Ezutromid

Ezutromid ist ein Utrophin-Modulator und befindet sich in der Entwicklung für die Behandlung von Patienten mit Muskeldystrophie Duchenne.

Muskeldystrophie Duchenne: PhaseOut DMD startet in USA

17.11.2016 Summit Therapeutics hat seine ersten Patienten in den USA in PhaseOut DMD eingeschrieben, eine Phase-2-Proof-of-Concept-Studie zu Ezutromid bei Patienten mit Duchenne-Muskeldystrophie (DMD).

Die Ezutromid-Dosierung wird voraussichtlich innerhalb eines Screening-Zeitraumes von bis zu 28 Tage folgen.

Einschreibung und Dosierung von Patienten in PhaseOut DMD in Großbritannien sind im Gange.

PhaseOut DMD

ezutromidPhaseOut DMD ist eine Machbarkeitsstudie, wobei der primäre Endpunkt der Open-Label-Studie die Veränderung zur Baseline bei Fett-Infiltration und Entzündungen der Beinmuskulatur (gemessen mit MRT) ist. Exploratorive Endpunkte sind sechs Minuten zu Fuß gehen, der North Star Ambulante Assessment und Patienten-berichtete Ergebnisse.

Die Studie soll bis zu 40 Jungen im Alter vom fünften bis zehnten Lebensjahr an Standorten in Großbritannien und den USA einschreiben. Bei jedem Patienten werden zwei Biopsien vorgenommen, eine an der Grundlinie und die zweite entweder nach 24 oder 48 Wochen. Daten aus der ersten Gruppe der 24-Wochen-Biopsien werden in Q2 / Q3 2017 erwartet.

DMD ist eine seltene Krankheit, und die US Food and Drug Administration und die Europäische Arzneimittel-Agentur haben Ezutromid Orphan-Drug-Status gewährt. Darüber hinaus wurde dem Medikament Fast-Track-Status und Rare Pediatric Disease Status von der FDA gewährt.
© arznei-news.de – Quelle: Summit Therapeutics, Nov. 2016



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