Giroctocogen-Fitelparvovec

Phase-1/2-Ergebnisse zeigen anhaltende Faktor-VIII-Aktivität während eines Jahres nach der Hämophilie-A-Gentherapie

07.12.2020 Pfizer hat aktualisierte Folgedaten aus der Phase-1/2-Alta-Studie zu Giroctocogen-Fitelparvovec (SB-525 bzw. PF-07055480), einer Gentherapie-Studie für Patienten mit schwerer Hämophilie A, veröffentlicht.

Alle fünf Patienten der Hochdosis-Kohorte mit 3 x 1013 vg/kg wurden mindestens ein Jahr nachbeobachtet und zeigten anhaltende Faktor VIII (FVIII) Aktivitätswerte, mit einer FVIII-Aktivität im Gruppenmedian von 56,9% und einem geometrischen Gruppenmittel der FVIII-Aktivität von 70,4% mittels chromogenem Assay von Woche 9 bis 52.

Die Steady-state-FVIII-Aktivität wurde bei allen Patienten der 3 x 1013 vg/kg-Kohorte innerhalb von 9 Wochen nach der Behandlung unter Giroctocogen-Fitelparvovec erreicht, ohne Blutungsvorfälle und ohne FVIII-Infusionen (über 3 Wochen nach der Infusion hinaus) innerhalb des ersten Jahres.

Sicherheit, Nebenwirkungen

Giroctocogen-Fitelparvovec wurde im Allgemeinen gut vertragen. Bei einem Patienten aus der 3 x 1013 vg/kg-Dosis-Kohorte trat ein behandlungsbedingtes schwerwiegendes unerwünschtes Ereignis mit Hypotonie (Grad 3) und Fieber (Grad 2) mit Symptomen von Kopfschmerzen und Tachykardie auf, das sechs Stunden nach der Infusion von Giroctocogen-Fitelparvovec auftrat und innerhalb von 24 Stunden vollständig verschwand.

Bis zum Stichtag wurden keine weiteren behandlungsbezogenen schwerwiegenden unerwünschten Ereignisse berichtet. Von den fünf Patienten in der 3 x 1013 vg/kg-Dosis-Kohorte erhielten vier Kortikosteroide gegen Leberenzymerhöhungen (Alanin-Aminotransferase, ALT).

Bei drei Patienten traten anschließend ALT-Erhöhungen auf, die auf Kortikosteroide ansprachen. Alle Episoden von ALT-Hebungen lösten sich mit oralen Kortikosteroiden vollständig auf, und zum Stichtag nahm keiner der Teilnehmer Kortikosteroide ein, und nach Woche 52 wurde keine Kortikosteroideinnahme mehr eingeleitet.
© arznei-news.de – Quellenangabe: Pfizer.



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