Faktor IX oder Christmas-Faktor (auch Antihämophiles Globulin B genannt) ist eine der Serinproteinasen des Koagulationssystems. Ein Mangel an diesem Protein verursacht Hämophilie B. Eftrenonacog alfa wird bei diesem Mangel eingesetzt. ATC-Code ist B02BD04. Handelsname ist Alprolix.
- 29.03.2016 FDA-Zulassung bei Hämophilie B
- 26.02.2016 EU – Zulassungsempfehlung – Hämophilie B
- 13.05.2016 EU-Zulassung bei Hämophilie B
FDA-Zulassung bei Hämophilie B
Die US Food and Drug Administration (FDA) genehmigt erstes langanhaltend wirksames Konzentrat an rekombinanten Gerinnungsfaktor IX bei Patienten mit Hämophilie B.
Die FDA hat Alprolix (Eftrenonacog alfa) – Gerinnungsfaktor IX (rekombinant), Fc-Fusionsprotein – zur Anwendung bei Erwachsenen und Kindern mit Hämophilie B zugelassen. Alprolix ist das erste Hämophilie-B Medikament, das weniger häufig Injektionen zur Vermeidung oder Reduzierung der Häufigkeit von Blutungen erfordert.
Die Sicherheit und Wirksamkeit von Alprolix wurden in einer multizentrischen klinischen Studie untersucht. Insgesamt 123 Patienten mit schwerer Hämophilie B – im Alter von 12 bis 71 – wurden für anderthalb Jahre mit Alprolix behandelt. Die Studien zeigten die Wirksamkeit Alprolix bei der Prävention und Behandlung von Blutungen und während der perioperativen Phase chirurgischer Eingriffe.
Alprolix hat den Status eines Orphan-Arzneimittels (Arzneimittel für seltene Leiden) von der FDA erhalten.
© arznei-news.de – Quelle: FDA, März 2014
EU – Zulassungsempfehlung – Hämophilie B
26.02.2016 Der Ausschuss für Humanarzneimittel der Europäischen Zulassungsbehörde (CHMP) empfiehlt die Zulassung von Alprolix (250 IE, 500 IE, 1000 IE, 2000 IE und 3000 IE Pulver und Lösungsmittel zur Herstellung einer Injektionslösung) der Firma Biogen Idec Ltd für die Behandlung und Prophylaxe von Blutungen bei Patienten mit Hämophilie B.
Das Medikament kann in allen Altersgruppen eingesetzt werden.
© arznei-news.de – Quelle: EMA, Feb. 2016
EU-Zulassung bei Hämophilie B
13.05.2016 Swedish Orphan Biovitrum AB (Sobi) und Biogen berichten, dass die Europäische Kommission Alprolix (rFIXFc) zur Behandlung von Hämophilie B zugelassen haben und den Orphan-Status aufrechterhalten.
Alprolix ist das einzige rekombinante Faktor-IX-Fc-Fusionsprotein-Therapeutikum, das in der EU für Menschen mit Hämophilie B zugelassen und den Betroffenen einen verlängerten Schutz gegen Blutungen mit weniger prophylaktischen Injektionen bietet.
Es ist für On-Demand und Prophylaxe-Behandlung von Menschen mit Hämophilie B in allen Altersgruppen angezeigt. Es kann prophylaktisch alle 7 oder 10 Tage mit einer Anfangsdosis verabreicht und das Dosierungsintervall basierend auf dem individuellen Ansprechen eingestellt werden.
Die Genehmigung basiert auf zwei klinischen Phase-III-Studien, die Wirksamkeit, Sicherheit und Pharmakokinetik von Alprolix bei Hämophilie B gezeigt haben:
- die B-LONG-Studie für zuvor behandelte Erwachsene und Jugendliche
- und die Kinder-B-LONG-Studie für zuvor behandelte Kinder unter dem Alter von 12 Jahren.
Die aktive Substanz ist Eftrenonacog alfa, ein antihämorrhagischer, Blut-Blutgerinnungsfaktor IX, (ATC-Code: B02BD04). Es wirkt als Ersatztherapie und erhöht vorübergehend den Plasmaspiegel von Faktor IX, wodurch Blutungen verhindert oder unter Kontrolle gebracht werden können.
Alprolix kann Blutungen on demand stoppen und als Routineprophylaxe oder bei chirurgischen Eingriffen verabreicht Blutungen verhindern. Die häufigsten Nebenwirkungen sind Kopfschmerzen, orale Parästhesien und obstruktive Uropathie.
Die unerwünschten Arzneimittelwirkungen mit einer Inzidenz von ≥ 0,5 Prozent waren:
- Nasopharyngitis (Erkältung),
- Influenza,
- Arthralgie (Gelenkschmerzen), Infektion der oberen Atemwege,
- Kopfschmerzen und
- Hypertonie.
Die Mehrzahl dieser Ereignisse wurden als nicht im Zusammenhang oder wahrscheinlich nicht in Verbindung mit Alprolix stehend erachtet.
© arznei-news.de – Quelle: Swedish Orphan Biovitrum, Mai 2016
Diese Informationen sind NICHT als Empfehlung für ein bestimmtes Medikament zu verstehen. Auch wenn diese Berichte, Studien, Erfahrungen hilfreich sein können, sind sie kein Ersatz für die Erfahrung und das Fachwissen von Ärzten.