FDA genehmigt Palynziq bei Phenylketonurie
25.05.2018 Die U.S. Food and Drug Administration hat Palynziq (Pegvaliase-pqpz) für Erwachsene mit einer seltenen und schweren genetischen Erkrankung, der sogenannten Phenylketonurie (PKU), zugelassen.
Patienten mit PKU werden mit der Unfähigkeit geboren, Phenylalanin (Phe) abzubauen – eine Aminosäure, die in proteinhaltigen Lebensmitteln und hochintensiven Süßstoffen enthalten ist, und in einer Vielzahl von Lebensmitteln und Getränken verwendet werden. Palynziq ist eine neuartige Enzymtherapie für erwachsene PKU-Patienten mit unkontrollierten Blut-Phenylalanin-Konzentrationen in der aktuellen Behandlung.
Wirksamkeit
Die Sicherheit und Wirksamkeit von Pegvaliase wurden in zwei klinischen Studien an erwachsenen Patienten mit PKU mit einer Blutphenylalaninkonzentration von mehr als 600 µmol/L bei bestehender Behandlung untersucht.
Die meisten Phenylketonurie-Patienten in den Palynziq-Studien waren vor und während der Studien nicht auf Diät. Die erste Studie war eine randomisierte, offene Studie mit Patienten, die mit steigenden Dosen des Medikaments als subkutane Injektion bis zu einer Zieldosis von entweder 20 mg einmal täglich oder 40 mg einmal täglich behandelt wurden.
Die zweite Studie war eine 8-wöchige, placebokontrollierte, randomisierte Entzugsstudie mit Patienten, die zuvor mit Pegvaliase behandelt wurden. Patienten, die mit dem Medikament behandelt wurden, erreichten statistisch signifikante Verringerungen der Phenylalaninkonzentrationen im Blut gegenüber den Ausgangsblut-Phe-Konzentrationen der Vorbehandlung.
Die häufigsten Nebenwirkungen
Zu den häufigsten Nebenwirkungen gehörten Reaktionen an der Injektionsstelle, Gelenkschmerzen, Überempfindlichkeitsreaktionen, Kopfschmerzen, allgemeine Hautreaktionen von mindestens 14 Tagen, Juckreiz (juckende Haut), Übelkeit, Schwindel, Bauchschmerzen, Halsschmerzen, Müdigkeit, Erbrechen, Husten und Durchfall.
Bei den meisten Patienten traten Überempfindlichkeitsreaktionen auf, wahrscheinlich aufgrund der Bildung von Antikörpern gegen das Produkt, schreibt die FDA.
Anaphylaxie
Die schwerwiegendste Nebenwirkung in den Pegvaliase-Studien war Anaphylaxie, die am häufigsten bei der Aufwärtstitration der Dosis innerhalb des ersten Behandlungsjahres auftrat.
Wegen dieses schwerwiegenden Risikos enthält die Kennzeichnung für Palynziq eine Boxed Warning und das Produkt ist nur über ein eingeschränktes Programm im Rahmen einer Risikobewertungs- und Eindämmungsstrategie („Risk Evaluation and Mitigation Strategy“, REMS) erhältlich, das so genannte Palynziq REMS-Programm.
© arznei-news.de – Quellenangabe: FDA