Morbus Stargardt: Acucela erhält EU-Orphan-Arznei-Status für Emixustat-Hydrochlorid
10.06.2019 Das Unternehmen Acucela hat von der Europäischen Arzneimittelagentur (EMA) Orphan-Drug-Status für Emixustat-Hydrochlorid zur Behandlung der Stargardt-Krankheit erhalten.
Emixustat soll den Sehzyklus beeinflussen, indem es ein kritisches Enzym dieses Signalweges, das retinale Pigmentepithel-Protein 65 (RPE65), hemmt.
Emixustat konnte die Anhäufung von A2E stoppen und umkehren sowie die Integrität der Netzhaut in Tiermodellen der Stargardt-Krankheit bewahren.
Bei der oralen Verabreichung erwies sich Emixustat in klinischen Studien am Menschen mit verzögerter Dunkeladaption als generell gut verträglich.
© arznei-news.de – Quellenangabe: Acucela
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