Ganaxolon (Ztalmy) bei CDD-Epilepsie: EU-Zulassung

UPDATE – EU: Epileptische Anfälle im Zusammenhang mit einer Cyclin-abhängigen Kinase-ähnlichen 5(CDKL5)-Mangelerkrankung (CDD) – Die Europäische Kommission erteilt Ztalmy die Zulassung

31.07.2023 Die Europäische Kommission hat dem Medikament Ztalmy (Wirkstoff ist Ganaxolon) der Firma Marinus Pharmaceuticals die Zulassung für die folgende Indikation erteilt:

ZTALMY ist für die Zusatzbehandlung von epileptischen Anfällen im Zusammenhang mit einer Cyclin-abhängigen Kinase-ähnlichen 5(CDKL5)-Mangelerkrankung (CDD) bei Patienten im Alter von 2 bis 17 Jahren angezeigt. ZTALMY kann bei Patienten ab 18 Jahren weiter angewendet werden.
© arznei-news.de – Quelle: EC

EU: Epileptische Anfälle bei Cyclin-abhängiger Kinase-ähnlicher 5 (CDKL5) Mangelstörung – CHMP-Zulassungsempfehlung für Ztalmy (Wirkstoff Ganaxolon)

Ganaxolon (Ztalmy) bei CDD-Epilepsie: EU-Zulassung

26.05.2023 Der Ausschuss für Humanarzneimittel der Europäischen Zulassungsbehörde (CHMP) empfiehlt die Zulassung von Ztalmy (aktive Substanz ist Ganaxolon) der Firma Marinus Pharmaceuticals für die Behandlung von epileptischen Anfällen im Zusammenhang mit einer Cyclin-abhängigen Kinase-ähnlichen 5 (CDKL5)-Mangelstörung (cyclindependent kinase-like 5 deficiency disorder; CDD).

Ztalmy wird als orale Suspension zu 50 mg/ml erhältlich sein. Der Wirkstoff von Ztalmy ist Ganaxolon, ein Antiepileptikum (ATC-Code: N03AX27). Der genaue Wirkmechanismus ist nicht bekannt, aber man nimmt an, dass seine krampflösende Wirkung auf einer positiven allosterischen Modulation der GABAA-Rezeptoren beruht.

Der Nutzen von Ztalmy liegt in seiner Fähigkeit, die Häufigkeit der mit CDD verbundenen Anfälle zu verringern, wie in einer doppelblinden, randomisierten, placebokontrollierten Studie an Kindern und Jugendlichen nachgewiesen wurde.

Die häufigsten Nebenwirkungen sind Somnolenz und Pyrexie.

Die vollständige Indikation lautet:

Ztalmy ist indiziert zur ergänzenden Behandlung epileptischer Anfälle im Zusammenhang mit einer Cyclin-abhängige Kinase-ähnliche 5 (CDKL5)-Mangelerkrankung (CDD) bei Patienten im Alter von 2 bis 17 Jahren. Ztalmy kann bei Patienten im Alter von 18 Jahren und älter fortgesetzt werden.

© arznei-news.de – Quelle: EMA

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