Infos zu: Fidanacogen-Elaparvovec
- News: Studien / Forschung; Zulassung
- Indikation / Anwendung / Krankheiten
- Wirkstoff / Wirkung / Wirkmechanismus / Wirkweise
(s.a. bei entsprechenden Krankheiten / Studien unter News) - Hersteller / Entwickler bzw. Vertrieb: Pfizer
- Handelsname / Markenname: Durveqtix
- Aktive Substanz / Wirkstoffname: Fidanacogen-Elaparvovec
- Medikamentengruppe: Blutgerinnungsfaktoren
- Beipackzettel / Packungsbeilage
Indikation / Anwendung / Krankheiten
DURVEQTIX wird angewendet zur Behandlung von schwerer und mittelschwerer Hämophilie B (kongenitaler Faktor-IX-Mangel) bei erwachsenen Patienten ohne Faktor-IX-Inhibitoren in der Vorgeschichte und ohne nachweisbare Antikörper gegen die Variante des AAV-Serotyps Rh74.
News zu Fidanacogen-Elaparvovec
- 28.09.2024 Hämophilie B: Fidanacogen-Elaparvovec ist Prophylaxe überlegen. Studie untersuchte Gentherapie mit Fidanacogen-Elaparvovec bei Erwachsenen mit Hämophilie B
- 29.07.2024 EU: Schwere und mittelschwere Hämophilie B – Die Europäische Kommission erteilt Durveqtix die Zulassung
- 31.05.2024 Fidanacogen-Elaparvovec (Durveqtix) bei Hämophilie B. EU: Hämophilie B – CHMP-Zulassungsempfehlung für Durveqtix (Wirkstoff Fidanacogen-Elaparvovec)
- 29.12.2022 Hämophilie B: Fidanacogen-Elaparvovec erzielt positive Ergebnisse. Positive Ergebnisse der Phase-3-Studie BENEGENE-2 zur Gentherapie Fidanacogen-Elaparvovec bei Hämophilie B
- 17.07.2018 Hämophilie-B: Phase-3 Lead-in-Studie gestartet
Wirkstoff / Wirkung / Wirkmechanismus / Wirkweise
Fidanacogen elaparvovec ist eine Gentherapie, die entwickelt wurde, um eine funktionsfähige Kopie der hochaktiven Padua-Variante des Faktor-IX-Gens (FIX-R338L) in die transduzierten Zellen einzuschleusen, um die monogenetische Grundursache der Hämophilie B zu behandeln.
Fidanacogen elaparvovec ist ein nicht replizierender rekombinanter AAV-Vektor, der ein AAVRh74var-Kapsid verwendet, um ein stabiles humanes Faktor-IX-Transgen bereitzustellen. Das AAVRh74var-Kapsid hat die Fähigkeit, Hepatozyten zu transduzieren, die der natürliche Ort der Synthese von Faktor IX sind. Das in Fidanacogen elaparvovec vorhandene Faktor-IX-Gen ist so konzipiert, dass es überwiegend als episomale DNA in den transduzierten Zellen vorliegt. Die Expression des Transgens wird durch einen leberspezifischen Promoter ermöglicht, was zu einer gewebespezifischen, kontinuierlichen und anhaltenden Faktor-IX-Proteinexpression führt.
Die Therapie mit Fidanacogen elaparvovec induziert mittels des Vektors eine messbare Aktivität des Gerinnungsfaktors IX.
Hämophilie-B: Phase-3 Lead-in-Studie gestartet
17.07.2018 Pfizer Inc. und Spark Therapeutics haben bekanntgegeben, dass Pfizer eine Phase-3-Studie (NCT03587116) initiiert hat, um die Wirksamkeit und Sicherheit des aktuellen Faktor-IX-Prophylaxeersatztherapeutikums Fidanacogen-Elaparvovec in der üblichen Behandlungsumgebung zu untersuchen.
Die in der Vorstudie gewonnenen Daten zur Wirksamkeit der Faktor IX-Prophylaxe dienen als interne Kontrollgruppe für die Patienten, die in den nächsten Teil der Phase-3-Studie aufgenommen werden, in der die Gentherapie Fidanacogen-Elaparvovec zur Behandlung der Hämophilie B evaluiert wird.
Aktive Substanz
Fidanacogen-Elaparvovec ist ein neuartiger Arzneistoff, der ein biotechnologisch hergestelltes Adeno-assoziiertes Virus (AAV) Kapsid (Proteinhülle) und ein hochaktives humanes Gerinnungsfaktor-IX-Gen enthält. Man hofft, dass die Patienten nach der Behandlung den Faktor IX selbst herstellen können, anstatt ihn regelmäßig injizieren zu müssen.
Phase-1/2-Studie
Im Mai 2018 gaben Pfizer und Spark Therapeutics Daten für 15 Teilnehmer der laufenden klinischen Phase-1/2-Studie mit Fidanacogen-Elaparvovec zur Behandlung von schwerer oder mittelschwerer (FIX:C < 2 Prozent) Hämophilie B bekannt. Die Ergebnisse zeigten, dass alle 15 Patienten routinemäßige Infusionen von Faktor IX-Konzentraten ohne berichtete schwere Nebenwirkungen oder thrombotische Ereignisse ab dem 7. Mai 2018 eingestellt hatten.
© arznei-news.de – Quellenangabe: Pfizer