Emicizumab (Hemlibra) bei Hämophilie A

  • 19.07.2021 Abschließende Analyse der Phase-IIIb-Studie STASEY untermauert das Nutzen/Risiko-Profil von Hemlibra bei Menschen mit Hämophilie A … zum Artikel
  • 07.12.2020 Neue Phase-3-Daten bestätigen langfristigen Nutzen von Hemlibra für Menschen mit Hämophilie A … zum Artikel
  • 13.07.2020 Neue Daten aus Phase-IIIb-Studie stärken das Sicherheitsprofil von Hemlibra bei Menschen mit Hämophilie A … zum Artikel
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Neue Daten aus Phase-IIIb-Studie stärken das Sicherheitsprofil von Hemlibra bei Menschen mit Hämophilie A

13.07.2020 Roche hat die Ergebnisse der zweiten Zwischenanalyse der Phase IIIb-Studie STASEY bekanntgegeben, die das Sicherheitsprofil von Hemlibra (Wirkstoff Emicizumab) des klinischen Phase-III-Programms HAVEN verstärken.

In der STASEY-Studie war Hemlibra wirksam, ohne dass bei Erwachsenen und Jugendlichen mit Hämophilie A mit Faktor-VIII-Inhibitoren neue Sicherheitssignale identifiziert wurden, was mit früheren Sicherheitsbeobachtungen übereinstimmte. Weitere neue Interimsdaten deuten darauf hin, dass Personen unter Hemlibra bestimmte kleinere Operationen ohne zusätzlichen präventiven (prophylaktischen) Gerinnungsfaktor durchführen können.

Die zweite Zwischenanalyse der STASEY-Studie umfasste Daten von 193 Patienten mit Hämophilie A mit Faktor-VIII-Inhibitoren, die einmal wöchentlich eine Hemlibra-Prophylaxe erhielten.

Thrombotische Ereignisse

Es wurden keine Fälle von thrombotischer Mikroangiopathie oder schweren thrombotischen Ereignissen (TE) im Zusammenhang mit Hemlibra gemeldet, und es wurden keine neuen Sicherheitssignale beobachtet.

43 (17,1%) Personen berichteten über ein unerwünschtes Ereignis (UE) im Zusammenhang mit Hemlibra.

Die häufigsten UE, die bei 10% oder mehr der Personen in der STASEY-Studie auftraten, waren das häufige Erkältungssymptom Nasopharyngitis (12,4%), Kopfschmerzen (11,9%) und Reaktionen an der Injektionsstelle (ISR) (11,4%).

Die berichteten ISR waren entweder leicht oder mittelschwer, und keiner der Patienten stellte seine Behandlung aufgrund einer ISR ein. Die annualisierten Blutungsraten (BERA) stimmten auch mit den früher berichteten Beobachtungen aus den HAVEN-Studien der Phase III überein.

Operationen

Eine separate Analyse beschrieb die Kontrolle und die Ergebnisse kleinerer und ungeplanter größerer Operationen bei Patienten, die Hemlibra erhielten, obwohl dies kein formaler Endpunkt bei STASEY ist.

Die Ergebnisse deuten darauf hin, dass Menschen mit Hämophilie A mit Faktor VIII-Inhibitoren, die sich bestimmten kleineren Operationen unterziehen, während sie Hemlibra erhalten, keinen zusätzlichen präventiven Gerinnungsfaktor benötigen.

Die Mehrheit der kleineren Operationen (n=20/31) wurde ohne den Einsatz eines präventiven Gerinnungsfaktors durchgeführt (64,5%) und von diesen führten 85% (n=17/20) nicht zu behandelten postoperativen Blutungen.

Von den ungeplanten größeren Operationen (n=9) wurden acht mit prophylaktischem Gerinnungsfaktor durchgeführt, vier davon führten zu Blutungen, die erfolgreich mit rekombinantem Faktor VIIa behandelt wurden.

Diese Ergebnisse stimmen mit den Ergebnissen überein, die in einer früheren Analyse der Operationen in den entscheidenden HAVEN-Studien beobachtet wurden, schreibt Roche.

STASEY

STASEY ist eine einarmige, multizentrische, offene, klinische Studie der Phase IIIb, bei der die Patienten Hemlibra für durchschnittlich 50,9 Wochen erhielten.

Die BERA aller Blutungen, einschließlich der behandelten Blutungen, der behandelten Spontanblutungen, der behandelten Gelenkblutungen und der behandelten Ziel-Gelenkblutungen, war niedrig, wobei 167 Patienten (85,6%) keine behandelten Blutungen aufwiesen. In der STASEY-Studie wurden zwei TE berichtet, die nicht mit Hemlibra in Zusammenhang standen.
© arznei-news.de – Quellenangabe: Roche.

Neue Phase-3-Daten bestätigen langfristigen Nutzen von Hemlibra für Menschen mit Hämophilie A

07.12.2020 Roche hat Ergebnisse einer neuen Analyse der gepoolten Dreijahres-Follow-up-Daten von 401 Personen mit Hämophilie A aus den zulassungsrelevanten HAVEN 1-4-Studien bekanntgegeben, die das langfristige Wirksamkeits- und Sicherheitsprofil von Hemlibra (Emicizumab) bestätigen.

Diese Daten von Erwachsenen, Jugendlichen und Kindern mit Hämophilie A mit und ohne Faktor-VIII-Inhibitoren wurden auf der 62. American Society of Hematology (ASH) Annual Meeting and Exposition (ASH) präsentiert.

Die Analyse umfasste gepoolte Daten von 401 Personen mit Hämophilie A mit und ohne Faktor-VIII-Inhibitoren aus allen vier HAVEN-Zulassungsstudien (HAVEN 1, n=113; HAVEN 2, n=88; HAVEN 3, n=152; HAVEN 4, n=48) mit einer mittleren Wirksamkeitsdauer von 120,4 Wochen.

Unter Hemlibra wurden niedrige Raten behandelter Blutungen über den gesamten Studienzeitraum beibeihalten, wobei die modellbasierte annualisierte Blutungsrate (ABR) während des gesamten Auswertungszeitraums mit 1,4 niedrig blieb (95% KI: 1,1-1,7).

Darüber hinaus stieg der Anteil der Teilnehmer, bei denen keine behandelten Blutungen auftraten (70,8-83,7%), mit jeder aufeinanderfolgenden 24-Wochen-Periode an. Die Ergebnisse zeigten, dass das Sicherheitsprofil von Hemlibra mit dem früherer Studien einherging und keine neuen Sicherheitssignale auftraten.

Weiterhin deutet die erste Zwischenanalyse der European Haemophilia Safety Surveillance (EUHASS) Datenbank, die ebenfalls auf dem virtuellen ASH-Kongress vorgestellt wurde, darauf hin, dass das Sicherheitsprofil von Hemlibra im Real-World-Setting mit dem in klinischen Studien beobachteten übereinstimmt, ohne dass neue oder sich abzeichnende Sicherheitssignale beobachtet wurden. EUHASS ist ein großes Pharmakovigilanzprogramm, das die Sicherheit von Behandlungen für erbliche Blutungsstörungen überwacht.
© arznei-news.de – Quellenangabe: Roche.





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