NIH-Studie zeigt, Denosumab reduziert Knochenschwächung bei Patienten mit fibröser Dysplasie deutlich
05.04.2023 Eine klinische Studie der National Institutes of Health ergab, dass das Medikament Denosumab den abnormalen Knochenumsatz bei Erwachsenen mit fibröser Dysplasie deutlich reduziert.
Der Knochenumsatz – ein Prozess, bei dem alter Knochen kontinuierlich durch neuen ersetzt wird – ist bei fibröser Dysplasie ungewöhnlich beschleunigt und trägt zu den Knochenanomalien bei. Die Studie mit acht Teilnehmern wurde von Forschern des National Institute of Dental and Craniofacial Research (NIDCR) und des NIH Clinical Center durchgeführt.
Die Ergebnisse, wonach Denosumab die Lebensqualität der Patienten verbessern kann, indem es eine gesunde Knochenbildung ermöglicht, wurden im New England Journal of Medicine veröffentlicht.
Fibröse Dysplasie
Die fibröse Dysplasie geht auf Genmutationen zurück, die dazu führen, dass narbiges (fibröses) Gewebe bereits in der frühen Kindheit gesunde Knochen ersetzt. Diese fibrösen Läsionen, die durch einen beschleunigten Knochenumsatz gekennzeichnet sind, schwächen die Knochen und führen zu Knochendeformationen, Brüchen, körperlichen Behinderungen und Schmerzen. In einigen Fällen können die Läsionen auf Organe und Nerven drücken und Funktionen wie Sehen und Atmen beeinträchtigen.
Phase 2 Studie
In der klinischen Phase-2-Studie erhielten acht Frauen sechs Monate lang hohe Dosen von Denosumab. Am Ende des Behandlungszeitraums zeigten die Knochenbiopsien und -scans der Patientinnen einen deutlichen Rückgang des Knochenumsatzes innerhalb der Läsionen. Auch die mit dem Knochenumsatz verbundenen Proteine im Blut sanken auf normale Werte. Diese Ergebnisse deuten darauf hin, dass die Behandlung die Qualität und Festigkeit der Knochen der Patientinnen verbesserte.
Die Patientinnen bemerkten auch weniger Komplikationen während der Einnahme von Denosumab. Eine Patientin mit Läsionen in den Rippen berichtete über eine verbesserte Lungenfunktion. Eine Teilnehmerin mit fibröser Dysplasie im Schädel stellte eine Verbesserung der Sehkraft fest.
Obwohl Denosumab vielversprechend war, kehrte der anormale Knochenumsatz bei allen Patientinnen bis auf eine zurück, nachdem sie das Medikament abgesetzt hatten. Bei vier Patientinnen überstieg der Knochenumsatz das Niveau vor der Behandlung. Studienautorin Dr. Alison Boyce weist darauf hin, dass Kliniker diese Risiken bei der Behandlung von Patienten unbedingt berücksichtigen müssen.
Um festzustellen, ob ein früheres Eingreifen mit Denosumab die Bildung von Läsionen gänzlich verhindern kann, testen Boyce und ihr Team das Medikament nun in einer neuen klinischen Studie bei Kindern mit fibröser Dysplasie.
© arznei-news.de – Quellenangabe: N Engl J Med. 2023 Feb 23;388(8):766-768. DOI: 10.1056/NEJMc2214862