Autismus – Breakthrough-Therapie-Status in USA
30.01.2018 Roche meldet, dass die US-amerikanische Gesundheitsbehörde FDA dem oralen Medikament Balovaptan (früher bekannt als RG7314) Durchbruch-Therapie-Status für die Behandlung von Autismus verliehen hat.
Vasopressin 1a (V1a) Rezeptor-Antagonist
Das Medikament ist ein Vasopressin 1a (V1a) Rezeptor-Antagonist zur Behandlung von Personen mit Autismus-Spektrum-Störung. Balovaptan konnte zeigen, dass es die soziale Interaktion und Kommunikation bei Menschen mit Autismus verbessert.
Belege aus Studien an Menschen und Tieren bescheinigen dem V1a-Rezeptor eine wichtige Rolle bei der Beeinflussung und Veränderung wichtiger sozialer Verhaltensweisen, die für Menschen mit Autismus eine Herausforderung darstellen.
Die FDA Breakthrough Therapy Designation soll die Entwicklung und Überprüfung von Arzneimitteln beschleunigen, bei denen frühzeitig ein erheblicher potenzieller klinischer Nutzen für Patienten oder Patienten ohne aktuelle Behandlungsmöglichkeiten nachgewiesen werden kann.
Autismus-Spektrum-Störung
ASD ist eine lebenslange Entwicklungsstörung, die sich auf das Verhalten, die Kommunikation und die Interaktion eines Menschen mit anderen auswirkt. Es wird wegen der großen Bandbreite und der Schwere der Symptome, die Menschen mit Autismus haben, als „Spektrumstörung“ bezeichnet. Zurzeit gibt es keine Medikamente zur Behandlung der Symptome. Die Kernsymptome der Autismus-Spektrum-Störung können anhaltend und schwer zu überwinden sein, schreibt Roche.
Wirksamkeitsstudie VANILLA
Die FDA Breakthrough Therapy Designation für Balovaptan basiert in erster Linie auf den Ergebnissen der Wirksamkeitsstudie VANILLA (Vasopressin ANtagonist to Improve sociaL communication in Autism), einer Phase-II-Studie mit Erwachsenen mit Autismus-Spektrum-Störung.
Die Studienergebnisse wurden auf dem Internationalen Kongress für Autismusforschung (IMFAR) im Mai 2017 vorgestellt und zeigten, dass Balovaptan sicher und gut verträglich für die Probanden in der Studie war.
Eine Phase-II-Studie (aV1ation) zur Untersuchung von Balovaptan bei Kindern und Jugendlichen mit ASD ist im Gange und weitere Studien zur Behandlung von Autismus-Spektrum-Störung sind in Planung, schreibt das Unternehmen.
© arznei-news.de – Quelle: Roche, Jan. 2018