Cerliponase alfa (Brineura)

Neuronale Ceroid-Lipofuszinose: EU-Zulassungsempfehlung

22.04.2017 Der Ausschuss für Humanarzneimittel der Europäischen Zulassungsbehörde (CHMP) empfiehlt die Zulassung von Brineura (aktive Substanz ist Cerliponase alfa) der Firma BioMarin International Limited als eine Lösung für eine intracerebroventrikuläre Infusion (150 mg) für die Behandlung von Neuronale Ceroid-Lipofuszinose Typ 2 (CLN2) Krankheit.

Der Wirkstoff ist Cerliponase alfa, eine Enzymersatztherapie (ATC-Code: A16AB). Es wirkt durch den Austausch des fehlenden Enzyms Tripeptidylpeptidase-1 bei Patienten mit einer lysosomalen Speicherstörung namens CLN2 Krankheit (neuronale Ceroid-Lipofuszinose Typ 2), wodurch es die Bildung von Lipofuszinen reduziert.
Dadurch kann das Fortschreiten von motorischen Verlusten und Sprachabbau verlangsamt werden.

Die Sicherheit und Wirksamkeit von Brineura wurden in einer einarmigen, offenen Phase I / II Studie mit 24 Kindern im Alter zwischen drei und acht Jahren und einer Erweiterung dieser Studie, die die langfristigen Auswirkungen der Medizin bewertete, untersucht.

Die Studie verglich auch die Verbesserung der motorischen und sprachlichen Funktionen bei Kindern, die mit dem Medikament behandelt wurden, mit Informationen aus naturhistorischen Studien, die beobachten, wie sich die Krankheit bei unbehandelten Kindern im Laufe der Zeit entwickelt.

In der Studie erreichten 20 der 23 Patienten (und die an den Wirksamkeitsanalysen teilnehmen konnten) entweder eine langsamere als erwartete Progression der Erkrankung, eine Stabilisierung des Fortschreitens der Erkrankung oder eine Verbesserung ihrer motorischen und sprachlichen Fähigkeiten. Dies wurde als eine signifikante therapeutische Wirkung erachtet.

In der Erweiterungsstudie wurde die Progressionsverlangsamung der Erkrankung für mehr als ein Jahr beobachtet und trat auch bei fortgeschrittener Erkrankung auf.

Die häufigsten Nebenwirkungen sind Pyrexie, Erbrechen und Überempfindlichkeit.

Die Indikation bei Zulassung: Brineura ist für die Behandlung der neuronalen Ceroid-Lipofuszinose Typ 2 (CLN2) Krankheit, auch bekannt als Tripeptidyl-Peptidase 1 (TPP1) Mangel, angezeigt.
© arznei-news.de – Quelle: EMA, April 2017

Tripeptidyl-Peptidase-1-(TPP 1)-Mangel: EU-Zulassung als Orphan-Drug

01.06.2017 Die Europäische Kommission hat am 01. Juni 2017 dem Medikament Brineura (Wirkstoff ist Cerliponase alfa) der Firma BioMarin International Limited die Zulassung als Orphan-Drug (Arzneimittel für seltene Leiden) für die Behandlung von neuronaler Ceroid-Lipofuszinose erteilt.

Das Medikament ist indiziert für die Behandlung von neuronaler Ceroid-Lipofuszinose Typ 2 (CLN2) – auch bekannt als Tripeptidyl-Peptidase-1-(TPP 1)-Mangel.

Der ATC-Code des Wirkstoffes ist: A16AB.

Orphan-Markt-Exklusivität für die „Behandlung von neuronaler Ceroid Lipofuszinose Typ 2“ (basierend auf der Kennung EU / 3/13/1118) begann am 01.06.2017 und läuft am 01.06.2027 aus.
© arznei-news.de – Quelle: EC, Juni 2017

Cerliponase Alfa hilft bei Form der ‚Kinderdemenz‘

29.04.2018 Für Kinder mit neuronaler Ceroid-Lipofuszinose (auch als VSS, Amaurotische Idiotie oder Kinderdemenz bezeichnet) Typ 2 (CLN2) Krankheit ist eine intraventrikuläre Infusion mit Cerliponase alfa (Markenname ist Brineura) mit einem verringerten Rückgang der motorischen und sprachlichen Funktionen verbunden laut einer im New England Journal of Medicine veröffentlichten Studie.

Dr. med. Angela Schulz vom Universitätsklinikum Hamburg-Eppendorf und Kollegen führten eine multizentrische Studie durch, um die Wirkung der intraventrikulären Infusion von Cerliponase alfa alle zwei Wochen bei Kindern mit CLN2-Erkrankung im Alter von 3 bis 16 Jahren zu untersuchen.

Die Behandlung wurde mit einer Dosis von 30, 100 oder 300 mg eingeleitet; alle Patienten erhielten die 300-mg-Dosis für 96 Wochen oder länger. 24 Patienten wurden in die Studie aufgenommen; die Wirksamkeitspopulation bestand aus 23 Patienten.

Die Forscher fanden heraus, dass die mediane Zeit bis zu einem 2-Punkte-Rückgang der motorischen und sprachlichen Funktionen bei den behandelten Patienten nicht erreicht wurde und bei 42 historischen Kontrollen 345 Tage betrug. Die mittlere unbereinigte Rate des Rückgangs der Ergebnisse zu motorischen und sprachlichen Funktionen pro 48 Wochen betrug 0,27 ± 0,35 bei den behandelten Patienten und 2,12 ± 0,98 Punkte bei den Kontrollen (mittlere Differenz 1,85; P < 0,001).

Intraventrikuläre Infusion von Cerliponase alfa bei Patienten mit CLN2-Erkrankung führte zu einem geringeren Rückgang der motorischen und sprachlichen Funktion als bei historischen Kontrollen, schreiben die Autoren. Schwerwiegende Nebenwirkungen waren das Versagen des intraventrikulären Gerätes und gerätebedingte Infektionen.
© arznei-news.de – Quellenangabe: New England Journal of Medicine – DOI: 10.1056/NEJMoa1712649



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