Elexacaftor-Tezacaftor-Ivacaftor Kombination

Elexacaftor-Tezacaftor-Ivacaftor wirksam bei Mukoviszidose

03.11.2019 Für Patienten mit Mukoviszidose (auch zystische Fibrose genannt) mit minimal funktionalen Phe508del-Genotypen ist Elexacaftor-Tezacaftor-Ivacaftor, das kürzlich von der U.S. Food and Drug Administration unter dem Handelsnamen Trikafta zugelassen wurde, wirksam laut einer im New England Journal of Medicine veröffentlichten Studie.

Peter G. Middleton von der University of Sydney und Kollegen ordneten 403 Patienten im Alter von 12 Jahren oder älter mit Mukoviszidose mit Phe508del-Minimalfunktions-Genotypen zufällig zu, wobei sie entweder Elexacaftor / Tezacaftor / Ivacaftor oder Placebo für 24 Wochen erhielten.

Die Forscher fanden heraus, dass Elexacaftor / Tezacaftor / Ivacaftor im Vergleich zu Placebo einen Prozentsatz des vorhergesagten forcierten Exspirationsvolumens in einer Sekunde (FEV1) ergab, der nach vier Wochen 13,8 Punkte höher und nach 24 Wochen 14,3 Punkte höher war.

Darüber hinaus war die Rate der Lungenexazerbationen 63 Prozent niedriger, der Wert des Respirationsbereichs beim Fragebogen zur Mukoviszidose war 20,2 Punkte höher und die Schweißchloridkonzentration 41,8 mmol/L niedriger.

Elexacaftor / Tezacaftor / Ivacaftor hatte ein akzeptables Nebenwirkungsprofil und war generell sicher, schreiben die Autoren. In der Gruppe der Elexacaftor / Tezacaftor / Ivacaftor Patienten hatten 1 Prozent der Patienten Nebenwirkungen, die zum Abbruch des Studienprogramms führten.

Diese Ergebnisse liefern Hinweise darauf, dass Elexacaftor / Tezacaftor / Ivacaftor ein einzelnes Phe508del-Allel bei Menschen mit Mukoviszidose und damit die zugrundeliegende Krankheitsursache bei der großen Mehrheit der Patienten beeinflussen kann, schreiben die Autoren.
© arznei-news.de – Quellenangabe: New England Journal of Medicine – DOI: 10.1056/NEJMoa1908639



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