FDA erteilt Hyleukin-7 Orphan Drug Status für die Behandlung von idiopathischer CD4+ Lymphozytopenie
18.04.2019 NeoImmuneTech hat bekanntgegeben, dass die U.S. Food and Drug Administration (FDA) Hyleukin-7, ein T-Zell-Verstärker, der sich in der Entwicklung für die Behandlung der idiopathischen CD4+ Lymphozytopenie (ICL) befindet, Orphan Drug Designation (ODD) erteilt hat.
Hyleukin-7 erhielt 2017 bereits die Zulassung als ODD von der Europäischen Arzneimittelagentur, und es ist das erste und einzige Mittel, das ODD für ICL erhalten hat.
Idiopathische CD4+ Lymphozytopenie
ICL wurde erstmals 1992 von den Centers for Disease Control and Prevention definiert und ist eine seltene Krankheit, bei der Patienten anhaltend niedrige CD4+ T-Lymphozytenzahlen ohne Infektion mit dem humanen Immundefizienzvirus (HIV) oder einer anderen Ursache für Immundefizienz zeigen.
Patienten mit ICL leiden häufig unter schweren und wiederkehrenden gelegentlichen Infektionen und sind einem hohen Risiko für die Entwicklung bestimmter Krebsarten ausgesetzt.
Derzeit gibt es keine spezifische Behandlung für ICL. Daher besteht ein hoher medizinischer Bedarf an Therapien, die CD4+ T-Zellen bei ICL-Patienten erhöhen können, sagte NgocDiep (Diep) Le von NeoImmuneTech. Das Unternehmen ist erfreut, dass die FDA das Potenzial von Hyleukin-7 als innovative und umwälzende Behandlung für ICL erkannt hat und freut sich auf die Durchführung einer klinischen Studie mit dieser Patientenpopulation.
Sicherheit und Wirksamkeit
In der Phase-1-Studie mit gesunden Probanden und mehreren laufenden Dosis-Eskalationsstudien mit Krebspatienten zeigte Hyleukin-7 ein gut verträgliches Sicherheitsprofil und einen dosisabhängigen Anstieg der CD4+ und CD8+ T-Lymphozytenzahlen.
NeoImmuneTech hat auch aktiv mehrere klinische Proof-of-Concept-Studien durchgeführt und geplant, um Hyleukin-7 als immunonkologisches (IO) Medikament zu entwickeln, das in Kombination mit anderen IO-Therapeutika eingesetzt werden kann.
Die FDA vergibt den ODD-Status für Medikamente zur Behandlung, Diagnose oder Prävention seltener Krankheiten oder Störungen, von denen weniger als 200.000 Menschen in den USA betroffen sind.
© arznei-news.de – Quellenangabe: NeoImmuneTech
Diese Informationen sind NICHT als Empfehlung für ein bestimmtes Medikament zu verstehen. Auch wenn diese Berichte, Studien, Erfahrungen hilfreich sein können, sind sie kein Ersatz für die Erfahrung und das Fachwissen von Ärzten.