Akute intermittierende Porphyrie: Vielversprechende Ergebnisse aus Ph-1-Studie
08.02.2019 Das von Alnylam Pharmaceuticals entwickelte Givosiran konnte vielversprechende Ergebnisse in einer klinischen Phase-I-Studie mit 40 Patienten zeigen.
Die Verabreichung von Givosiran reduzierte die Zahl der akuten Attacken von akuter intermittierender Porphyrie bei den Patienten um bis zu 79 Prozent, und der Bedarf an Hemin nahm um bis zu 83 Prozent ab.
Die meisten der berichteten Nebenwirkungen waren leicht oder mittelschwer, und es wurde kein klarer Zusammenhang zwischen Nebenwirkungen und Dosis beobachtet. Bei sechs Patienten wurden schwere Nebenwirkungen berichtet, darunter ein Todesfall, der als nicht mit Givosiran eingestuft wurde.
Der Wirkstoff basiert auf einer natürlichen Methode zur Hemmung der Genexpression namens RNA-Interferenz (RNAi).
Der Medikamentenkandidat wurde von der Europäischen Arzneimittelagentur und der U.S. Food and Drug Administration mit PRIME- und Breakthrough-Status ausgezeichnet, was bei einer Beschleunigung des Überprüfungsprozesses bedeuten könnte, dass das Medikament bis Anfang 2020 verfügbar sein könnte.
Die Patienten, die an der Phase-I-Studie teilgenommen haben, bleiben in einer kombinierten Phase-I/II-Studie auf Givosiran, und die vollständigen Ergebnisse einer Phase-III-Studie mit 94 Patienten aus aller Welt werden im Frühjahr 2019 erwartet.
© arznei-news.de – Quellenangabe: New England Journal of Medicine (2019). DOI: 10.1056/NEJMoa1807838