ATLAS-PPX: Fitusiran-Prophylaxe verringerte Blutungen bei Menschen mit Hämophilie A oder B, mit oder ohne Inhibitoren, um 61 % im Vergleich zu einer vorherigen Faktor- oder Bypasspräparaten-Prophylaxe
11.07.2022 Positive Daten aus der Phase-3-Studie ATLAS-PPX zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von einmal monatlich verabreichtem Fitusiran (80 mg) bei Erwachsenen und Jugendlichen mit schwerer Hämophilie A oder B, die zuvor mit einer Faktor- oder Bypasspräparaten-(BPA)-Prophylaxe behandelt worden waren, wurden auf dem Kongress der International Society on Thrombosis and Haemostasis (ISTH) 2022 vorgestellt.
Wirksamkeit und Sicherheit
Die Studie erreichte den primären Endpunkt und zeigte, dass die Fitusiran-Prophylaxe im Vergleich zur vorherigen Faktor- oder BPA-Prophylaxe die Zahl der Blutungsepisoden signifikant reduziert.
Zu den wichtigsten Ergebnissen der Phase-3-Studie ATLAS-PPX gehören die folgenden:
- Die mediane annualisierte Gesamtblutungsrate (ABR) lag bei der Fitusiran-Prophylaxe bei 0,0, verglichen mit einer medianen ABR von 4,4 bei vorheriger Prophylaxe.
- Die Fitusiran-Prophylaxe führte zu einer statistisch signifikanten Verringerung der geschätzten ABR um 61,1 % (p= 0,0008) gegenüber der Faktor- oder BPA-Prophylaxe.
- Bei 63,1 % (n=41) der mit Fitusiran behandelten Erwachsenen und Jugendlichen traten keine behandelten Blutungen auf, verglichen mit 16,9 % (n=11) mit vorheriger Faktor- oder BPA-Prophylaxe.
- Der mittlere ABR-Wert für behandelte Blutungen lag bei der Fitusiran-Prophylaxe sowohl bei Teilnehmern mit als auch ohne Hemmstoffe bei 0,0, verglichen mit 6,5 bzw. 4,4 bei Teilnehmern mit bzw. ohne Hemmstoffe unter vorheriger Prophylaxe.
- Von den 67 Teilnehmern, die mindestens eine Dosis Fitusiran erhielten, waren die häufigsten unerwünschten Ereignisse (≥6 Teilnehmer) erhöhte Alanin-Aminotransferase, Nasopharyngitis und Infektionen der oberen Atemwege.
- In Übereinstimmung mit dem zuvor ermittelten Risiko von Fitusiran wurden bei 2 Teilnehmern (3,0 %) vermutete oder bestätigte thromboembolische Ereignisse gemeldet.
Zusammengenommen ergänzen diese Daten eine wachsende Zahl von Belegen (einschließlich der Ergebnisse der Phase-3-Studien ATLAS A/B und ATLAS-INH), die das Potenzial von Fitusiran, die Behandlung für alle Menschen mit Hämophilie zu verändern, unterstützen.
Hämophilie A und B sind seltene angeborene Blutungsstörungen, die durch einen Mangel an Faktor VIII bzw. IX verursacht werden. Dies führt zu einer unzureichenden Thrombinbildung und einer ineffektiven Gerinnung, die bei Patienten, die Hemmstoffe gegen die Behandlung mit dem Faktor entwickeln, zusätzlich erschwert wird.
Sanofi untersucht derzeit die Wirksamkeit und Sicherheit von Fitusiran im Rahmen eines geänderten Protokolls, das niedrigere Dosen und ein weniger häufiges Dosierungsschema vorsieht, wobei in allen laufenden Studien ein Antithrombin-Zielbereich von 15-35 % beibehalten wird. Fitusiran hat das Potenzial, eine prophylaktische Behandlung für alle Menschen mit Hämophilie A oder B, mit oder ohne Inhibitoren, mit nur sechs subkutanen Injektionen pro Jahr zu ermöglichen, schreibt Sanofi.
Design der Phase-3-Studie ATLAS-PPX (NCT03549871)
ATLAS-PPX ist eine multinationale, offene Phase-3-Studie zur Untersuchung der Wirksamkeit und Sicherheit von Fitusiran bei Erwachsenen und Jugendlichen im Alter von ≥12 Jahren mit schwerer Hämophilie A oder B, mit oder ohne Inhibitoren, die von einer vorherigen Faktor- oder Bypass-Prophylaxe umgestellt wurden.
Insgesamt wurden 80 Teilnehmer in die Studie aufgenommen. In der Studie setzten die Teilnehmer ihre bisherige Prophylaxe mit Faktor- oder Bypass-Medikamenten über einen Zeitraum von sechs Monaten fort und wechselten dann für sieben Monate zu einmal monatlich subkutan verabreichtem Fitusiran (80 mg).
Der primäre Endpunkt der Studie war die annualisierte Blutungsrate.
© arznei-news.de – Quellenangabe: Sanofi
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