Bardoxolon / Bardoxolonmethyl

Autosomal-dominante polyzystische Nierenerkrankung: FDA-Zulassung als Orphan-Arzneimittel

06.06.2019 Reata Pharmaceuticals hat bekanntgegeben, dass die US Food and Drug Administration (FDA) Bardoxolonmethyl (Bardoxolon) den Orphan Drug Status für die Behandlung der autosomal dominanten polyzystischen Nierenerkrankung (ADPKD) erteilt hat.

Wirksamkeit

Im vergangenen Jahr veröffentlichte Reata positive Daten aus der ADPKD-Kohorte der PHOENIX Phase-2-Studie mit Bardoxolon in vier seltenen Formen von chronischen Nierenerkrankungen. Nach 12 Wochen Bardoxolon-Behandlung beobachteten die Forscher einen durchschnittlichen Anstieg der geschätzten glomerulären Filtrationsrate (eGFR) von 9,3 mL/min/1,73 m2 (n=31; p<0,0001) gegenüber dem Ausgangswert.

Insbesondere 96% der Patienten, die Woche 12 erreichten, zeigten eine Verbesserung der eGFR. Die beobachtete Verbesserung stellt eine Erholung von etwa zwei Jahren des durchschnittlichen eGFR-Verlustes dar. Basierend auf diesen ermutigenden Ergebnissen startete Reata FALCON eine internationale, doppelblinde, placebokontrollierte, parallele Phase-3-Studie mit Bardoxolon mit etwa 300 Patienten mit ADPKD.

Der primäre Wirksamkeitsendpunkt, der eine beschleunigte Zulassung unterstützen könnte, ist die Veränderung gegenüber dem Ausgangswert beim eGFR im Vergleich zu Placebo nach 48 Wochen Behandlung, gefolgt von einem vierwöchigen Absetzen des Medikaments.

Zulassungsstatus

Die FDA hat Bardoxolon den Orphan Drug Status für die Behandlung von Alport-Syndrom, ADPKD und pulmonaler arterieller Hypertonie erteilt.

Die Europäische Kommission hat Bardoxolon zur Behandlung des Alport-Syndroms den Status eines Orphan Drug erteilt.

Weitere Studien

Neben FALCON wird Bardoxolon derzeit auch in CARDINAL, einer Phase-3-Studie zur Behandlung des Alport-Syndroms, CATALYST, einer Phase-3-Studie zur Behandlung von Bindegewebserkrankungen im Zusammenhang mit pulmonaler arterieller Hypertonie und AYAME, einer Phase-3-Studie zur Behandlung von diabetischen Nierenerkrankungen in Japan, untersucht.
© arznei-news.de – Quellenangabe: Reata Pharmaceuticals



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