GDNF als Medikament

Zukunftsweisende Studie bietet Hoffnung für die Wiederherstellung von bei Parkinson geschädigten Gehirnzellen

04.03.2019 Die in Brain veröffentlichte Studie untersuchte, ob die Erhöhung des Niveaus eines natürlich vorkommenden Proteins – Glial Cell Line Derived Neurotrophic Factor (GDNF) – sterbende Gehirnzellen bei Menschen mit Parkinson regenerieren und deren Erkrankung umkehren kann.

Um GDNF an die Gehirnzellen zu bringen, die es benötigen, wurde ein spezielles Verabreichungssystem entwickelt. Insgesamt 41 Teilnehmer wurden robotergestützt operiert, wobei vier Röhrchen sorgfältig in ihr Gehirn eingeführt wurden, so dass GDNF über eine Öffnung an der Seite ihres Kopfes direkt und punktgenau in die betroffenen Hirnareale injiziert werden konnte.

Doppelblinde Pilotstudie

Sechs Teilnehmer nahmen an der ersten Pilotstudie teil, um die Sicherheit des Behandlungsansatzes zu beurteilen. Weitere 35 Personen nahmen dann an der neunmonatigen Doppelblindstudie teil, bei der die Hälfte randomisiert monatliche Infusionen von GDNF und die andere Hälfte Placebo-Infusionen erhielt.

Nach den ersten neun Monaten mit GDNF oder Placebo hatten alle Teilnehmer die Möglichkeit, GDNF für weitere neun Monate zu erhalten.

Vergleich mit Placebo

Während es einige ermutigende Anzeichen für Verbesserungen bei den mit GDNF behandelten Patienten gab, zeigte sich kein signifikanter Unterschied zwischen der aktiven Behandlungsgruppe und denjenigen, die Placebo erhielten, bei der Beurteilung der Parkinson-Symptome.

Ergebnisse der Hirnscans

Die Ergebnisse der Hirnscans zeigten jedoch äußerst vielversprechende Auswirkungen auf geschädigte Gehirnzellen.

Bei allen Teilnehmern wurden vor Beginn der Studie und nach neun Monaten Hirnscans durchgeführt, um festzustellen, wie gut ihre dopaminproduzierenden Gehirnzellen funktionierten.

Nach neun Monaten gab es keine Veränderung bei den Scans derjenigen, die Placebo erhielten, während die mit GDNF behandelte Gruppe eine Verbesserung von 100 Prozent in einem Schlüsselbereich des betroffenen Gehirns zeigte – und damit Hoffnung gab, dass die Behandlung beschädigte Gehirnzellen wieder zum Leben erwecken und regenerieren kann.

Verbesserung der Symptome

Nach 18 Monaten, in denen alle Teilnehmer GDNF erhalten hatten, zeigten beide Gruppen eine moderate bis starke Verbesserung der Symptome im Vergleich zu ihren Ergebnissen vor Beginn der Studie. Dies könnte darauf hindeuten, dass die Behandlung langfristige positive Auswirkungen haben kann, aber da jeder wusste, dass er die aktive Behandlung erhält und es keine Vergleichsgruppe gab, müssen diese Verbesserungen mit Vorsicht behandelt werden, schließen die Forscher.
© arznei-news.de – Quellenangabe: Brain – https://doi.org/10.1093/brain/awz023



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