Efanesoctocog alfa

Efanesoctocog alfa erhält FDA Fast Track Designation für die Behandlung von Hämophilie A

18.02.2021 Sanofi: Die US-amerikanische Food and Drug Administration (FDA) hat Efanesoctocog alfa (BIVV001; rFVIIIFc-VWF-XTEN) Fast Track Designation (FTD) für Patienten mit Hämophilie A erteilt. Efanesoctocog alfa, ein neuartiger und in der Erprobung befindliche Faktor-VIII (s. Gerinnungsfaktoren) (unabhängig vom von-Willebrand-Faktor) wurde entwickelt, um in einem einmal wöchentlich durchgeführten prophylaktischen Behandlungsregime nahezu normale Faktoraktivitätswerte für den Großteil der Woche bereitzustellen.

Efanesoctocog alfa erhielt im August 2017 von der FDA und im Juni 2019 von der Europäischen Kommission den Orphan-Drug-Status. Sanofi und Sobi™ arbeiten gemeinsam an der Entwicklung und Vermarktung von Efanesoctocog alfa.

Der Wirkstoff Efanesoctocog alfa

Efanesoctocog alfa hat das Potenzial, die Faktorersatztherapie für Patienten mit Hämophilie A zu verändern und stellt eine potenzielle neue Klasse von Faktor-VIII-Ersatztherapien dar, schreibt Sanofi. Die Halbwertszeit der konventionellen Faktor-VIII-Therapie wird durch den Chaperoneffekt des von-Willebrand-Faktors (VWF) begrenzt, von dem angenommen wird, dass er die Verweildauer des Faktors im Körper begrenzt.

Efanesoctocog alfa baut auf der innovativen Fc-Fusionstechnologie auf, indem es eine Region des von-Willebrand-Faktors und XTEN®-Polypeptide hinzufügt, um seine Verweildauer im Körper zu verlängern. Efanesoctocog alfa hat das Potenzial, einen nahezu normalen Blutungsschutz für den größten Teil der Woche zu bieten, während die verlängerte Halbwertszeit eine Verringerung der Dosierungshäufigkeit einer prophylaktischen Behandlung auf einmal pro Woche ermöglichen könnte.

Phase-3-Studie XTEND-1

Die Sicherheit und Wirksamkeit von Efanesoctocog alfa wird derzeit in der laufenden Phase-3-Studie XTEND-1 bei vorbehandelten Patienten ≥12 Jahre (n=150) mit schwerer Hämophilie A untersucht. XTEND-1 ist eine offene, nicht-randomisierte Interventionsstudie mit zwei parallel zugewiesenen Behandlungsarmen. Teilnehmer im Prophylaxe-Arm erhalten eine wöchentliche prophylaktische Dosis von 50 IU/kg Efanesoctocog alfa über 52 Wochen. Teilnehmer im On-Demand-Arm erhalten BIVV001 (50 IE/kg) bei Bedarf für 26 Wochen, gefolgt von einem Wechsel zur wöchentlichen Efanesoctocog-alfa-Prophylaxe für weitere 26 Wochen.

Die Fast Track Designation ist ein FDA-Verfahren, das die Entwicklung von Medikamenten zur Behandlung schwerwiegender Erkrankungen und zur Deckung eines ungedeckten medizinischen Bedarfs erleichtern und deren Prüfung beschleunigen soll.

Efanesoctocog alfa befindet sich derzeit in der klinischen Prüfung und seine Sicherheit und Wirksamkeit wurde noch von keiner Zulassungsbehörde geprüft.
© arznei-news.de – Quellenangabe: Sanofi.





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