Studie bestätigt hohe Wirksamkeit von Eculizumab bei der Behandlung der seltenen Nierenerkrankung
25.08.2023 Eine im Blood Journal veröffentlichte Studie von Experten aus Newcastle ergab, dass Eculizumab (Soliris) bei 86 % der Patienten ein Nierenversagen verhindert, was die Bedeutung des Medikaments bei der Behandlung das atypischen hämolytisch-urämischen Syndroms (aHUS) unterstreicht.
In der größten Studie ihrer Art wurden mehr als 2.000 aHUS-Patienten zwischen 1995 und 2019 analysiert.
Insgesamt 244 von ihnen erhielten Eculizumab und sprachen sehr gut auf die Behandlung an. Bei einem kleinen Teil der Patienten war dies jedoch nicht der Fall: 14 % von ihnen benötigten weiterhin eine Langzeitdialyse.
Bei einigen der Patienten, die nicht auf die Behandlung ansprachen, wurde eine neue genetische Ursache für aHUS identifiziert, so dass das Medikament abgesetzt wurde, um die möglichen Nebenwirkungen einer unwirksamen Behandlung zu vermeiden.
Das Ergebnis nach Eculizumab hängt mit dem zugrunde liegenden Genotyp zusammen. Ein niedrigeres Serumkreatinin, eine niedrigere Thrombozytenzahl, ein niedrigerer Blutdruck und ein jüngeres Alter bei der Aufnahme sowie ein kürzerer Zeitraum zwischen der Aufnahme und der ersten Eculizumab-Dosis waren in der multivariaten Analyse mit einer eGFR >60 ml/min nach 6 Monaten assoziiert.
Die Rate der Meningokokken-Infektionen in der behandelten Kohorte war 550 Mal höher als die Hintergrundrate in der Allgemeinbevölkerung. Die Rückfallrate nach Absetzen von Eculizumab betrug 1 pro 9,5 Personenjahre bei Personen mit einer pathogenen Mutation und 1 pro 10,8 Personenjahre bei Personen mit einer Variante unklarer Bedeutung. Bei Personen ohne seltene genetische Varianten wurde in 67,3 Personenjahren ohne Eculizumab kein Rückfall verzeichnet.
Professor David Kavanagh von der Universität Newcastle, der die Studie leitete, sagte: „Unsere Studie bestätigt die Wirksamkeit von Eculizumab bei der Vorbeugung von Nierenversagen bei Menschen mit aHUS.“
Die weitere Forschung des Newcastle-Teams wird sich nun darauf konzentrieren, ein Heilmittel für den kleinen Anteil der Patienten zu finden, die nicht auf Eculizumab ansprechen.
© arznei-news.de – Quellenangabe: Blood Journal (2023). DOI: 10.1182/blood.2022018833