Evinacumab

Homozygote familiäre Hypercholesterinämie: Breakthrough-Status von FDA

07.04.2017 Regeneron Pharmaceuticals hat von der US Food and Drug Administration (FDA) Breakthrough-Therapie-Status für Evinacumab zur Behandlung von Patienten mit homozygoter familiärer Hypercholesterinämie erhalten.

Homozygote familiäre Hypercholesterinämie (HoFH) ist eine erbliche Erkrankung, die zu einer vorzeitigen Herz-Kreislauf-Erkrankung aufgrund eines hohen LDL-Cholesterinspiegels führen kann.

Evinacumab ist ein sich in der Entwicklung befindender monoklonaler Antikörper gegen Angiopoetin-ähnliches Protein 3 (ANGPTL3).

ANGPTL3 scheint als ein Inhibitor der Lipoprotein-Lipase und der endothelialen Lipase aufzutreten, und zusätzlich eine Schlüsselrolle im Lipoprotein-Metabolismus zu spielen.

Das Unternehmen plant derzeit eine Phase-3-Studie nach positiven Zwischenphase-2-Ergebnissen für Evinacumab im Mai 2016.

Regenerons Proof-of-Concept-Studie zeigte, dass der Wirkstoff als Zusatztherapie bei einer lipidsenkenden Behandlung die Low-Density-Lipoprotein-Cholesterin- (LDL-C) Werte um weitere 55% nach vier Wochen senken konnte verglichen mit der Baseline, sagte das Unternehmen.

Die Single-Arm-, Open-Label- und Proof-of-Concept-Studie hatte bis zu 8 Patienten mit HoFH behandelt, die genetisch und phänotypisch diagnostiziert wurden

Regeneron setzte den primären Endpunkt der Studie als mittlere prozentuale Veränderung der LDL-C-Werte von der Baseline bis zur 4. Woche fest.

Die mittlere Reduktion von LDL-C bei den 4 Patienten betrug 55% nach vierwöchiger Behandlung und zwei Wochen nach Verabreichung der 15 mg / kg IV-Dosis. Die prozentualen Reduktionen von LDL-C reichten von 25% bis 90% bei vier Patienten.

Unbehandelte HoFH-Patienten können LDL-Cholesterinspiegel im Bereich von 500 bis 1000 mg / dl aufweisen, verglichen mit normalen LDL-Cholesterinspiegeln von weniger als 130 mg / dl.
© arznei-news.de – Quelle: Regeneron, April 2017



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