Faktor X (Coagadex)

FDA genehmigt erstes Faktor X Konzentrat bei Patienten mit seltener vererbter Blutungsstörung

21.10.2015 Die US Food and Drug Administration hat Coagadex Gerinnungsfaktor X (Human) für die Behandlung des angeborenen Faktor X Defekts zugelassen. Bis zu dieser Orphan-Drug-Genehmigung gab es keine spezifische Gerinnungsfaktor-Ersatztherapie bei Patienten mit angeborenen erblichen Faktor X Defekt.

Coagadex, das aus menschlichem Plasma gewonnen wird, ist für Personen im Alter von 12 Jahren und älter mit vererbtem Faktor X Defekt für die On-Demand-Behandlung und die Kontrolle von Blutungen angezeigt, sowie für die perioperative Kontrolle von Blutungen bei Patienten mit leichtem vererbten Faktor X Mangel.

Sicherheit und Wirksamkeit

Die Sicherheit und Wirksamkeit von Coagadex wurden in einer multizentrischen, nicht randomisierten Studie mit 16 Teilnehmern (208 Blutungsepisoden) bei der Behandlung von spontanen, traumatischen und starken Regel (menorrhagischen) Blutungen ausgewertet laut der FDA.

Coagadex zeigte sich bei der Kontrolle der Blutungen bei Teilnehmern mit mittelschwerem bis schwerem vererbten Faktor X Defekt wirksam. Es war auch bei fünf Teilnehmern mit leichtem bis schwerem Faktor X Mangel wirksam, die sich einer Operation unterziehen mussten. Die fünf Personen erhielten das Arzneimittel zur perioperativen Kontrolle bei  sieben chirurgischen Eingriffen, schreibt die FDA.

Es konnte den Blutverlust während und nach der Operation bei Teilnehmern mit leichtem Mangel wirksam kontrollieren. Es gab keine Personen mit mittelschwerer oder schwerer Faktor X Defizienz, die das Medikament für die perioperative Kontrolle bei großen Operationen erhielten, und es konnten keine Sicherheitsbedenken in beiden Studien festgestellt werden laut der US Food and Drug Administration.
© arznei-news.de – Quelle: FDA, Okt. 2015

EU-Zulassungsempfehlung – Faktor-X-Mangel

29.01.2016 Der Ausschuss für Humanarzneimittel der Europäischen Zulassungsbehörde (CHMP) empfiehlt die Zulassung von Coagadex 250 IE und 500 IE Pulver und Lösungsmittel zur Herstellung einer Injektionslösung (aktive Substanz ist Factor X) der Firma Bio Products Laboratory für die Behandlung bei Faktor-X-Mangel.

Das Medikament konnte Blutungen stoppen, wenn es bei Bedarf verabreicht wurde, und Blutungen verhindern, wenn es als Routineprophylaxe oder bei chirurgischen Eingriffen verwendet wurde.

Nebenwirkungen

Die häufigsten Nebenwirkungen sind Rückenschmerzen, Rötung oder Schmerzen an der Stelle der Infusion und Müdigkeit.

Coagadex soll für die Behandlung und Prophylaxe von Blutungen und zur perioperativen Kontrolle bei Patienten mit erblichen Faktor-X-Mangel bei Zulassung eingesetzt werden können.
Quelle: EMA, Jan. 2016

EU-Zulassung bei Faktor-X-Mangel

22.03.2016 Bio Products Laboratory, Limited (BPL) hat die Zulassung des Arzneimittels Coagadex durch die Europäische Kommission bekanntgegeben.

Das Medikament ist für die Behandlung und Prophylaxe von Blutungen und zur perioperativen Kontrolle bei Patienten mit erblichen Faktor-X-Mangel indiziert. Coagadex ist das erste und einzige Arzneimittel, das speziell für diese seltene Blutungsstörung in Europa bislang zugelassen wurde.

On-Demand bei spontanen oder traumatischen Blutungen

Die Genehmigung basiert auf Daten aus zwei multizentrischen, prospektiven Open-Label-Studien. In der ersten Studie wurden Patienten mit mittelschwerem bis schwerem erblichen Faktor-X-Mangel On-Demand bei spontanen oder traumatischen Blutungen behandelt.

Die Kriterien für die Behandlungserfolge wurden in der Studie erfüllt, und die pharmakokinetischen Parameter waren konsistent mit früher veröffentlichten Daten.

Perioperativer Einsatz

Die zweite Studie sammelte Daten zu zwei chirurgischen Patienten, die Coagadex perioperativ erhielten. Dazu kamen Operationsdaten von drei Patienten aus der ersten Studie. Für alle 5 chirurgischen Verfahren wurde das Medikament vom Prüfer als ausgezeichnet hinsichtlich der Kontrolle des Blutverlusts während und nach der OP bezeichnet.

Alle Patienten, die sich einer größeren Operation unterzogen, wurden mit leichtem Faktor-X-Mangel (das heißt Faktor-X-Niveau > 5 IU / dL und < 20 IU / dL) diagnostiziert. Ein Patient mit moderatem Mangel und zwei mit schwerem Mangel unterzogen sich kleineren Eingriffen.

Keiner der Patienten mit moderater oder schwerer Erkrankung wurde einer großen OP unterzogen. Es gab keine behandlungsbedingten unerwünschten Ereignisse bei chirurgischen Patienten in der zweiten Studie, schreibt das Unternehmen.

Die häufigsten unerwünschten Ereignisse aus beiden Studien zusammen waren Erythema und Schmerzen an der Infusionsstelle, Müdigkeit und Rückenschmerzen.
© arznei-news.de – Quelle: Bio Products Laboratory, Limited, März 2016



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