Amyopathische Dermatomyositis: Wirksamkeit / Sicherheit von Lenabasum

Sicherheit und Wirksamkeit von Lenabasum, einem Cannabinoid-Rezeptor-Typ-2-Agonisten, bei Patienten mit Dermatomyositis mit refraktärer Hauterkrankung

Amyopathische Dermatomyositis: Wirksamkeit / Sicherheit von Lenabasum

22.09.2022 Eine kürzlich im Journal of Investigative Dermatology veröffentlichte Studie beschreibt den Erfolg des Einsatzes von Lenabasum, einem Cannabinoidrezeptor-Typ-2 (CB2)-Agonisten, der das Abklingen von Entzündungen auslöst, bei der Behandlung von amyopathischer Dermatomyositis.

In dieser Phase-2-Studie, der ersten doppelblinden, randomisierten, placebokontrollierten Studie zur hautprädominanten Dermatomyositis, wurde der potenzielle Nutzen einer Aktivierung des Endocannabinoidsystems zur Verringerung der Entzündung, die die Symptome verursacht, untersucht. Bei mehr als 40 % der mit Lenabasum behandelten Patienten traten deutliche Verbesserungen ein.

Dermatomyositis

Dermatomyositis ist eine seltene systemische Autoimmunerkrankung mit ausgeprägten kutanen Merkmalen, die häufig mit Muskelentzündungen, interstitiellen Lungenerkrankungen und bösartigen Erkrankungen einhergeht. Die amyopathische Dermatomyositis zeigt sich als aktive Hauterkrankung ohne Muskelbeteiligung.

Lenabasum ist ein in der Entwicklung befindliches Arzneimittel. 22 Erwachsene, bei denen Dermatomyositis mit mittelschwerer bis schwerer Hauterkrankung diagnostiziert wurde, nahmen an der Studie teil und erhielten 28 Tage lang täglich 20 mg Lenabasum oder ein Placebo, anschließend 56 Tage lang zweimal täglich 20 mg. An Tag 113 wurden die Werte des CDASI (Cutaneous Dermatomyositis Disease Area and Severity Index) im Vergleich zum Ausgangswert sowie sekundäre Ergebnisse wie die Lebensqualität (gemessen mit dem Skindex-29) und bestimmte Biomarker bewertet.

Deutliche Verbesserungen

Mehr als 40 % der Patienten in der Studie, die Lenabasum einnahmen, zeigten signifikante Verbesserungen auf der CDASI, einer validierten Skala für den Schweregrad der Erkrankung. Die Ergebnisse zeigten, dass die Veränderung des CDASI-Wertes gegenüber dem Ausgangswert bei Lenabasum ab Tag 43, zwei Wochen nach der Dosiserhöhung, tendenziell größer war als bei Placebo. Am Tag 113 gab es einen statistisch signifikanten Unterschied zwischen den beiden Gruppen. Das Medikament wurde gut vertragen, es traten keine schwerwiegenden Nebenwirkungen auf.

Dermatomyositis-Patienten mit Muskel- und Hauterkrankungen

Im vergangenen Jahr wurde eine Phase-3-Studie mit Lenabasum durchgeführt, allerdings mit entscheidenden Änderungen, die sich aus einem FDA-Mandat ergaben: Das Teilnehmerprofil wurde dahingehend geändert, dass nun überwiegend Dermatomyositis-Patienten mit Muskel- und Hauterkrankungen einbezogen wurden und nicht mehr wie in der Phase-2-Studie nur die Haut. Die Studie lief über einen kürzeren Zeitraum als ursprünglich geplant, und es wurden Ergebnisse verwendet, die die Wirksamkeit von Lenabasum gegen Entzündungen in mehreren Organen (statt nur der Haut) bewerteten. Bei den Patienten, die sowohl Muskel- als auch Hauterscheinungen aufwiesen, war das Medikament nicht wirksam.

Die Phase-3-Studie schloss jedoch eine kleine Gruppe von Patienten mit Dermatomyositis ein, bei denen nur die Haut betroffen war. Bei ihnen zeigte Lenabasum nach 28 Wochen einen statistisch und medizinisch signifikanten Nutzen, was auf Unterschiede in den Hautreaktionen zwischen amyopathischen und klassischen Dermatomyositis-Patienten hindeutet.

„Um wirksame neue Therapien zu identifizieren, sollten Patienten mit hautdominanter Erkrankung getrennt von denen mit klassischer Dermatomyositis untersucht werden, wobei geeignete und validierte Ergebnisse zur Erfolgsmessung verwendet werden sollten“, so Studienautorin Dr. Victoria P. Werth von der University of Pennsylvania Perelman School of Medicine.

© arznei-news.de – Quellenangabe: Journal of Investigative Dermatology (2022). DOI: 10.1016/j.jid.2022.03.029

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