Waylivra

EU: Familiäres Chylomikronämie-Syndrom – CHMP-Zulassungsempfehlung

01.03.2019 Der Ausschuss für Humanarzneimittel der Europäischen Zulassungsbehörde (CHMP) empfiehlt die Zulassung von Waylivra (aktive Substanz ist Volanesorsen) der Firma Akcea Therapeutics Ireland Ltd als 285 mg Lösung zur Injektion für die Behandlung des familiären Chylomikronämie-Syndroms.

Die Europäische Arzneimittelbehörde empfiehlt damit, das erste Medikament zur Behandlung des familiären Chylomikronämie-Syndroms (FCS) mit einer bedingten Zulassung (CMA) zu versehen.

Wirkstoff, Wirkung

Der Wirkstoff von Waylivra ist Volanesorsen. Dies ist ein Antisense-Oligonukleotid, das die Bildung des Apolipoproteins C-III (apoC-III) hemmt, ein Protein, das sowohl den Triglyceridstoffwechsel als auch die hepatische Clearance von Chylomikronen und anderen triglyceridreiche Lipoproteine reguliert.

Die Hemmung von apoC-III erhöht die Clearance von Triglyceriden. Der Nutzen von Waylivra liegt in dessen Fähigkeit, den Gehalt an Nüchtern-Triglyceriden zu reduzieren.

Wirksamkeit

Der Nutzen und die Sicherheit von Waylivra wurden in einer klinischen Phase-III-Studie mit 66 Patienten mit FCS untersucht. Daten aus dieser Studie zeigten, dass die Triglyceridwerte im Blut von Patienten, die mit Waylivra behandelt wurden, nach drei Monaten Behandlung durchschnittlich um 77% zurückgingen, verglichen mit einem Anstieg von 18% in der Placebo-behandelten Kontrollgruppe.

Die beobachtete deutliche Senkung der Triglyceridwerte wird voraussichtlich zu einer Verringerung der Häufigkeit von potenziell lebensbedrohlichen Pankreatitis führen, schreibt die Behörde.

Mögliche Nebenwirkungen

Die häufigste Nebenwirkungen sind reduzierte Plättchenzahlen und Reaktionen an der Injektionsstelle.

Indikation / Anwendung

Die vollständige Indikation bei Zulassung wäre: Waylivra ist angezeigt als eine Ergänzung zur Diät bei erwachsenen Patienten mit genetisch bestätigtem familiären Chylomikronämie-Syndrom (FCS) und mit hohem Risiko für Pankreatitis, bei dem das Ansprechen auf Diät und die Triglyceridsenkung unzureichend war.
© arznei-news.de – Quelle: EMA



Schreiben Sie uns über Ihre Erfahrungen mit diesem Medikament:

Kommentare werden nach Prüfung auf Arznei-News.de veröffentlicht. Machen Sie bitte keine persönlichen Angaben (wie Name, Geburtsdatum, Anschrift, Telefon-Nr., Email-Adresse etc.)! Benutzen Sie bitte aus Lesbarkeitsgründen auch Komma, Punkt und Absatz. :-)