Etidronat bei ACDC-Krankheit

Studie untersuchte Etidronat bei arterieller Verkalkung durch CD73-Mangel (ACDC)

Etidronat bei ACDC-Krankheit

03.04.2024 Das zur Behandlung bestimmter Knochenkrankheiten eingesetzte Medikament Etidronat zeigt vielversprechende Ergebnisse bei der Verlangsamung des Fortschreitens einer seltenen, schmerzhaften genetischen Erkrankung, die zu übermäßigen Kalziumablagerungen in den Arterien führt, die als arterielle Verkalkung aufgrund eines Mangels an CD73 (ACDC) bekannt sind.

Diese Ergebnisse stammen aus einer ersten klinischen Studie am Menschen, die vom National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI), einem Teil der National Institutes of Health, unterstützt wurde. Die in der Fachzeitschrift Vascular Medicine veröffentlichte Studie könnte zur ersten wirksamen Behandlung dieser seltenen Krankheit führen.

ACDC-Krankheit

ACDC, für die es keine Heilung gibt, befällt häufig die Arterien der Beine und kann das Gehen schmerzhaft und schwierig machen. Auch die Gelenke der Hände können betroffen sein, was zu Schmerzen und Verformungen führt. In schweren Fällen kann die Krankheit zum Verlust von Gliedmaßen führen. Die Symptome der Krankheit treten häufig in den späten Teenagerjahren und in den 20er Jahren auf.

Es handelt sich um eine extrem seltene Krankheit, von der weltweit nur etwa 20 Menschen betroffen sind und deren Prävalenz auf weniger als 1 von 1 Million geschätzt wird. In früheren Studien wurden das Gen für die ACDC-Krankheit und der ihr zugrundeliegende biochemische Mechanismus identifiziert.

In neueren Studien des Forscherteams des NHLBI wurde ein bereits vorhandenes Medikament – Etidronat – anhand von Krankheitsmodellen bei menschlichen Zellen als potenzielles Mittel zur Behandlung von ACDC identifiziert.

Die Studie

In der Studie untersuchten die Forscher die Sicherheit und Wirksamkeit von Etidronat bei der Behandlung der Arterienverkalkung und des beeinträchtigten Blutflusses in den Beinen von sieben Personen (vier Frauen und drei Männer) mit ACDC-Krankheit. Obwohl es nur wenige sind, machen sie zusammen etwa ein Drittel aller weltweit bekannten Fälle aus.

Die Behandlung bestand in der Einnahme des oralen Medikaments alle drei Monate für 14 Tage über einen Zeitraum von drei Jahren. Die Forscher maßen die Kalziumablagerungen mit Hilfe von CT-Scans und untersuchten den Blutfluss mit dem Knöchel-Brachial-Index, einem nicht-invasiven Instrument, sowohl zu Beginn der Studie als auch bei der jährlichen Nachuntersuchung nach der Behandlung.

Die Forscher stellten fest, dass die Behandlung mit Etidronat sicher zu sein schien und keine unerwünschten Nebenwirkungen auftraten. Das Medikament schien das Fortschreiten neuer Kalziumablagerungen in den Blutgefäßen der Beine zu verlangsamen und auch das Fortschreiten der Blutflusshemmung zu verlangsamen.

Die bereits vorhandenen Kalkablagerungen in den betroffenen Blutgefäßen und Gelenken wurden durch das Medikament jedoch nicht rückgängig gemacht, und auch der Blutfluss wurde nicht deutlich verbessert. Fragebogen, die den Patienten ausgehändigt wurden, deuteten darauf hin, dass Symptome wie Schmerzen und Bewegungseinschränkungen verbessert wurden.

Die Forscher vermuten, dass die aus der aktuellen Studie gewonnenen Erkenntnisse die Entwicklung neuer Therapien für ACDC und größere klinische Studien für diese Krankheit ermöglichen könnten. Die Studie könnte auch Aufschluss über andere Krankheiten geben, die mit übermäßigen Kalziumablagerungen in den Arterien einhergehen, darunter periphere Arterienerkrankungen und Atherosklerose.

© arznei-news.de – Quellenangabe: National Institutes of Health

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