Elosulfase alfa (Vimizim)

Elosulfase alfa ist eine rekombinante humane N-Acetylgalactosamin-6-Sulfatase, die zur Behandlung bei Mucopolysaccharidose Typ IVA (Morquio-A-Syndrom) eingesetzt wird. ATC code ist A16AB12; Handelsname ist Vimizim.

Der CHMP empfiehlt die Zulassung von Vimizim bei Mukopolysaccharidose Typ IVA. Der Antragsteller dieses Medikaments ist BioMarin Europe Ltd. Die aktive Substanz ist Elosulfase.

Zulassung durch FDAElosulfase alfa bei Mukopolysaccharidose

Die Food and Drug Administration hat BioMarin Pharmaceuticals Medikament Vimizim (Wirkstoff Elosulfase alfa) für die Behandlung der sehr seltenen genetischen Störung Mukopolysaccharidose Typ IVA(Morquio A Syndrom) genehmigt.

Vimizim / Elosulfase alfa ist das erste und einzige Medikament zur Behandlung dieser Erkrankung, die zu Skelett-und Muskelproblemen und einen frühen Tod führt.

Nebenwirkungen

Die häufigsten Nebenwirkungen bei Patienten unter Elosulfase alfa in klinischen Studien waren:

  • Fieber,
  • Erbrechen,
  • Kopfschmerzen,
  • Übelkeit,
  • Bauchschmerzen,
  • Schüttelfrost und
  • Müdigkeit.

Die Sicherheit und Wirksamkeit von Vimizim bei Kindern unter 5 Jahren konnte bisher nicht gezeigt werden.

Vimizim wird mit einem Warnhinweis zugelassen, der auf das Risiko einer Anaphylaxie hinweist. Während der klinischen Studien traten lebensbedrohliche anaphylaktische Reaktionen bei einigen Patienten während der Elosulfase Infusionen auf.

© arznei-news.de – Quelle: FDA, Feb. 2014

Update 06.05.2014 Zulassung in EU

BioMarin Pharmaceutical Inc. hat bekannt gegeben, dass die Europäische Kommission die Marktzulassung für VIMIZIM (Wirkstoff Elosulfase alfa) genehmigt hat. Das Medikament ist das erste in der Europäischen Union zugelasse Arzneimittel zur spezifischen Behandlung von Mukopolysaccharidose Typ IVA (MPS IVA; Morquio A-Syndrom) bei Patienten aller Altersgruppen.

VIMIZIM hat den Status eines Orphan-Arzneimittels (Arzneimittel für seltene Leiden) erhalten.

© arznei-news.de – Quelle: BioMarin Pharmaceutical Inc., Mai 2014

 



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