra liegt in dessen Fähigkeit, den Gehalt an Nüchtern-Triglyceriden zu reduzieren.

Wirksamkeit

Der Nutzen und die Sicherheit von Waylivra wurden in einer klinischen Phase-III-Studie mit 66 Patienten mit FCS untersucht. Daten aus dieser Studie zeigten, dass die Triglyceridwerte im Blut von Patienten, die mit Waylivra behandelt wurden, nach drei Monaten Behandlung durchschnittlich um 77% zurückgingen, verglichen mit einem Anstieg von 18% in der Placebo-behandelten Kontrollgruppe.

Die beobachtete deutliche Senkung der Triglyceridwerte wird voraussichtlich zu einer Verringerung der Häufigkeit von potenziell lebensbedrohlichen Pankreatitis führen, schreibt die Behörde.

Mögliche Nebenwirkungen

Die häufigste Nebenwirkungen sind reduzierte Plättchenzahlen und Reaktionen an der Injektionsstelle.

Indikation / Anwendung

Die vollständige Indikation bei Zulassung wäre: Waylivra ist angezeigt als eine Ergänzung zur Diät bei erwachsenen Patienten mit genetisch bestätigtem familiären Chylomikronämie-Syndrom (FCS) und mit hohem Risiko für Pankreatitis, bei dem das Ansprechen auf Diät und die Triglyceridsenkung unzureichend war.
© arznei-news.de – Quelle: EMA

Aus der Zusammenfassung der Merkmale des Arzneimittels der Europäischen Kommission:

Wirkstoff / Wirkung / Wirkmechanismus / Wirkweise

Waylivra enthält den Wirkstoff Volanesorsen und wird zur unterstützenden Behandlung der Krankheit Familiäre Chylomikronämie Syndrom (FCS) eingesetzt. Die FCS ist eine erbliche Erkrankung, bei der bestimmte Fette, die sogenannten Triglyzeride, in abnorm hoher Konzentration im Blut vorhanden sind. Dadurch kann es zu einer Bauchspeicheldrüsenentzündung mit starken Schmerzen kommen. Zusammen mit einer fettarmen Diät hilft Waylivra die Triglyzerid-Konzentration in Ihrem Blut zu vermindern.

Volanesorsen ist ein Antisense-Oligonukleotid, das die Bildung von Apolipoprotein C-III hemmt. Das Protein ApoC-III ist als Regulator sowohl des Triglyzeridstoffwechsels als auch der hepatischen Clearance von Chylomikronen und anderen triglyzeridreichen Lipoproteinen bekannt. Die selektive Bindung von Volanesorsen an die ApoC-III-mRNA (Messenger-RNA) innerhalb der 3′-UTR (untranslated region) an Basenposition 489–508 führt zum Abbau der mRNA. Die Bindung verhindert die Translation des Proteins ApoC-III, beseitigt so einen Inhibitor der Triglyzerid-Clearance und ermöglicht den Abbau über einen LPL-unabhängigen Reaktionsweg.

Inhaltsstoffe

Der Wirkstoff ist Volanesorsen. Jede Einzeldosis-Fertigspritze enthält 285 mg Volanesorsen in 1,5 ml Lösung. Die sonstigen Bestandteile sind: Wasser für Injektionszwecke, Natriumhydroxid und Salzsäure

Gegenanzeigen / Kontraindikation

Waylivra darf nicht angewendet werden:

• wenn Sie allergisch gegen Volanesorsen oder einen der sonstigen Bestandteile dieses Arzneimittels sind.
• wenn Sie eine sogenannte Thrombozytopenie, also zu wenige Blutplättchen im Blut haben (weniger als 140 x 10 9 /l). Dies kann sich dadurch bemerkbar machen, dass Verletzungen bei Ihnen sehr lange nachbluten (eine Hautabschürfung beispielsweise mehr als 5–6 Minuten). Ihr Arzt wird Ihr Blut darauf untersuchen, bevor die Behandlung mit Waylivra begonnen wird. Möglicherweise wissen Sie bis zu diesem Zeitpunkt nicht, dass Sie diese Störung haben oder wodurch sie verursacht sein könnte.

Schwangerschaft / Stillen

Wenn Sie schwanger sind oder stillen, oder wenn Sie vermuten schwanger zu sein oder beabsichtigen schwanger zu werden, fragen Sie vor der Anwendung dieses Arzneimittels Ihren Arzt oder Apotheker um Rat. Es wird empfohlen, die Anwendung von Waylivra während der Schwangerschaft zu vermeiden.

Ob Waylivra in die Muttermilch übergeht, ist nicht bekannt. Wir empfehlen Ihnen mit Ihrem Arzt über das Stillen zu sprechen, um herauszufinden, was das Beste für Sie und Ihr Kind ist.

Wechselwirkungen

Informieren Sie Ihren Arzt oder Apotheker, wenn Sie andere Arzneimittel einnehmen/anwenden, kürzlich andere Arzneimittel eingenommen/angewendet haben oder beabsichtigen andere Arzneimittel einzunehmen/anzuwenden. Es ist wichtig, dass Sie Ihren Arzt informieren, wenn Sie bereits mit einem der folgenden Mittel behandelt werden:

• Arzneimittel zur Vorbeugung gegen Blutgerinnsel, z. B. Acetylsalicylsäure, Dipyridamol oder Warfarin.
• sonstige Arzneimittel, die die Blutgerinnung beeinflussen können, z. B. nichtsteroidale Antirheumatika (NSAR) wie Ibuprofen, Arzneimittel zur Vorbeugung von Herzinfarkten oder Schlaganfällen (z. B. Clopidogrel, Ticagrelor oder Prasugrel),
• Antibiotika wie z. B. Penicillin, Arzneimittel wie Ranitidin (zur Verminderung der Magensäure) oder Chinin (zur Behandlung der Malaria).
• Arzneimittel, die Leberprobleme verursachen können, z. B. Paracetamol.

Nebenwirkungen / unerwünschte Wirkungen / Verträglichkeit

Wie alle Arzneimittel kann auch Waylivra Nebenwirkungen haben, die aber nicht bei jedem
auftreten müssen.

Schwerwiegende Nebenwirkungen

Wenn Sie eine der folgenden Nebenwirkungen bemerken, wenden Sie sich sofort an Ihren Arzt:

Symptome, die auf eine verminderte Anzahl der Blutplättchen (Blutplättchen sind Zellen, die für die Blutstillung wichtig sind) hindeuten. Suchen Sie sofort Ihren Arzt auf, wenn Anzeichen für eine Verminderung der Blutplättchen auftreten: ungewöhnliche oder anhaltende Blutungen, kleine rote Punkte auf der Haut (sog. Petechien), unbegründete Blutergüsse, Blutungen, die nicht wieder aufhören, Nasenbluten oder Nackensteifigkeit oder ungewöhnlich starke Kopfschmerzen.

Andere Nebenwirkungen

Sehr häufig (kann mehr als 1 Behandelten von 10 betreffen)

• Reaktionen an der Injektionsstelle (Schmerzen, Rötung, Überwärmung, Trockenheit, Schwellung, Juckreiz, Kribbeln, Verhärtung, Pustel, Bluterguss, Blutung, Taubheitsgefühl, veränderte Hautfarbe oder Brennen an der Injektionsstelle). Sie können das Risiko für Lokalreaktionen senken, indem Sie Waylivra vor der Injektion Raumtemperatur annehmen lassen und nach der Injektion Eis auf die Einstichstelle auflegen.

Häufig (kann bis zu 1 von 10 Behandelten betreffen)

• Ungewöhnlich hohe oder geringe Anzahl der weißen Blutkörperchen im Blut
• ungewöhnlich leichte oder übermäßige Bildung von Blutergüssen oder Blutergüsse ohne offensichtliche Ursache
• Hautausschlag durch Einblutungen in die Haut, Blutung aus dem Zahnfleisch oder Mund, Blut im Urin oder Stuhl, Nasenbluten, ungewöhnlich starke Menstruationsblutung
• allergische Reaktion (Überempfindlichkeitsreaktion) mit Symptomen wie Hautausschlag, Gelenksteifigkeit oder Fieber
• Blut oder Eiweiß im Urin
• veränderte Blutwerte, wie zum Beispiel: erhöhte Konzentration bestimmter Substanzen im Blut: Kreatinin, Harnstoff, Transaminasen, Leberenzyme; Verlängerung der Blutgerinnungszeit; Abfall der Hämoglobinkonzentration im Blut; Abnahme der Blutmenge, die pro Zeiteinheit die Nieren durchläuft
• Diabetes mit Symptomen wie verstärkter Durst, häufiges Wasserlassen (insbesondere nachts), extremer Hunger, starke Müdigkeit, unerklärlicher
• Gewichtsverlust
• Schlafstörungen
• Kopfschmerzen, Taubheitsgefühl, Kribbeln oder Ameisenlaufen auf der Haut,
• Schwächegefühl oder Ohnmacht, Schwindelgefühl oder Zittern
• Sehstörungen wie Lichtblitze oder kurze, vorübergehende Blindheit auf einem Auge,
• Einblutung unter die Augenoberfläche, Verschwommensehen
• Bluthochdruck
  Hitzewallung, verstärktes Schwitzen, nächtliches Schwitzen, Schüttelfrost, Hitzegefühl, Schmerzen, grippeartiges Krankheitsbild oder allgemeines
• Krankheitsgefühl
• Husten, erschwerte Atmung, verstopfte Nase, Schwellung des Rachens, pfeifende Atmung
• Übelkeit oder Erbrechen, Mundtrockenheit, Durchfall, Schwellung von Nacken, Gesicht oder Zahnfleisch, Magenschmerzen, Blähbauch, Verdauungsstörung
  Hautrötung, Ausschlag, Pusteln, Hautverdickung oder -vernarbung, Nesselausschlag mit Juckreiz (Urtikaria)
• Muskelschmerzen, Schmerzen in Händen oder Füßen, Gelenkschmerzen oder -steifigkeit, Rückenschmerzen, Nackenschmerzen, Kieferschmerzen, Muskelkrämpfe oder sonstige körperlichen Schmerzen
• ausgeprägte Müdigkeit (Fatigue), Schwäche oder Energiemangel, Wassereinlagerung im Gewebe, nicht durch Herzbeschwerden verursachte Brustschmerzen

Arznei-News.de – Quellenangabe: Europäische Kommission – EPAR – 12. Mai 2019