Golodirsen

FDA lässt Vyondys 53 im beschleunigten Verfahren zur gezielten Behandlung von seltener Duchenne-Muskeldystrophie-Mutation zu

08.01.2020 Die US-Arzneimittelbehörde hat im Dez. 2019 im beschleunigten Zulassungsverfahren die Golodirsen-Injektion Vyondys 53 zur Behandlung von Patienten mit Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) genehmigt, die eine bestätigte Mutation des Dystrophin-Gens haben, das für das Skippen von Exon 53 empfänglich ist. Es wird geschätzt, daß etwa 8 Prozent der Patienten mit DMD diese Mutation haben.

Die beschleunigte Zulassung von Vyondys 53 basiert auf dem Surrogatendpunkt einer Erhöhung der Dystrophin-Produktion im Skelettmuskel, die bei einigen Patienten beobachtet wurde, die mit dem Medikament behandelt wurden. Die FDA ist zu dem Schluß gekommen, dass die vom Antragsteller eingereichten Daten eine Erhöhung der Dystrophin-Produktion zeigen, die mit großer Wahrscheinlichkeit einen klinischen Nutzen bei Patienten mit DMD vorhersagen kann, die eine bestätigte Mutation des Dystrophin-Gens haben, das für das Skippen von Exon 53 zugänglich ist.

Ein klinischer Nutzen von Golodirsen, einschließlich einer verbesserten Motorik, wurde nicht nachgewiesen. Bei dieser Entscheidung hat die FDA die potentiellen Risiken des Medikamentes, die lebensbedrohliche und schwächende Natur der Krankheit und die fehlenden Therapieoptionen berücksichtigt.

Wirksamkeit

Vyondys 53 wurde in einer zweiteiligen klinischen Studie untersucht. Der erste Teil umfasste 12 DMD-Patienten, wobei acht Patienten Vyondys 53 und vier Patienten ein Placebo erhielten. Der zweite Teil der Studie war eine offene Studie, in die die 12 Patienten, die in den ersten Teil der Studie aufgenommen wurden, sowie 13 weitere Patienten, die zuvor nicht behandelt worden waren, einbezogen wurden.

In der Studie stiegen die Dystrophin-Spiegel im Durchschnitt von 0,10% des normalen Wertes zu Beginn der Studie auf 1,02% des normalen Wertes nach 48 Wochen Behandlung mit dem Medikament oder länger.

Als Teil des beschleunigten Zulassungsverfahrens verlangt die FDA von dem Unternehmen, eine klinische Studie durchzuführen, um den klinischen Nutzen des Medikaments zu bestätigen.

Die laufende Studie soll prüfen, ob Golodirsen die motorischen Funktionen von DMD-Patienten verbessert, die eine bestätigte Mutation des Dystrophin-Gens haben, das für das Exon 53-Skipping zugänglich ist. Wenn die Studie den klinischen Nutzen nicht bestätigt, kann die FDA ein Verfahren einleiten, um dem Medikament die Zulassung zu entziehen.

Die häufigsten Nebenwirkungen

Die häufigsten Nebenwirkungen, die von den mit Golodirsen in klinischen Studien behandelten Teilnehmern berichtet wurden, waren Kopfschmerzen, Fieber (Pyrexie), Husten, Erbrechen, Bauchschmerzen, Erkältungssymptome (Nasopharyngitis) und Übelkeit.

Bei Patienten, die mit Golodirsen behandelt wurden, sind Überempfindlichkeitsreaktionen wie Hautausschlag, Fieber, Juckreiz, Nesselsucht, Hautreizung (Dermatitis) und Hautabschälung (Peeling) aufgetreten.
© arznei-news.de – Quellenangabe: FDA.



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