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Studie zeigt Wirksamkeit von Cabozantinib bei Neurofibromatose Typ-1 bedingten Tumoren
15.01.2021 Forscher am Children’s Hospital of Philadelphia haben gezeigt, dass das Medikament Cabozantinib (Cometriq) das Tumorvolumen und die Schmerzen bei Patienten mit der Erbkrankheit Neurofibromatose Typ 1 (NF1) verringert. Die Ergebnisse der klinischen Phase-2-Studie unter der Leitung von Michael J. Fisher, MD am CHOP, wurden kürzlich in Nature Medicine veröffentlicht.
Die Forscher behandelten Patienten in einer einarmigen, multizentrischen klinischen Phase-2-Studie. 23 Patienten im Alter zwischen 16 und 34 Jahren nahmen an der Studie teil; 21 konnten hinsichtlich der Toxizität des Medikaments evaluiert werden und 19 hinsichtlich ihres Ansprechens auf die Behandlung mit Cabozantinib.
Wirksamkeit; Ansprechen
Von den 19 Patienten, bei denen das Ansprechen untersucht wurde, wiesen acht (42 %) ein partielles Ansprechen auf, definiert als eine Abnahme des Tumorvolumens um mehr als 20 %, und 11 hatten eine stabile Erkrankung nach 12 Behandlungsrunden mit Cabozantinib.
Keiner der Patienten zeigte während der Studienteilnahme eine Progression der Krankheit. Die acht Patienten, die ein partielles Ansprechen auf die Cabozantinib-Behandlung aufwiesen, berichteten auch über eine signifikante Verringerung der Schmerzintensität des Tumors und der Beeinträchtigung des täglichen Lebens durch den Schmerz.
Nebenwirkungen
Die an der Studie teilnehmenden Patienten berichteten über mehrere unerwünschte Ereignisse (Nebenwirkungen), darunter Durchfall, Übelkeit, asymptomatische Hypothyreose, Erschöpfung und palmar plantare Erythrodysästhesie, ein Zustand, der Rötungen, Schwellungen und Schmerzen an den Handflächen und/oder Fußsohlen verursacht. Allerdings wurde keine der Nebenwirkungen als schwerwiegend eingestuft.
© arznei-news.de – Quellenangabe: Nature Medicine – DOI: 10.1038/s41591-020-01193-6.
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