Cannabidiol (Epidiolex) – Tuberöse Sklerose

Anwendung bei: Dravet-Syndrom, Epilepsie, Tuberöse Sklerose, Lennox-Gastaut-Syndrom, Hirntumor, Glioblastom, Schizophrenie, Psychose

FDA: Orphan-Status bei TSC

22.04.2016 GW Pharmaceuticals berichtet, die US-Regulierungsbehörden haben dem Cannabidiol Epidiolex den Status Orphan-Drug für die Behandlung der seltenen genetischen Störung Tuberöse Sklerose (Tuberous Sclerosis Complex – TSC) gewährt.

Tuberöse Sklerose

TSC verursacht die Bildung von nicht-malignen Tumoren in vielen verschiedenen Organen, wobei Gehirn und Haut die am häufigsten betroffenen Gewebe sind. Es gibt rund 50.000 Fälle in den USA und fast 1 Million Menschen weltweit mit der Erkrankung.

Das häufigste Symptom von TSC ist Epilepsie, die bei etwa 80% – 90% der Patienten auftritt, und eine bedeutende Ursache für Morbidität und Mortalität darstellt.

Anfang des Monats berichtete GW, dass das Medikament die Anfallsaktivität in einer klinischen Phase III Studie (siehe hier) bei TSC-Patienten senken konnte.

TSC ist die dritte Indikation, auf die GW im Rahmen ihres klinischen Entwicklungsprogramms abzielt – neben dem Dravet-Syndrom und dem Lennox-Gastaut-Syndrom.
© arznei-news.de – Quelle: GW Pharmaceuticals, April 2016

TC – Orphan-Status in der EU

01.03.2018 GW Pharmas Cannabidiol (CBD) hat von den europäischen Zulassungsbehörden für die Behandlung der tuberösen Sklerose (TS) Orphan-Drug-Status erhalten.

Tuberöse Sklerose

TS ist eine potenziell lebensbedrohliche, genetische Erkrankung, die gutartige Tumore im Gehirn und an anderen lebenswichtigen Organen wachsen lässt.

Bis zu 80 bis 90 Prozent der Betroffenen mit tuberöser Sklerose entwickeln im Laufe ihres Lebens eine Epilepsie, die typischerweise in der Kindheit einsetzt, und bis zu zwei Drittel sprechen nicht ausreichend auf die verfügbaren medizinischen Therapien an.

GW rekrutiert derzeit für eine klinische Phase-III-Studie zur Untersuchung von Epidiolex (Cannabidiol) als Begleittherapie für die Behandlung von Anfällen im Zusammenhang mit TS Patienten, deren Daten für die zweite Jahreshälfte 2018 erwartet werden.

Wenn die Daten günstig sind, rechnet GW damit, 2019 Zulassungsanträge für Epidiolex zur Behandlung von tuberöser Sklerose sowohl in den USA als auch in Europa einzureichen, so das Unternehmen.

GW hat bereits Zulassungsanträge für Epidiolex auf beiden Seiten des Atlantiks zur Behandlung von Anfällen im Zusammenhang mit dem Lennox-Gastaut-Syndrom und dem Dravet-Syndrom eingereicht.

Das Medikament hat bereits Orphan Drug Status für die Behandlung von TS in den USA erhalten.
© arznei-news.de – Quelle: GW Pharma

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