Studie untersuchte Brigatinib (Alunbrig) bei NF2-assoziierter Schwannomatose mit fortschreitenden Tumoren
01.07.2024 Patienten mit einem genetischen Syndrom namens NF2-Schwannomatose (NF2-SWN) haben Tumoren, die sich auf der Hirnhaut entwickeln oder entlang der Nerven im Gehirn, im Rückenmark und/oder an anderen Stellen im Körper wachsen.
Die neue innovative klinische Studie wurde von Dr. Scott Plotkin vom Massachusetts General Hospital (MGH) geleitet und im New England Journal of Medicine veröffentlicht.
„Die Tumoren von NFS-SWN können eine Menge Probleme verursachen, und es gibt noch keine zugelassenen Behandlungen für diese Tumoren“, sagte Plotkin. „Fortschreitende Tumore können zu Taubheit, Schwäche, Unbeweglichkeit und sogar zum Tod führen. Wir wollten sehen, ob ein Medikament namens Brigatinib den Patienten helfen könnte.“
Um das Potenzial von Brigatinib zur Behandlung von NF2-SWN zu untersuchen, verabreichten Plotkin und seine Kollegen den Wirkstoff oral an 40 erwachsene und jugendliche Patienten mit NF2-SWN und Tumoren, die sich zunehmend vergrößerten. Diese fortschreitenden Tumoren fielen in verschiedene Kategorien – Schwannom des Vestibularis, Schwannom des Non-Vestibularis, Meningiom und Ependymom – je nach ihren Merkmalen und ihrer Lage.
Das Team stellte fest, dass 10 % der wachsenden Tumoren und 23 % aller Tumoren unter Brigatinib schrumpften. Die am stärksten betroffenen Tumoren waren Meningeome im Gehirn und nicht-vestibuläre Schwannome, die nicht am Hörnerv liegen. Bei einigen Patienten verbesserte sich auch das Hörvermögen, und einige sagten, sie hätten weniger Schmerzen.
Die Forscher wiesen darauf hin, dass ein wichtiger Aspekt der Studie darin bestand, dass es sich um eine „adaptive Plattform-Korb“-Studie handelte, die eine Bewertung der Medikamentenaktivität bei mehreren NF2-verwandten Tumortypen ermöglichte. Durch das adaptive Studiendesign wurde bei der Aufnahme der Patienten auf die Aussichtslosigkeit der Behandlung geprüft.
Nachdem die Patienten sechs Monate lang behandelt worden waren, wurde eine Zwischenanalyse durchgeführt, und 20 weitere Patienten mit fortschreitenden Tumoren aus den beiden vielversprechendsten Körben wurden in Phase 2 aufgenommen.
© arznei-news.de – Quellenangabe: New England Journal of Medicine (2024). DOI: 10.1056/NEJMoa2400985