Fosdenopterin

Molybdän-Cofaktor-Mangel Typ A: Die FDA genehmigt Nulibry (Fosdenopterin) als erstes Medikament

27.02.2021 Die US-amerikanische Gesundheitsbehörde FDA hat Nulibry (Wirkstoff Fosdenopterin) zur Injektion zugelassen, um das Sterberisiko bei Molybdän-Cofaktor-Mangel (Synonym: Molybdän-Cofaktor-Defizienz) Typ A zu verringern, einer seltenen, genetisch bedingten Stoffwechselstörung, die typischerweise in den ersten Lebenstagen auftritt und zu schweren Krampfanfällen, Hirnschäden und Tod führt.

Molybdän-Cofaktor-Mangel Typ A

Bei Patienten mit Molybdän-Cofaktor-Mangel Typ A kommt es zu schweren und schnell fortschreitenden neurologischen Schäden einschließlich schwerer behandelbarer Krampfanfälle, Fütterungsproblemen und Muskelschwäche aufgrund der Anhäufung toxischer Sulfit-Metaboliten im zentralen Nervensystem.

Die meisten Patienten sterben in der frühen Kindheit an Infektionen. Vor der heutigen Zulassung bestanden die einzigen Behandlungsmöglichkeiten in der unterstützenden Pflege und in Therapien, die auf die Komplikationen der Krankheit ausgerichtet waren.

Pyranopterinmonophosphat (cPMP)

Patienten mit Molybdän-Cofaktor-Mangel Typ A können eine als zyklisches Pyranopterinmonophosphat (cPMP) bekannte Substanz nicht produzieren. Fosdenopterin ist ein intravenöses Medikament, das das fehlende cPMP ersetzt.

Wirksamkeit

Die Wirksamkeit von Fosdenopterin zur Behandlung des Molybdän-Cofaktor-Mangels Typ A wurde bei 13 behandelten Patienten im Vergleich zu 18 entsprechenden, unbehandelten Patienten nachgewiesen.

Die mit Nulibry behandelten Patienten hatten eine Überlebensrate von 84 % nach drei Jahren, verglichen mit 55 % bei den unbehandelten Patienten.

Die häufigsten Nebenwirkungen

Zu den häufigsten Nebenwirkungen von Fosdenopterin gehörten Komplikationen im Zusammenhang mit der intravenösen Infusion, Fieber, Atemwegsinfektionen, Erbrechen, Gastroenteritis und Diarrhöe.

Phototoxizität

Bei Tieren wurde Phototoxizität (Schädigung der Haut und der Augen durch bestimmte Arten von Licht, wie z. B. Sonnenlicht) beobachtet, daher sollten Patienten, die mit Fosdenopterin behandelt werden, Sonnenlicht vermeiden und Sonnenschutzmittel, Schutzkleidung und Sonnenbrille tragen, wenn sie der Sonne ausgesetzt sind.

Die FDA erteilte diesem Antrag den Status des Priority Review und der Breakthrough Therapy. Nulibry erhielt außerdem den Orphan-Drug-Status, der die Entwicklung von Medikamenten für seltene Krankheiten unterstützt und fördert.
© arznei-news.de – Quellenangabe: FDA.





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