Amifampridin ist ein reversibler Kaliumkanal-Blocker, der zur Behandlung der Muskelschwäche beim myasthenischen Lambert-Eaton-Syndroms (LEMS) in der EU zugelassen ist.
- 16.03.2017 MuSK-Myasthenia gravis: Positive Resultate
- 11.09.2019 FDA-Zulassung für Ruzurgi zur Behandlung des myasthenischen Lambert-Eaton-Syndroms
MuSK-Myasthenia gravis: Positive Resultate
16.03.2017 Catalyst Pharmaceuticals berichtet, dass ihr experimentelles Medikament Amifampridin-Phosphat (Firdapse) zur Behandlung von Patienten mit einer schweren Form von Myasthenia gravis (MG) – eine schwächende neuromuskuläre Erkrankung – die wichtigsten Ziele einer Machbarkeitsstudie erreichte.
Das Medikament wurde an sieben Patienten mit MuSK-MG, eine seltene Subpopulation von MG Patienten, getestet.
Die sieben-Patienten-Studie beurteilte Sicherheit, Verträglichkeit und Wirksamkeit von Firdapse (Wirkstoff ist Amifampridinphosphat). Das Medikament traf beide primären Wirksamkeitsendpunkte.
Die erzielten Ergebnisse waren statistisch und klinisch signifikant bei den gegebenen Parameter der Veränderung von der Baseline (CFB) beim Quantitative Myasthenia Gravis Score insgesamt und CFB der Myasthenia Gravis Aktivitäten des Daily Living Score insgesamt.
Catalyst sagte, dass verschiedene sekundäre Wirksamkeitsmaße ebenfalls eine statistische Signifikanz erreichten und Amifampridin-Phosphat in dieser Patientenpopulation gut vertragen wurde.
Das Unternehmen stellte Finanzierung, Medikament und Placebo für die MuSK-MG Proof-of-Conzept-Studie bereit.
Basierend auf den Ergebnissen plant das Unternehmen mit der Food And Drug Administration (FDA) die Durchführung einer Registrierungsstudie in den USA zu erörtern, um Amifampridin-Phosphat für die symptomatische Behandlung von Patienten mit MuSK-MG zu bewerten.
Catalyst stellte fest, dass, obwohl viele Patienten mit MuSK-MG derzeit mit Anticholinesterase-Inhibitoren oder Immunsuppressiva behandelt werden, diese Patienten im Allgemeinen nicht ausreichend auf die Behandlungen ansprechen.
Wenn der signifikante klinische Effekt, der in dieser Studie beobachtet wurde, in einer multizentrischen Studie repliziert werden kann, würde Firdapse nach der Zulassung wahrscheinlich Erstlinien-Standard für die Behandlung von MuSK-MG werden, sagte Chief Medical Officer Gary Ingenito von Catalyst Pharmaceuticals.
© arznei-news.de – Quelle: Catalyst Pharmaceuticals, März 2017