- 01.06.2018 EU: Hereditäre Transthyretin-Amyloidose – CHMP-Zulassungsempfehlung
- 11.07.2018 Polyneuropathie bei erwachsenen Patienten mit hereditärer Transthyretinamyloidose: EU-Zulassung
EU: Hereditäre Transthyretin-Amyloidose – CHMP-Zulassungsempfehlung
01.06.2018 Der Ausschuss für Humanarzneimittel der Europäischen Zulassungsbehörde (CHMP) empfiehlt die Zulassung von Tegsedi (aktive Substanz ist Inotersen) der Firma IONIS USA Ltd als 284-mg-Lösung zur Injektion für die Behandlung von hereditäre Transthyretin-Amyloidose.
Wirkstoff
Der Wirkstoff von Tegsedi ist Inotersen, ein Antisense-Oligonukleotid-Inhibitor von mutiertem und Wild-Typ humanen Transthyretin (TTR). Das TTR-Gen ist bei der hereditären Transthyretin-Amyloidose mutiert, was zu einer allgemeinen Anhäufung von TTR-Proteinfragmenten als Amyloidablagerungen in mehreren Organen führt.
Wirkung
Inotersen bindet selektiv an die TTR-Messenger-RNA (mRNA) und bewirkt deren Abbau. Dies verhindert die Synthese von TTR-Protein in der Leber, was zu einer signifikanten Reduzierung der TTR im Blutkreislauf und damit zu einer Verringerung der Amyloidablagerung führt.
Tegsedi hat klinisch relevante Auswirkungen sowohl auf die neurologischen Komponenten der Erkrankung als auch auf die Lebensqualität gezeigt.
Zulassungsstudien
Die Wirkung von Tegsedi wurde in einer Studie mit hATTR-Patienten mit Polyneuropathie im Stadium 1 oder 2 untersucht. Die Studie zeigte klinisch relevante Auswirkungen auf die neurologischen Manifestationen der Erkrankung und auf die Lebensqualität der Patienten.
Die Wirksamkeit dieser Behandlung bei Patienten mit Polyneuropathie im Stadium 3 ist noch nicht nachgewiesen.
Aktuelle Therapieoptionen für hATTR sind Lebertransplantation, die Behandlung mit Tafamidis und der Einsatz eines nicht-steroidalen Entzündungshemmers (NSAID).
Alle bedeuten erhebliche Einschränkungen für Patienten mit Polyneuropathie im Stadium 2 und 3, was bedeutet, dass ein klarer medizinischer Bedarf besteht. Der CHMP vertrat daher die Auffassung, dass Inotersen für die öffentliche Gesundheit von großem Interesse ist, und stimmte dem Antrag des Antragstellers auf eine beschleunigte Prüfung dieses Arzneimittels zu.
Nebenwirkungen
Die wichtigsten Nebenwirkungen sind Reaktionen an der Injektionsstelle, Thrombozytopenie und Glomerulonephritis.
Indikation
Die vollständige Indikation lautet bei Zulassung: Behandlung der Polyneuropathie im Stadium 1 oder 2 bei erwachsenen Patienten mit hereditärer Transthyretin-Amyloidose (hATTR).
© arznei-news.de – Quelle: EMA
Polyneuropathie bei erwachsenen Patienten mit hereditärer Transthyretinamyloidose: EU-Zulassung
11.07.2018 Die Europäische Kommission hat am 10. Juli 2018 dem Medikament Tegsedi (Wirkstoff ist Inotersen) der Firma IONIS USA Limited die Zulassung als Orphan-Drug für die Behandlung von Polyneuropathie (Stadium 1 oder 2) bei erwachsenen Patienten mit hereditärer Transthyretinamyloidose erteilt.
Die Zulassung von Tegsedi durch die Europäische Kommission basiert auf den Ergebnissen der Phase-3-Studie NEURO-TTR bei Patienten mit HATTR-Amyloidose mit Symptomen der Polyneuropathie.
Die Ergebnisse dieser Studie zeigten, dass mit Inotersen behandelte Patienten einen signifikanten Nutzen im Vergleich zu mit Placebo behandelten Patienten bei beiden primären Endpunkten hatten: dem Norfolk Quality of Life Questionnaire-Diabetic Neuropathy (Norfolk QoL-DN) und dem modifizierten Neuropathy Impairment Score +7 (mNIS+7), einem Maß für das Fortschreiten neuropathischer Erkrankungen.
Tegsedi ist mit dem Risiko von Thrombozytopenie und Glomerulonephritis verbunden. Eine verstärkte Überwachung ist erforderlich, um die Früherkennung und die Kontrolle dieser Risiken zu unterstützen.
© arznei-news.de – Quelle: Ionis; EC, 2018