Studie untersuchte Wirksamkeit und Sicherheit der Efanesoctocog alfa Prophylaxe für Kinder mit schwerer Hämophilie A
20.07.2024 Bei Kindern mit schwerer Hämophilie A ist die einmal wöchentliche Prophylaxe mit Efanesoctocog alfa (Handelsname Altuvoct) mit einer hohen anhaltenden Faktor-VIII-Aktivität verbunden, was zu einer wirksamen Prävention von Blutungen führt laut einer im New England Journal of Medicine veröffentlichten Studie.
Dr. Lynn Malec vom Versiti Blood Research Institute in Milwaukee, Wisconsin, und Kollegen führten eine offene Phase-3-Studie mit 74 zuvor behandelten männlichen Patienten unter 12 Jahren mit schwerer Hämophilie A durch, die 52 Wochen lang eine Prophylaxe mit einmal wöchentlichem Efanesoctocog alfa (50 IE/kg) erhielten.
- Die Forscher stellten fest, dass sich keine Faktor-VIII-Inhibitoren entwickelten und die meisten unerwünschten Ereignisse nicht schwerwiegend waren.
- Es gab keine Berichte über schwerwiegende unerwünschte Ereignisse, die vom Studienleiter als mit Efanesoctocog alfa in Zusammenhang stehend bewertet wurden.
- Dreiundsiebzig Patienten wurden gemäß dem Studienprotokoll behandelt und hatten eine mediane und modellbasierte mittlere annualisierte Blutungsrate von 0,00 bzw. 0,61.
- Insgesamt traten bei 64 Prozent keine behandelten Blutungsepisoden, bei 88 Prozent keine spontanen Blutungen und bei 82 Prozent keine Blutungen in Gelenke auf.
- 95 Prozent der 43 Blutungsepisoden klangen nach einer Injektion von Efanesoctocog alfa ab.
- Die mittlere Faktor-VIII-Aktivität im Steady-State lag drei bzw. fast sieben Tage nach Verabreichung der Dosis bei >40 IU/dL bzw. >10 IU/dL.
- Die Forscher beobachteten eine geometrische mittlere terminale Halbwertszeit von 40,0 Stunden.
„Einmal wöchentlich verabreichtes Efanesoctocog alfa (50 IE pro Kilogramm) bot eine hohe anhaltende Faktor-VIII-Aktivität und einen hochwirksamen Schutz vor Blutungsepisoden bei Kindern mit schwerer Hämophilie A, einer Bevölkerungsgruppe, in der dieses Ziel ohne belastende Behandlungsschemata nur schwer zu erreichen war“, schreiben die Autoren.
© arznei-news.de – Quellenangabe: N Engl J Med 2024;391:235-246 DOI: 10.1056/NEJMoa2312611