Fedratinib

Myelofibrose: US-FDA gewährt vorrangige Prüfung

06.03.2019 Die Celgene Corporation hat bekanntgegeben, dass die U.S. Food and Drug Administration (FDA) den Zulassungsantrag für Fedratinib akzeptiert und ein Priority Review (beschleunigtes Prüfverfahren) gewährt hat.

Fedratinib ist ein hochselektiver JAK2-Hemmer zur Behandlung von Patienten mit Myelofibrose, einer schweren Knochenmarkstörung, die die normale Produktion von Blutzellen im Körper stört.

Der Zulassungsantrag für Fedratinib basiert auf Ergebnissen einer randomisierten, placebokontrollierten Phase-3-Studie (JAKARTA) mit Patienten mit primärer oder sekundärer Myelofibrose sowie einer einarmigen, offenen Phase-2-Studie (JAKARTA2) mit Patienten mit primärer oder sekundärer Myelofibrose, die zuvor Ruxolitinib, dem einzigen von der FDA zugelassenen Medikament gegen die Krankheit, exponiert waren.

Die Ergebnisse dieser beiden Studien wurden zuvor in Peer-Review-Journalen veröffentlicht. Fedratinib hat von der FDA auch die Einstufung als Orphan Drug für die Behandlung von sekundärer und primärer Myelofibrose erhalten.

Celgene plant auch die Evaluierung von Fedratinib in Kombination mit Luspatercept.

Fedratinib ist ein Prüfpräparat, das bislang in keinem Land zugelassen ist.
© arznei-news.de – Quellenangabe: FDA

FDA genehmigt Inrebic für Patienten mit seltener Knochenmarkserkrankung

17.08.2019 Die U.S. Food and Drug Administration hat Inrebic (Fedratinib) Kapseln zur Behandlung erwachsener Patienten mit bestimmten Formen von Myelofibrose zugelassen.

Wirksamkeit

Die Zulassung von Fedratinib für intermediär-2 oder primäre oder sekundäre (Post-Polycythemia vera oder postessentielle Thrombozythemie) Hochrisiko-Myelofibrose basierte auf den Ergebnissen einer klinischen Studie, bei der 289 Patienten mit Myelofibrose auf zwei verschiedene Dosen (400 mg oder 500 mg täglich orales) Fedratinib oder Placebo randomisiert wurden.

Die klinische Studie zeigte, dass 35 von 96 Patienten, die mit der Tagesdosis Fedratinib 400 mg behandelt wurden, einen signifikanten therapeutischen Effekt aufwiesen (mehr als oder gleich einer 35%igen Reduktion des Milzvolumens gegenüber dem Ausgangswert am Ende des Zyklus 6 (Woche 24), gemessen durch einen MRT- oder CT-Scan mit einem Follow-up-Scan vier Wochen später).

Als Ergebnis der Behandlung mit Fedratinib erreichten 36 Patienten eine Reduktion der myelofibrosebedingten Symptome um mehr als oder gleich 50% – wie Nachtschweiß, Juckreiz, Bauchbeschwerden, früheres Sättigungsgefühl als normal, Schmerzen unter den Rippen auf der linken Seite und Knochen- oder Muskelschmerzen.

Warnung: mögliche Enzephalopathie

Inrebic enthält einen Warnhinweis, um Angehörige der Gesundheitsberufe und Patienten über das Risiko einer schweren und tödlichen Enzephalopathie (Hirnschäden oder Fehlfunktionen) zu informieren, einschließlich Wernicke – ein neurologischer Notfall im Zusammenhang mit einem Thiaminmangel.

Den Angehörigen der Gesundheitsberufe wird empfohlen, den Thiaminspiegel bei allen Patienten vor Beginn der Behandlung mit Fedratinib, während der Behandlung und wie klinisch indiziert zu bewerten. Bei Verdacht auf Enzephalopathie sollte Fedratinib sofort eingestellt werden.

Häufige Nebenwirkungen

Häufige Nebenwirkungen für Patienten, die Fedratinib einnehmen, sind Durchfall, Übelkeit, Erbrechen, Müdigkeit und Muskelkrämpfe. Angehörige der Gesundheitsberufe werden darauf hingewiesen, dass es bei Patienten zu schwerer Anämie (niedrige Eisenwerte) und Thrombozytopenie (niedrige Blutplättchenwerte) kommen kann.

Die Patienten sollten auf Magen-Darm-Toxizität und auf Leber-Toxizität (Leberschäden) überwacht werden. Die Dosis sollte reduziert oder gestoppt werden, wenn ein Patient schweren Durchfall, Übelkeit oder Erbrechen entwickelt. Eine Behandlung mit Anti-Durchfall-Medikamenten kann empfohlen werden.

Die Patienten können einen hohen Anteil an Amylase und Lipase in ihrem Blut entwickeln und sollten durch Dosisreduktion oder Beendigung der Medikation behandelt werden.
© arznei-news.de – Quellenangabe: FDA



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