Deflazacort (Calcort, Emflaza)

Duchenne-Muskeldystrophie: FDA-Zulassung für Emflaza

09.02.2017 Die US-Food and Drug Administration hat heute Emflaza (Wirkstoff Deflazacort) Tabletten und orale Suspension zur Behandlung von Patienten mit Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) im Alter von 5 Jahren und älter zugelassen.

Emflaza (Handelsname in Deutschland ist Calcort) ist ein Kortikosteroid bzw. Glukokortikoid, das durch die Reduktion der Entzündung und der Aktivität des Immunsystems wirkt.

Kortikosteroide werden häufig verwendet, um DMD zu behandeln. Dies ist die erste FDA-Zulassung eines Kortikosteroid zur Behandlung von DMD und die erste Zulassung von Deflazacort in den Vereinigten Staaten.

Wirksamkeit

Die Wirksamkeit von Deflazacort wurde in einer klinischen Studie mit 196 männlichen Patienten gezeigt, die 5 bis 15 Jahre zu Beginn der Studie waren und eine dokumentierte Mutation des Dystrophin-Gens hatten, und deren Erkrankung vor dem Alter von 5 Jahren ausbrach.

Nach 12 Wochen zeigten die mit dem Medikament behandelten Patienten Verbesserungen der Muskelkraft in einigen Muskeln im Vergleich zu Patienten, die ein Placebo erhielten. Es wurde eine insgesamte Stabilität der durchschnittlichen Muskelkraft bis zum Ende der Studie nach Woche 52 bei den Deflazacort-behandelten Patienten aufrechterhalten, schreibt die FDA.

In einer weiteren Studie (104 Wochen) mit 29 männlichen Patienten zeigte Emflaza einen numerischen Vorteil gegenüber Placebo bei der Beurteilung der durchschnittlichen Muskelkraft. Darüber hinaus, obwohl statistisch nicht für mehrere Vergleiche kontrolliert, verlängerte Deflazacort die Fähigkeit selbstständig zu gehen bei den mit dem Medikament behandelten Patienten im Vergleich zu mit Placebo behandelten Teilnehmern.

Nebenwirkungen

Die Nebenwirkungen von Emflaza sind ähnlich wie bei anderen Kortikosteroiden. Die häufigsten Nebenwirkungen sind:

  • Gesichtsschwellungen (cushingoides Erscheinungsbild),
  • Gewichtszunahme,
  • gesteigerter Appetit,
  • Infektion der oberen Atemwege,
  • Husten,
  • außergewöhnlicher Harndrang am Tag (Pollakisurie),
  • unerwünschter Haarwuchs (Hirsutismus) und
  • exzessives Fett am Bauch (zentrale Adipositas).

Andere Nebenwirkungen, die weniger häufig sind:

  • Probleme mit endokrinen Funktionen,
  • erhöhte Infektanfälligkeit,
  • Erhöhung des Blutdrucks,
  • Risiko von Magen-Darm-Perforation,
  • schwere Hautausschläge,
  • Verhaltens- und Stimmungsschwankungen,
  • Abnahme der Knochendichte und
  • Sehstörungen wie Grauer Star.

Patienten, die immunsuppressive Dosen von Kortikosteroiden erhalten, sollten keine lebenden oder lebenden attenuierten Impfstoffe erhalten.

Die FDA gewährte Deflazacort Fast-Track-Status, Priorität-Review und Orphan-Drug-Status.
© arznei-news.de – Quelle: FDA, Feb. 2017



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