- 24.12.2015 Endpunkt in pädiatrischer Hämophilie A Studie erreicht
- 02.03.2016 Antrag auf Zulassung in EU zur Behandlung von Hämophilie A gestellt
- 10.11.2017 EU: Hämophilie A – CHMP-Zulassungsempfehlung
- 15.01.2018 Bluterkrankheit: EU-Zulassung bei Faktor VIII-Mangel
Endpunkt in pädiatrischer Hämophilie A Studie erreicht
24.12.2015 Baxalta hat erste Ergebnisse einer klinischen Phase-3-Studie mit Adynovate [Rurioctocog alfa pegol; antihämophilem Factor (rekombinant), PEGyliert] – in Europa unter dem Namen Adynovi – veröffentlicht.
In die Studie wurden 73 zuvor behandelte Patienten mit schwerer Hämophilie A jünger als 12 Jahre aufgenommen und die hämostatische Wirksamkeit der Behandlung bei Prophylaxe und Behandlung von Blutungen beurteilt. Alle Teilnehmer erhielten eine prophylaktische Adynovate Behandlung (Median: 1,9 Infusionen pro Woche) und wurden sechs Monate beobachtet.
Wirksamkeit
Adynovate/Adynovi erreichte den primären Endpunkt der Studie, da keiner der Patienten inhibitorische Antikörper gegen das Arzneimittel entwickelte. Darüber hinaus wurden keine behandlungsbedingten schwerwiegenden unerwünschten Ereignisse berichtet.
Mehr als 70% der Patienten hatten keine Gelenk-Blutungen während der Behandlung mit dem Medikament und fast 40% zeigten keine Blutungen. Der Median der jährlichen Blutungen (ABR) bei den mit Adynovate behandelten Teilnehmern war 2,0, was vergleichbar war mit der Rate der Erwachsenen-Studie.
Aufgrund der Ergebnisse der Studie plant das Unternehmen den Zulassungsantrag in Europa (Adynovi) Anfang 2016 einzureichen. Adynovate wird derzeit von den Behörden in Japan, Kanada und der Schweiz überprüft. Baxalta plant, die vollständigen Daten aus dieser Studie auf einem Kongress im Jahr 2016 zu präsentieren.
© arznei-news.de – Quelle: Baxalta, Dez. 2015
Antrag auf Zulassung in EU zur Behandlung von Hämophilie A gestellt
02.03.2016 Baxalta hat einen Zulassungsantrag (MAA) bei der Europäischen Arzneimittelagentur (EMA) für die Zulassung von Adynovi (Wirkstoff Rurioctocog alfa pegol) vorgelegt – für die Behandlung von pädiatrischen, jugendlichen und erwachsenen Patienten mit Hämophilie A und für den Einsatz während Operationen.
Der Antrag basiert auf den Daten von drei Phase-III-Studien. Adynovi wurde bei Patienten im Alter von 12 bis 65 Jahre in einer prospektiven, globalen, multizentrischen, offenen, nicht randomisierten Studie untersucht; bei Patienten im Alter von 12 Jahren und jünger in einer prospektiven, nicht kontrollierten Open-Label, Multi-Center-Studie; und für die perioperative Kontrolle der Homöostase bei 15 Patienten mit schwerer Hämophilie A, die sich chirurgischen Eingriffen unterzogen.
© arznei-news.de – Quelle: Baxalta, März 2016
EU: Hämophilie A – CHMP-Zulassungsempfehlung
10.11.2017 Der Ausschuss für Humanarzneimittel der Europäischen Zulassungsbehörde (CHMP) empfiehlt die Zulassung von Adynovi (aktive Substanz ist Rurioctocog alfa pegol) der Firma Baxalta Innovations GmbH als Pulver und Lösungsmittel zur Injektionslösung (250 IE, 500 IE, 1000 IE und 2000 IE) für die Behandlung von Hämophilie A.
Die vollständige Indikation bei Zulassung wäre: Behandlung und Prophylaxe von Blutungen bei Patienten ab 12 Jahren mit Hämophilie A (angeborener Faktor VIII-Mangel). Das Medikament sollte von Ärzten verschrieben werden, die über Erfahrung in der Behandlung der Hämophilie verfügen.
© arznei-news.de – Quelle: EMA, Nov. 2017
Bluterkrankheit: EU-Zulassung bei Faktor VIII-Mangel
15.01.2018 Shire plc hat heute bekanntgegeben, dass die Europäische Kommission Adynovi [Antihämophiler Faktor (rekombinanter Faktor, PEGyliert – Rurioctocog alfa pegol], einem rekombinanten Faktor-VIII-Medikament mit verlängerter Halbwertszeit (rFVIII), für die On-Demand- und prophylaktische Anwendung bei Patienten ab 12 Jahren mit Hämophilie A zugelassen hat.
Das Medikament ist so modifiziert, dass es länger im Blut verbleibt und potenziell weniger häufig injiziert werden muss als der unmodifizierte antihämophile Faktor, wenn es zur Verringerung der Blutungshäufigkeit eingesetzt wird.
Es basiert auf Advate, einem Medikament, das seit fast 15 Jahren von Hämophilie-A-Patienten weltweit angewendet wird. Adynovis proprietäre PEGylierungstechnologie verlängert die Zeit zwischen den Behandlungen und bietet einen zweimal wöchentlichen Dosierungsplan, schreibt das Unternehmen.
Die Marktzulassung basiert auf den Ergebnissen von drei klinischen Phase-3-Studien mit Patienten mit Hämophilie A. Dazu gehören
- eine prospektive, globale, multizentrische, offene, nicht-randomisierte Studie mit Patienten im Alter von 12 bis 65 Jahren,
- eine prospektive, nicht-kontrollierte, offene, multizentrische Studie mit Patienten im Alter von 12 Jahren und jünger, sowie
- eine Studie zur perioperativen Kontrolle der Blutstillung mit Zwischenergebnissen von 15 Patienten mit schwerer Hämophilie A, die chirurgischen Eingriffen unterzogen wurden.
© arznei-news.de – Quelle: Shire plc, Jan. 2018
Diese Informationen sind NICHT als Empfehlung für ein bestimmtes Medikament zu verstehen. Auch wenn diese Berichte, Studien, Erfahrungen hilfreich sein können, sind sie kein Ersatz für die Erfahrung und das Fachwissen von Ärzten.