Drisapersen

BioMarin beantragt Zulassung für Duchenne Medikament in Europa

12.06.2015 BioMarin Pharmaceuticals hat für den experimentellen Duchenne-Muskeldystrophie Wirkstoff Drisapersen einen Antrag auf Zulassung in Europa eingereicht, und weckt damit Hoffnungen auf das erste zugelassene Medikament für diese Erkrankung.

Drisapersen ist ein Oligonukleotid Medikament zur Behandlung der größten Untergruppe von DMD, indem es das Spleißen des Dystrophin-RNA-Transkript ändert und Exon 51 aus dem mRNA Dystrophin beseitigt.

Das Medikament gehörte vorübergehend Glaxosmithkline, die die Rechte aufgrund einer fehlgeschlagenen Phase-III-Studie wieder an Prosensa übertrugen.

In der Studie erreichte Drisapersen den primären Endpunkt in der GSK Studie einer statistisch signifikanten Verbesserung der Gehstrecke in 6 Minuten im Vergleich zu Placebo nicht.

Aber in nachfolgenden Analysen der zusammengefassten Daten aus dem gesamten klinischen Programm zeigte sich ein 49-Meter-Unterschied zwischen denen, die den Wirkstoff kontinuierlich erhielten (n = 52) und denjenigen auf Placebo.

DMD ist die häufigste im Kindesalter diagnostizierte tödliche genetische Erkrankung und betrifft rund einen von 3.500 männlichen Geburten mit etwa 20.000 Neuerkrankungen weltweit jedes Jahr.
Quelle: BioMarin Pharmaceuticals, Juni 2015

FDA: Keine Zulassung für Kyndrisa

15.01.2016 Die FDA lehnt die Zulassung von BioMarins Duchenne-Medikament Kyndrisa für die Behandlung von Patienten mit Duchenne-Muskeldystrophie ab.

Die US Food and Drug Administration hat der Firma einen Complete Response Letter geschickt mit der Feststellung, dass die Belege für eine Wirksamkeit nicht ausreichend sind.

Kyndrisa mit dem Wirkstoff Drisapersen ist ein Antisense-Oligonukleotid Medikament in der Erprobung für die Behandlung von Duchenne-Muskeldystrophie.

Das Medikament verfehlte in einer Phase III Studie erst den primären Endpunkt (statistisch signifikante Verbesserung der Gehstrecke in sechs Minuten im Vergleich zu Placebo).

Die anschließenden Analysen der Daten aus dem gesamten klinischen Programm zeigten aber eine 49-Meter-Differenz zwischen kontinuierlich mit Kyndrisa behandelten Patienten (n = 52) und denjenigen, die für 48 Wochen ein Placebo erhielten (gefolgt mit der Behandlung mit dem Wirkstoff; n=31) und weckten erneut Zuversicht in das Medikament.

BioMarin sagte, es wird nun die FDA-Reaktion überprüfen und mit ihr zusammenarbeiten, um die geeigneten nächsten Schritte für das Arzneimittel auszuloten.

Drisapersen wird in Europa derzeit noch überprüft.
© arznei-news.de – Quelle: BioMarin Pharmaceuticals, Jan. 2016



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