Positive Topline-Ergebnisse der Phase-3-Studie mit dem Gentherapie-Kandidaten Giroctocogen-Fitelparvovec bei Hämophilie A
25.07.2024 Pfizer hat positive Topline-Ergebnisse der Phase-3-Studie AFFINE (NCT04370054) zur Untersuchung von Giroctocogen-Fitelparvovec, einer Gentherapie zur Behandlung von Erwachsenen mit mittelschwerer bis schwerer Hämophilie A, veröffentlicht.
Die AFFINE-Studie erreichte ihr primäres Ziel der Nicht-Unterlegenheit sowie der Überlegenheit in Bezug auf die gesamte annualisierte Blutungsrate (ABR) von Woche 12 bis zu einer Nachbeobachtungszeit von mindestens 15 Monaten nach der Infusion im Vergleich zu einer routinemäßigen Faktor VIII (FVIII)-Ersatzprophylaxebehandlung. Nach einer einmaligen Gabe von 3e13 vg/kg zeigte Giroctocogen-Fitelparvovec eine statistisch signifikante Verringerung der mittleren Gesamt-ABR im Vergleich zum Zeitraum vor der Infusion (1,24 gegenüber 4,73; einseitiger p-Wert=0,0040).
Die wichtigsten sekundären Endpunkte, die im Studienprotokoll definiert waren, wurden erreicht und zeigten ebenfalls eine Überlegenheit gegenüber der Prophylaxe. 84 % der Teilnehmer behielten 15 Monate nach der Infusion eine FVIII-Aktivität von >5 % bei (einseitiger p-Wert = 0,0086), wobei die Mehrheit der Teilnehmer eine FVIII-Aktivität von ≥15 % aufwies, und die durchschnittliche behandelte ABR sank statistisch signifikant um 98,3 % von 4,08 vor der Infusion auf 0,07 nach der Infusion (von Woche 12 bis mindestens 15 Monate [15-44 Monate]; einseitiger p-Wert < 0,0001). Während der gesamten Studie kehrte ein Teilnehmer (1,3 %) von allen dosierten Teilnehmern nach der Infusion zur Prophylaxe zurück, berichtet Pfizer.
In der AFFINE-Studie wurde Giroctocogen-Fitelparvovec im Allgemeinen gut vertragen. Bei 49,3 % der Teilnehmer wurden vorübergehend erhöhte FVIII-Spiegel ≥150 % beobachtet, die mittels eines chromogenen Assays bestimmt wurden und keinen Einfluss auf die Wirksamkeits- und Sicherheitsergebnisse hatten. Schwerwiegende unerwünschte Ereignisse wurden von 15 Patienten (20 %) gemeldet, darunter 13 Ereignisse von 10 Patienten (13,3 %), die als behandlungsbedingt eingestuft wurden. Die behandlungsbedingten unerwünschten Ereignisse bildeten sich im Allgemeinen unter klinischer Behandlung zurück, schreibt Pfizer.
Die Analysen des vollständigen Phase-3-Datensatzes der AFFINE-Studie sind noch nicht abgeschlossen, und weitere Daten werden auf kommenden medizinischen Kongressen vorgestellt, schreibt das Unternehmen.
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