Infos zu Holoclar
- News: Studien / Forschung; Zulassung
- Indikation / Anwendung / Krankheiten
- Wirkstoff / Wirkung / Wirkmechanismus / Wirkweise
(s.a. bei entsprechenden Krankheiten / Studien unter News) - Hersteller / Entwickler bzw. Vertrieb: Holostem
- Handelsname / Markenname: Holoclar
- ATC-Code: S01XA19
- Medikamentengruppe: Ophthalmika, andere Ophthalmika
- Beipackzettel / Packungsbeilage
News zu Holoclar
- 26.02.2024 EU: Wechsel auf nicht-bedingte Zulassung von Holoclar
- 23.02.2015 EU-Zulassung für Holoclar bei Limbusstammzellinsuffizienz
- 19.12.2014 CHMP empfiehlt Zulassung
Indikation / Anwendung / Krankheiten
Behandlung von erwachsenen Patienten mit mittelschwerer bis schwerer Limbusstammzelleninsuffizienz (definiert als Vorliegen einer oberflächlichen Neovaskularisation der Hornhaut in mindestens zwei Hornhaut-Quadranten unter Einbeziehung des zentralen Hornhautbereichs und schwerer Beeinträchtigung der Sehschärfe), unilateral oder bilateral, aufgrund von Verbrennungen oder Verätzungen des Auges. Für die Biopsie werden mindestens 1 – 2 mm2 unbeschädigter Limbus benötigt.
Wirkstoff / Wirkung / Wirkmechanismus / Wirkweise
Der Wirkmechanismus von Holoclar besteht im Ersatz von Hornhautepithel und fehlenden Limbusstammzellen bei Patienten, deren Limbus durch Augenverbrennungen zerstört wurde. Im Verlauf des Hornhautrepairprozesses sollen sich die implantierten Stammzellen symmetrisch und asymmetrisch vermehren, differenzieren und migrieren, um das Hornhautepithel zu regenerieren, sowie einen Vorrat an Stammzellen für kontinuierliche Hornhautepithelregeneration bilden.
Konventionelle pharmakodynamische Studien für Holoclar wurden nicht durchgeführt.
CHMP empfiehlt Zulassung
19.12.2014 Der Ausschuss für Humanarzneimittel der Europäischen Zulassungsbehörde (CHMP) empfiehlt, Holoclar für die Behandlung von mittelschweren bis schweren Limbusstammzellinsuffizienzen (LSCD) – hervorgerufen durch physische oder chemische Verbrennungen am Auge – bei Erwachsenen zuzulassen. Es ist das erste für die seltene Augenerkrankung LSCD zur Zulassung empfohlene Therapeutikum.
Holoclar ist einem lebenden Gewebe äquivalent und wird in das betroffene Auge nach der Entfernung des veränderten Hornhautepithels transplantiert. Es wird durch eine Biopsie aus einem kleinen unbeschädigten Bereich der Hornhaut des Patienten entnommen und im Labor in einer Zellkultur angezüchtet.
Holoclar bietet in einigen Fällen eine Alternative zur Transplantation zur Ersetzung veränderten Hornhautepithels, und es kann die Wahrscheinlichkeit für eine erfolgreiche Hornhauttransplantation bei umfangreicher Augenschädigung erhöhen. Es verringert das Risiko einer Abstoßung gegenüber der Transplantation eines Spenders und erfordert keine Operation am anderen Auge des Patienten, da nur eine kleine Biopsie durchgeführt wird, um die Zellen zu bekommen. Deshalb ist die Gefahr einer Beschädigung des gesunden Auges geringer. Daher kann Holoclar auch geeignet sein, wenn beide Augen von mittelschwerer bis schwerer LSCD betroffen sind.
Das Committee for Advanced Therapies (CAT) und der CHMP sind der Ansicht, dass Holoclar eine erste Behandlungsoption für diese seltene Augenerkrankung ist und empfehlen eine bedingte Zulassung, weil zwar die von Chiesi Farmaceutici S.p.A. vorgelegten Daten zeigen, dass die Vorteile des Arzneimittels die Risiken überwiegen, die Daten aber auf retrospektiven Studien beruhen und auf dieser Grundlage noch nicht umfassend sind. Daher sollte eine zusätzliche Studie über die Verwendung von Holoclar durchgeführt werden.
© arznei-news.de – Quelle: EMA, Dez. 2014
EU-Zulassung für Holoclar bei Limbusstammzellinsuffizienz
23.02.2015 Die italienische Firma Chiesi berichtet, dass die Europäische Kommission Holoclar – die erste Stammzell-Therapie in der westlichen Welt – für die Behandlung einer seltenen Augenerkrankung genehmigt hat.
Holoclar wurde eine bedingte Zulassung als erstes Arzneimittel für neuartige Therapien (ATMP) erteilt für die Behandlung von mittelschwerer bis schwerer Limbusstammzellinsuffizienz bei Erwachsenen, verursacht durch physikalische oder chemische Verbrennungen der Augen.
Die Genehmigung wurde erwartet, da der Ausschuss für Humanarzneimittel der Europäischen Arzneimittel-Agentur eine positive Stellungnahme im Dezember (siehe oben) abgab.
Das Therapeutikum wird von Holostem Advanced Therapies hergestellt, einem Ableger der Universität Modena und Reggio Emilia. Deren Mitbegründerin Graziella Pellegrini erklärte, dass Holoclar ein Epithelpfropf des Patienten ist, der wie eine Kontaktlinse aussieht. Dieser wird anschließend transplantiert, so dass es zu einer langfristig transparenten Hornhaut und einer vollständigen Wiederherstellung der Sehschärfe ohne Abstossung kommt.
Chiesi sagte, Holoclar wird „in naher Zukunft für alle europäischen Patienten zur Verfügung stehen, deren Augen durch Verletzungen am Arbeitsplatz, häuslichen Unfällen oder Angriffen mit chemischen Mitteln Schaden erlitten haben.“
© arznei-news.de – Quelle: Chiesi Farmaceutici S.p.A., Feb. 2015