Fostamatinib

Fostamatinib (Handelsname Tavalisse) ist ein Milz-Tyrosinkinase-Inhibitor, der für die Behandlung einiger Krankheiten ursprünglich von Rigel Pharmaceuticals entwickelt wurde. Das Medikament oral als Dinatriumsalz verabreicht.

Immunthrombozytopenie: Endpunkt in Ph3-Studie erreicht

02.09.2016 Rigel Pharmaceuticals Fostamatinib erreichte den primären Endpunkt in der ersten von zwei Doppelblindstudien im FIT klinischen Phase-3-Programm zur Behandlung von erwachsenen Patienten mit chronischer / persistierender Immunthrombozytopenie (ITP).

fostamatinibDie Studie (n = 76) zeigte, dass 18% der mit Fostamatinib behandelten Patienten ein stabiles Thrombozyten-Ansprechen zeigten verglichen mit 0% bei den Placebo-Kontrollen (p = 0,0261).

Die häufigsten unerwünschten Ereignisse waren Magen-Darm-Störungen und das Sicherheitsprofil des Produkts stand im Einklang mit früheren klinischen Erfahrungen, und es wurden keine neuen oder ungewöhnlichen Sicherheitsprobleme entdeckt.

Thrombozytenzahl

Im Allgemeinen ist das klinische Ziel bei der ITP-Behandlung die Thrombozytenzahl auf mehr als 50.000 / uL zu erhöhen. Bei den Patienten, die den primären Endpunkt in dieser Studie erreicht hatten,  erhöhte sich die Thrombozytenzahl von einem Median von 16.000 / uL zu Beginn der Studie auf einen Medianwert von mehr als 100.000 / uL in Woche 24, ein robustes Ansprechen, das möglicherweise den Patienten erlaubt, dauerhaft über 50.000 / uL zu bleiben.

Langfristwirkung

Alle Patienten aus dieser Studie, die das stabile Thrombozyten-Plateau erreichten, wurden in die langfristige Studie der Phase 3 Erweiterung eingeschrieben, setzten ihre Behandlung fort, und erhielten ihre Thrombozytenwerte über Monate nach dem ersten Studien-Zeitraum von 24 Wochen aufrecht.

Diese Daten bestätigen ähnliche bei zwei Patienten aus der Rigel Phase-2-Studie beobachteten Ergebnisse von Fostamatinib bei ITP, die das Medikament seit mehr als sieben Jahren nahmen und stabile Thrombozytenwerte über diesen langen Zeitraum aufrechterhalten konnten.

Die US-amerikanische Food and Drug Administration hat dem Wirkstoff bereits Orphan Drug Status für die Behandlung von Patienten mit ITP verliehen.
© arznei-news.de – Quelle: Rigel Pharmaceuticals, August 2016

Wirksam bei der Behandlung der Werlhof-Krankheit

06.09.2018 Fostamatinib erzeugt klinisch bedeutsames Ansprechen bei Erwachsenen mit Immunthrombozytopenie (ITP, auch Werlhof-Krankheit genannt) laut einer im Fachblatt American Journal of Hematology veröffentlichten Studie.

Dosierung

Dr. James Bussel von der Weill Cornell Medicine in New York City und Kollegen führten zwei parallele Phase-3-Studien durch, in denen Patienten mit anhaltender/chronischer ITP (mediane Dauer 8,5 Jahre) im Verhältnis 2:1 randomisiert wurden.

Sie erhielten entweder Fostamatinib (101 Patienten) oder Placebo (49 Patienten) – 100 mg zweimal täglich über 24 Wochen, mit einer Dosiserhöhung auf 150 mg zweimal täglich nach vier Wochen bei Non-Respondern.

Wirksamkeit

Die Forscher fanden heraus, dass stabiles Ansprechen bei 18 Prozent der Patienten auf Fostamatinib im Vergleich zu 2 Prozent auf Placebo auftrat. 43 Prozent der Patienten unter Fostamatinib und 14 Prozent unter Placebo erreichten ein Gesamtansprechen (definiert als ≥ Thrombozytenzahl von eins ≥ 50.000 / μL innerhalb der ersten 12 Wochen nach der Behandlung).

Bei der 100 mg Dosierung betrug die mediane Ansprechzeit 15 Tage, und 83 Prozent der Patienten sprachen innerhalb von acht Wochen an.

Nebenwirkungen

Diarrhöe, Bluthochdruck, Übelkeit, Schwindel und Alanin-Aminotransferase-Erhöhung waren die häufigsten unerwünschten Nebenwirkungen und waren alle häufiger bei Fostamatinib im Vergleich zu Placebo.

Die meisten unerwünschten Ereignisse waren jedoch leicht oder mittelschwer und wurden spontan oder mit Hilfe des medizinischen Personals behoben.

Fostamatinib ist eine neuartige Behandlungsoption für die Werlhof-Krankheit, die auf einen wichtigen Mechanismus der ITP-Pathogenese abzielt, schreiben die Autoren.
© arznei-news.de – Quellenangabe: American Journal of Hematology- – doi.org/10.1002/ajh.25125



Schreiben Sie uns über Ihre Erfahrungen mit diesem Medikament:

Kommentare werden nach Prüfung auf Arznei-News.de veröffentlicht.
Machen Sie bitte keine persönlichen Angaben (wie Name, Geburtsdatum, Anschrift, Telefon-Nr., Email-Adresse etc.)!
Benutzen Sie bitte aus Lesbarkeitsgründen auch Komma, Punkt und Absatz. :-)