Augen-Arzneimittel
CHMP empfiehlt Zulassung
19.12.2014 Der Ausschuss für Humanarzneimittel der Europäischen Zulassungsbehörde (CHMP) empfiehlt, Holoclar für die Behandlung von mittelschweren bis schweren Limbusstammzellinsuffizienzen (LSCD) – hervorgerufen durch physische oder chemische Verbrennungen am Auge – bei Erwachsenen zuzulassen. Es ist das erste für die seltene Augenerkrankung LSCD zur Zulassung empfohlene Therapeutikum.
Holoclar ist einem lebenden Gewebe äquivalent und wird in das betroffene Auge nach der Entfernung des veränderten Hornhautepithels transplantiert. Es wird durch eine Biopsie aus einem kleinen unbeschädigten Bereich der Hornhaut des Patienten entnommen und im Labor in einer Zellkultur angezüchtet.
Holoclar bietet in einigen Fällen eine Alternative zur Transplantation zur Ersetzung veränderten Hornhautepithels, und es kann die Wahrscheinlichkeit für eine erfolgreiche Hornhauttransplantation bei umfangreicher Augenschädigung erhöhen. Es verringert das Risiko einer Abstoßung gegenüber der Transplantation eines Spenders und erfordert keine Operation am anderen Auge des Patienten, da nur eine kleine Biopsie durchgeführt wird, um die Zellen zu bekommen. Deshalb ist die Gefahr einer Beschädigung des gesunden Auges geringer. Daher kann Holoclar auch geeignet sein, wenn beide Augen von mittelschwerer bis schwerer LSCD betroffen sind.
Das Committee for Advanced Therapies (CAT) und der CHMP sind der Ansicht, dass Holoclar eine erste Behandlungsoption für diese seltene Augenerkrankung ist und empfehlen eine bedingte Zulassung, weil zwar die von Chiesi Farmaceutici S.p.A. vorgelegten Daten zeigen, dass die Vorteile des Arzneimittels die Risiken überwiegen, die Daten aber auf retrospektiven Studien beruhen und auf dieser Grundlage noch nicht umfassend sind. Daher sollte eine zusätzliche Studie über die Verwendung von Holoclar durchgeführt werden.
© arznei-news.de – Quelle: EMA, Dez. 2014
EU-Zulassung für Holoclar bei Limbusstammzellinsuffizienz
23.02.2015 Die italienische Firma Chiesi berichtet, dass die Europäische Kommission Holoclar – die erste Stammzell-Therapie in der westlichen Welt – für die Behandlung einer seltenen Augenerkrankung genehmigt hat.
Holoclar wurde eine bedingte Zulassung als erstes Arzneimittel für neuartige Therapien (ATMP) erteilt, für die Behandlung von mittelschwerer bis schwerer Limbusstammzellinsuffizienz bei Erwachsenen, verursacht durch physikalische oder chemische Verbrennungen der Augen.
Die Genehmigung wurde erwartet, da der Ausschuss für Humanarzneimittel der Europäischen Arzneimittel-Agentur eine positive Stellungnahme im Dezember (siehe oben) abgab.
Das Therapeutikum wird von Holostem Advanced Therapies hergestellt, einem Ableger der Universität Modena und Reggio Emilia. Deren Mitbegründer Graziella Pellegrini erklärte, dass Holoclar ein Epithelpfropf des Patienten ist, der wie eine Kontaktlinse aussieht. Dieser wird anschließend transplantiert, so dass es zu einer langfristig transparenten Hornhaut und einer vollständigen Wiederherstellung der Sehschärfe ohne Abstossung kommt.
Chiesi sagte, Holoclar wird “in naher Zukunft für alle europäischen Patienten zur Verfügung stehen, deren Augen durch Verletzungen am Arbeitsplatz, häuslichen Unfällen oder Angriffen mit chemischen Mitteln Schaden erlitten haben.”
© arznei-news.de – Quelle: Chiesi Farmaceutici S.p.A., Feb. 2015
Diese Informationen sind NICHT als Empfehlung für ein bestimmtes Medikament zu verstehen. Auch wenn diese Berichte, Studien, Erfahrungen hilfreich sein können, sind sie kein Ersatz für die Erfahrung und das Fachwissen von Ärzten.