Eliglustat (Cerdelga)

Eliglustat ist ein Arzneimittel der Firma Genzyme, das bei der Behandlung von Morbus Gaucher Typ-1 eingesetzt wird. Es hemmt die Produktion abnormer Fettablagerungen. Handelsname ist Cerdelga.

Cerdelga bei Gaucher-Krankheit von FDA genehmigt worden

Cerdelga (aktive Substanz Eliglustat) ist von der US Food and Drug Administration für die Behandlung von Typ-1 Morbus Gaucher genehmigt worden, eine seltene vererbte Erkrankung, die durch die unzureichende Produktion eines Schlüsselenzyms im Körper verursacht wird.

Chemische Strukturformel von Eliglustat

Chemische Strukturformel von Eliglustat

Wirksamkeit

Nach Angaben der FDA wurde Cerdelga in zwei klinischen Studien mit 199 Patienten mit Typ-1 Gaucher-Syndrom ausgewertet. In der ersten Studie führte Eliglustat im Vergleich zu einem Placebo zu einer größeren Verringerung des Milzvolumens und auch zu einer größeren Verbesserung beim Lebervolumen, der Blutplättchenzahl und des Hämoglobinwerts.

In der zweiten Studie fanden die Forscher, dass die Behandlung mit Cerdelga zu einer ähnlichen Stabilisierung beim Hämoglobinwert, Thrombozytenzahl und Milz- und Lebervolumen wie Imiglucerase führte.

Nebenwirkungen

Die in beiden Studien am häufigsten beobachteten Nebenwirkungen waren

  • Müdigkeit;
  • Kopfschmerz;
  • Übelkeit;
  • Durchfall und
  • Schmerzen in Rücken, Armen und Beinen, und Oberbauch.

© arznei-news.de – Quelle: FDA, August 2014

Zulassungsempfehlung: Cerdelga bei Gaucher-Krankheit Typ 1

21.11.2014 Der Ausschuss für Humanarzneimittel der Europäischen Zulassungsbehörde hat das Medikament Cerdelga (aktive Substanz Eliglustat) für die Behandlung der Gaucher-Krankheit Typ 1 zur Zulassung empfohlen.
© arznei-news.de – Quelle: EMA, Nov. 2014

EU genehmigt Eliglustat bei Gaucher-Krankheit

22.01.2015 Die europäische Regulierungsbehörde hat Genzymes Cerdelga (Eliglustat) als orale Primärtherapie für die Behandlung von Patienten mit der seltenen genetischen Erkrankung genehmigt.

Der Mangel am Enzym Glucocerebrosidase verursacht Fettablagerungen in der Milz, Leber und Knochenmark. Symptome sind Leber und Milz Erweiterung, Anämie, niedrige Thrombozyten und Knochenprobleme, schreibt die FDA. Cerdelga (Firma Genzyme) ist eine Gelatinekapsel, die die die körpereigene Produktion abnormer Fettablagerungen verlangsamen soll.

Für Patienten, die Cerdelga schneller verstoffwechseln oder mit einer unbestimmten Rate, wie durch genetische Labortests festgestellt, ist dieses Medikament nicht geeignet, sagte der EU-Kommission.

Die Behandlungsmöglichkeiten bei Morbus Gaucher in der EU sind derzeit begrenzt. Die Patienten können Cerdelga oral zu sich nehmen, was eine günstige Alternative zu den am häufigsten eingesetzten Behandlungen durch intravenöse Injektion wäre. Eliglustat wirkt, indem es eine übermäßige Anreicherung an Glucosylceramid im Körper verhindert. In klinischen Phase-III-Studien mit über 200 Patienten hat Cerdelga eine überzeugende Wirksamkeit mit einem akzeptablen Sicherheitsprofil gezeigt.

Die Zustimmung erfolgte auf Basis der Daten aus der grössten klinischen Forschungsstudie überhaupt mit der Gaucher-Krankheit Typ 1. Eine Studie mit rund 400 Patienten zeigte, dass Cerdelga eine Vielzahl von Endpunkten einschließlich Milzgröße, Thrombozytenzahl, Hämoglobinspiegel und Lebervolumen erreichte und sie demonstrierte auch, dass Eliglustat gegenüber dem Enzymersatztherapeutikum Cerezyme (Imiglucerase) nicht unterlegen war.

Die meisten Nebenwirkungen waren leicht und vorübergehend, sagte das Unternehmen. Cerdelga wird in der EU ab 2015 in den Handel kommen.
© arznei-news.de – Quelle: Genzyme, Jan. 2015



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