Stoffwechselmedikamente
Die Europäische Kommission hat Procysbi® für die Behandlung von nephropathische Cystinose genehmigt, eine seltene, lebensbedrohliche Cystinspeichererkrankung, die auf einer Transportstörung des Cystins aus den Lysosomen basiert.
Nephropathische Cystinose
Die Störung führt zu progressiven, irreversiblen Gewebeschäden und Multiorganversagen, einschließlich Nierenversagen, Erblindung, Muskelschwund und vorzeitigem Tod.
Nephropathische Cystinose wird in der Regel in früher Kindheit diagnostiziert und erfordert eine lebenslange Behandlung. Unbehandelt verläuft die Krankheit meist tödlich bis zum Ende des ersten Jahrzehnts, und es gibt etwa 800 Patienten in der EU und 2.000 weltweit.
Procysbi®
Die Kommission hat das Go für Procysbi (Cysteamin Bitartrat) basierend auf Daten von sechs Studien gegeben, inklusive einer Phase III Studie mit 43 Patienten mit nephropathische Cystinose.
Das Medikament wird oral alle 12 Stunden eingenommen, während die am häufigsten bei nephropathische Cystinose eingesetzte Cysteamin-basierte Behandlung mit Mylans Cystagon alle sechs Stunden eingenommen wird.
Procysbi wurde von der US Food and Drug Administration im April 2013 genehmigt.
© arznei-news.de – Quelle: Raptor Pharmaceutical, Sept. 2013