CDKL5-Mangelerkrankung: Ganaxolon – beschleunigtes Bewertungsverfahren durch EMA

Europäische Arzneimittelagentur gewährt Marinus Pharmaceuticals eine beschleunigte Bewertung von Ganaxolon zur Behandlung der CDKL5-Mangelerkrankung

27.08.2021 Marinus Pharmaceuticals hat heute bekanntgegeben, dass der Ausschuss für Humanarzneimittel (CHMP) der Europäischen Arzneimittel-Agentur (EMA) seinem Antrag auf eine beschleunigte Prüfung von Ganaxolon zur Behandlung von Anfällen im Zusammenhang mit CDKL5-Mangelerkrankung (CDD), einer seltenen, genetisch bedingten Epilepsie, stattgegeben hat.

Eine beschleunigte Bewertung wird vom CHMP gewährt, wenn ein Arzneimittel voraussichtlich von großem Interesse für die öffentliche Gesundheit ist und eine therapeutische Innovation darstellt. Die beschleunigte Prüfung ermöglicht eine Verkürzung des Prüfungszeitraums von 210 auf 150 Tage.

Phase 3 Studie Marigold

Der Zulassungsantrag wird durch Daten aus der Phase-3-Studie Marigold gestützt, einer doppelblinden, placebokontrollierten Studie mit 101 Patienten. In der Marigold-Studie zeigte sich bei den mit Ganaxolon behandelten Patienten eine mediane Verringerung der 28-tägigen Häufigkeit schwerer motorischer Anfälle um 30,7 % im Vergleich zu einer Verringerung um 6,9 % bei den mit Placebo behandelten Patienten, wodurch der primäre Endpunkt der Studie erreicht wurde (p=0,0036).

Bei den Patienten in der offenen Marigold-Verlängerungsstudie, die mindestens 12 Monate lang mit Ganaxolon behandelt wurden (n=48), ging die Häufigkeit schwerer motorischer Anfälle im Median um 49,6 % zurück.

In dieser Phase-3-Studie war Ganaxolon im Allgemeinen gut verträglich und wies ein Sicherheitsprofil auf, das mit dem früherer klinischer Studien übereinstimmt, wobei Somnolenz die häufigste Nebenwirkung war.

Die Empfehlung des CHMP erfolgte, nachdem Marinus vor kurzem bei der US-amerikanischen Food and Drug Administration (FDA) einen Zulassungsantrag für Ganaxolon zur Behandlung von Krampfanfällen im Zusammenhang mit CDD eingereicht hatte.

Über die CDKL5-Mangelerkrankung

Die CDKL5-Mangelerkrankung (CDD) ist eine schwerwiegende und seltene genetische Störung, die durch eine Mutation des auf dem X-Chromosom befindlichen Gens für die cyclinabhängige Kinase 5 (CDKL5) verursacht wird. CDD ist durch früh einsetzende, schwer zu kontrollierende Anfälle und schwere Beeinträchtigungen der neurologischen Entwicklung gekennzeichnet. Derzeit gibt es keine speziell für CDD zugelassenen Therapien.

Über Ganaxolon

Ganaxolon, ein positiver allosterischer Modulator von GABAA-Rezeptoren, ist ein Arzneimittel, das in intravenöser und oraler Darreichungsform entwickelt wird, um die therapeutische Reichweite bei erwachsenen und pädiatrischen Patienten in der akuten und chronischen Versorgung zu maximieren. Ganaxolon wirkt über seine Effekte auf synaptische und extrasynaptische GABAA-Rezeptoren gegen Krampfanfälle und Angstzustände. Ganaxolon wurde bei mehr als 1 800 pädiatrischen und erwachsenen Probanden in verschiedenen Indikationen in therapeutisch relevanten Dosierungen und in Behandlungsschemata über einen Zeitraum von mehr als zwei Jahren untersucht.

© arznei-news.de – Quellenangabe: Marinus Pharma





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