Infos
- News: Studien / Forschung; Zulassung
- Indikation / Anwendung / Krankheiten
- Nebenwirkungen / unerwünschte Wirkungen / Verträglichkeit
- Schwangerschaft / Stillzeit
- Wirkstoff / Wirkung / Wirkmechanismus / Wirkweise
(s.a. bei entsprechenden Krankheiten / Studien) - Hersteller / Entwickler bzw. Vertrieb: Genzyme (Sanofi)
- Handelsname / Markenname: Nexviadyme
- Beipackzettel / Packungsbeilage
Indikation / Anwendung / Krankheiten
Nexviadyme (Avalglucosidase alfa) ist für die langfristige Enzymersatztherapie zur Behandlung von Patienten mit Morbus Pompe (Mangel an saurer α-Glucosidase) indiziert.
News zu Avalglucosidase alfa
- 06.02.2024 Avalglucosidase alfa (Nexviazyme) bei Morbus Pompe. Mini-COMET, Baby-COMET, NEO-EXT: Neue Daten belegen klinische Sicherheit, Nutzen und Langzeitwirkung von Nexviazyme® bei einer Reihe von Patientengruppen mit Morbus Pompe
- 26.02.2023 Avalglucosidase alfa (Nexviazyme) bei spätem Morbus Pompe: 3-Jahres-Daten. COMET: Neue Phase-3-Daten unterstützen Nexviazyme / Nexviadyme (Wirkstoff Avalglucosidase alfa) als potenziellen neuen Behandlungsstandard für alle Patienten mit spät einsetzender Pompe-Krankheit
- 28.06.2022 UPDATE – EU: Enzymersatztherapie zur Behandlung von Patienten mit Morbus Pompe – Die Europäische Kommission erteilt Nexviadyme (Wirkstoff Avalglucosidase alfa) die Zulassung
- 08.02.2022 Morbus Pompe: Avalglucosidase alfa erreicht nachhaltige Verbesserungen von Atemfunktion und Mobilität. COMET: Langzeitergebnisse zur Sicherheit und Wirksamkeit von Nexviazyme bei der Pompe-Krankheit … zum Artikel
- 23.07.2021 EU: Morbus Pompe (Saure-Maltase-Mangel) – CHMP-Zulassungsempfehlung für Nexviadyme (Avalglucosidase alfa) … zum Artikel
- 17.04.2021 Klinisch bedeutsame Verbesserung der schwerwiegenden Erscheinungsformen der spät einsetzenden Pompe-Krankheit durch Avalglucosidase alfa … zum Artikel
- 11.02.2018 NEO1: Morbus Pompe (Pompe’sche Krankheit): Sicherheitsdaten
Morbus Pompe (Pompe’sche Krankheit): Sicherheitsdaten
11.02.2018 Die Ergebnisse der Phase-1/2-Studie (NEO1) und der laufenden Erweiterungsstudie (NEO-EXT) zeigen beständige Sicherheitsdaten für Sanofis Avalglucosidase alfa (neoGAA; Handelsname ist Nexviadyme) bei Patienten mit spät einsetzender Pompe-Krankheit (Morbus Pompe, auch als Pompe’sche Krankheit oder als Saure-Maltase-Mangel bezeichnet), die über einen Zeitraum von 3,5 Jahren dosiert wurden, ohne dass eine Hemmung der Enzymaktivität über den Analysezeitraum nachgewiesen werden konnte.
Die Ergebnisse der Studie wurden auf dem 14. Annual WORLDSymposium 2018 in San Diego, Kalifornien vorgestellt.
In die NEO1-Studie wurden 24 Pompe-Patienten aufgenommen, darunter 10 Patienten, die zuvor nicht behandelt worden waren, und 14 Patienten, die mindestens neun Monate lang mit Alglucosidase alfa behandelt worden waren.
Nach Abschluss der NEO1-Studie, bei der die Patienten alle zwei Wochen neoGAA mit 5, 10 oder 20 mg/kg erhielten, traten 19 von 24 Patienten in die NEO-EXT-Studie ein, von denen noch 18 eingeschrieben sind.
Alle Patienten in der NEO-EXT-Studie wurden auf Avalglucosidase alfa 20 mg/kg alle zwei Wochen umgestellt. Teilnehmer, die in der Studie bleiben, erhalten weiterhin Avalglucosidase alfa für eine geplante 6-Jahres-Follow-up-Studie.
Unerwünschte Ereignisse (Nebenwirkungen)
Die behandlungsbedingten unerwünschten Ereignisse (Nebenwirkungen) waren in beiden Studien bei allen Dosierungen meist leicht. Die häufigsten Nebenwirkungen waren
- Übelkeit, Kopfschmerzen und Müdigkeit, die jeweils bei 3/24 Patienten auftraten, sowie
- Schwindel, Rötung der Haut (Erythem), Muskelkrämpfe, Muskelschmerzen (Myalgie), Kurzatmigkeit (Dyspnoe) und Ausschlag, die jeweils bei 2/24 Patienten auftraten.
Es wurden keine Todesfälle oder lebensbedrohlichen unerwünschten Ereignisse gemeldet.
Darüber hinaus entwickelte kein Patient Immunglobulin E-Antikörper oder testete positiv auf Hemmung der Enzymaktivität während des Analysezeitraums der NEO1-Studie. Ein Teilnehmer brach NEO1 aufgrund einer schweren Nebenwirkung und infusionsbedingten Reaktion auf Atemnot und Brustschmerzen ab. Eine Person hat NEO-EXT aus persönlichen Gründen eingestellt.
© arznei-news.de – Quelle: Sanofi; Feb. 2018
Aus der Zusammenfassung der Merkmale des Arzneimittels der Europäischen Kommission:
Wirkstoff / Wirkung / Wirkmechanismus / Wirkweise
Avalglucosidase alfa ist eine rekombinante, humane, saure α-Glucosidase (rhGAA), die eine exogene GAA-Quelle darstellt. Avalglucosidase alfa ist eine modifizierte Form von Alglucosidase alfa, bei der ungefähr 7 Hexamannose-Strukturen, die jeweils 2 terminale Mannose-6-Phosphat(bis-M6P)-Reste enthalten, an den oxidierten Sialinsäureresten der Alglucosidase alfa konjugiert werden. Avalglucosidase alfa besitzt 15-mal so viele Mannose-6-Phosphat(M6P)-Reste wie Alglucosidase alfa. Mit seinen Kohlenhydratgruppen bindet das GAA-Molekül nachweislich an den M6P-Rezeptoren auf der Zelloberfläche, dringt dann in die Zelle ein und wird in die Lysosomen transportiert, wo seine enzymatische Aktivität, der Abbau von Glykogen, durch proteolytische Spaltung erhöht wird.
Schwangerschaft / Stillen
Wenn Sie schwanger sind oder stillen oder wenn Sie vermuten, schwanger zu sein, oder beabsichtigen, schwanger zu werden, fragen Sie vor der Anwendung dieses Arzneimittels Ihren Arzt oder Apotheker um Rat. Es liegen keine Informationen zur Anwendung von Nexviadyme bei Schwangeren vor. Sie dürfen Nexviadyme nicht während der Schwangerschaft verabreicht bekommen, es sei denn, Ihr Arzt hält dies für unbedingt erforderlich. Sie und Ihr Arzt müssen entscheiden, ob Nexviadyme bei Ihnen angewendet werden darf, wenn Sie stillen.
Mögliche Nebenwirkungen / unerwünschte Wirkungen / Verträglichkeit
Häufig (kann bis zu 1 von 10 Behandelten betreffen)
• schwere allergische Reaktion (Anaphylaxie)
• Muskelzittern (Tremor)
• Rötung der Augen
• erhöhter Blutdruck
• Kopfschmerzen
• Schwindelgefühl
• Husten
• Schwierigkeiten beim Atmen
• Übelkeit
• Durchfall
• Erbrechen
• geschwollene Lippe
• geschwollene Zunge
• juckende Haut
• Nesselausschlag
• Ausschlag
• Rötung der Hände
• Rötung der Haut
• Muskelkrämpfe
• Muskelschmerzen
• Ermüdung
• Schüttelfrost
• Beschwerden im Brustbereich
• Schmerzen
• grippeähnliche Erkrankung
• niedrige Sauerstoffkonzentration im Blut
Weitere mögliche Nebenwirkungen s. Beipackzettel
Arznei-News.de – Quellenangabe: Europäische Kommission – EPAR – 28.06.2022